„Kvantový skok“ oproti konvenční léčbě
Při léčbě mnohočetného myelomu (rakoviny kostní dřeně) je terapie CAR-T – s T buňkami nesoucími modifikované antigenní receptory – vysoce účinná, pokud onemocnění relapsuje nebo nereaguje na jiné léčebné postupy.
Tradiční léčebný proces CAR-T je však velmi složitý: T-buňky je třeba odebrat pacientovi, poté je modifikovat a kultivovat mimo tělo a nakonec je infuzí podat zpět pacientovi. Tento proces je často časově náročný, drahý a vyžaduje vysoké technické požadavky.

ESO-T01 má terapeutický potenciál pro mnohočetný myelom
ILUSTRACE: AI
Aby tento problém vyřešil, výzkumný tým zavedl metodu nazvanou „CAR-T in-vivo“ – která je považována za nový průlom. Lékaři tedy místo operace mimo tělo přímo do těla vpravují virus nesoucí „instrukce“ k produkci CAR. T-buňky v těle se automaticky přemění na CAR-T, aniž by musely procházet složitým procesem modifikace nebo kultivace jako u tradiční metody.
Testovaný virus se nazývá ESO-T01, lentivirus speciálně navržený tak, aby cílil na T buňky v těle. Virus nese genetický kód, který vytváří CAR proti BCMA, proteinu běžně se vyskytujícímu na buňkách mnohočetného myelomu. Testy na myších ukázaly, že ESO-T01 byl účinný a bezpečný.
Nádor se po 28 dnech výrazně zlepšil.
První klinická studie byla provedena na čtyřech pacientech, kteří byli léčeni v nemocnici v Číně od listopadu 2024 do ledna 2025. Všichni měli pokročilý mnohočetný myelom, který se rozšířil mimo kost a který je často velmi obtížně léčitelný. Již podstoupili nejméně dvě léčby, ale onemocnění i tak postupovalo. Někteří pacienti byli dokonce těžce refrakterní, protože u nich selhala předchozí terapie CAR-T.
Všichni pacienti ve studii dostali jednorázovou intravenózní dávku vakcíny ESO-T01 bez předchozího odběru buněk nebo přípravné chemoterapie. Poté byli 24 hodin monitorováni pomocí elektrokardiogramu a 48 hodin izolováni, aby byla zajištěna jejich bezpečnost.

Tyto počáteční výsledky jsou velmi povzbudivé. Jedná se však o jednoskupinovou, otevřenou, nekontrolovanou studii.
ILUSTRACE: AI
Po podání ESO-T01 vykazovali všichni 4 pacienti příznaky akutního zánětu s podobným průběhem: zimnice, horečka trvající 6–18 hodin. V následujících dnech se u 4 pacientů objevily i další příznaky, jako je hypotenze, hypoxémie, zmatenost, bolest hlavy...; některé byly závažné, některé mírné, ale všichni byli pečlivě sledováni a okamžitě zvládáni, nebyly život ohrožující.
K 1. dubnu 2025 absolvovali čtyři pacienti alespoň dvouměsíční sledování, přičemž první dva pacienti absolvovali tříměsíční sledování. Výsledky ukazují, že se stav všech čtyř pacientů významně zlepšil.
Konkrétně intra- a extraskeletální léze u 2 ze 4 pacientů zmizely po 2 měsících. Je pozoruhodné, že pacient 2 dosáhl tohoto zlepšení již po 28 dnech. Pacienti 3 a 4 měli významně zmenšenou velikost nádoru a kostní dřeň byla po 28 dnech bez onemocnění (MRD negativní).
Podle výzkumné zprávy publikované v britském lékařském časopise Lancet se buňky CAR-T začaly v krvi objevovat od 4. do 8. dne a vrcholily mezi 10. a 17. dnem.
Podle hodnocení studie má ESO-T01 vysoký terapeutický potenciál pro refrakterní mnohočetný myelom a jedná se o novou technologii a průlom s velkým potenciálem.
Tyto počáteční výsledky jsou povzbudivé. Jedná se však o jednoskupinovou, otevřenou, nekontrolovanou studii. Proto jsou pro potvrzení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti zapotřebí další studie s větším počtem účastníků, delším obdobím sledování a randomizovaným kontrolovaným designem.
Zdroj: https://thanhnien.vn/loai-virus-moi-giup-dieu-tri-ung-thu-chi-sau-28-ngay-185250720173454242.htm






Komentář (0)