Ambice „upravit“ lidský mozek pro léčbu neurologických onemocnění

Vědci se blíží k tomu, aby byli schopni aplikovat technologii editace genomu na lidský mozek – cíl, který byl dlouho považován za nejméně dostupný.

Ilustrační fotografie.

Během posledních dvou let se několik experimentů na myších s využitím CRISPR a jeho variant ukázalo jako slibné v léčbě neurologických poruch, přičemž odborníci očekávají, že klinické studie na lidech začnou v příštích několika letech.

„Data nikdy nebyla povzbudivější,“ řekla Monica Coenraadsová, ředitelka Nadace pro výzkum Rettova syndromu ve Spojených státech. „Stává se to čím dál méně sci-fi a čím dál více realitou.“

Na rozdíl od jater nebo krve je mozek chráněn hematoencefalickou bariérou, což ztěžuje zavedení komponent pro editaci genů. Mnoho výzkumných skupin však zaznamenalo pozitivní výsledky.

Loni v červenci experiment na myších s dětskou nemocí zvanou střídavá hemiplegie ukázal, že technologie „prime editation“ dokáže opravit přibližně polovinu mozkové kůry, čímž se sníží záchvaty, zlepší kognitivní funkce a pohyb a prodlouží se životnost.

Jiné skupiny také testují na myších Huntingtonovu chorobu, Friedreichovu ataxii a genové mutace, které způsobují epilepsii nebo mentální retardaci. V těchto případech je přímá úprava přirozené kopie genu považována za bezpečnější než přidání nové kopie, která může být toxická.

Vědci doufají, že se jim podaří terapii otestovat u pacientů s Rettovým syndromem nebo AHC do pěti let. Metoda se pravděpodobně bude spoléhat na virus AAV9, který doručí složku pro úpravu genů do mozku, ale riziko imunitních reakcí zůstává velkou výzvou. Americký biotechnologický průmysl navíc zažívá finanční krizi, která postupně snižuje financování výzkumu této drahé terapie.

„Financování vysychá,“ říká paní Coenraadsová. „Ale musíme vytrvat a nadále produkovat kvalitní data.“

baotintuc.vn

Zdroj: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html