Během posledních dvou let četné studie na myších s využitím CRISPR a jeho variant prokázaly potenciál pro léčbu neurologických poruch. Odborníci očekávají, že klinické studie na lidech začnou v příštích několika letech.
Monica Coenraadsová, ředitelka Nadace pro výzkum Rettova syndromu v USA, k tomu uvedla: „Data nikdy nebyla slibnější. Stává se to čím dál méně sci-fi a čím dál více realitou.“
Na rozdíl od jater nebo krve je mozek chráněn hematoencefalickou bariérou, což ztěžuje zavedení složek pro editaci genů. Nicméně mnoho výzkumných skupin hlásí slibné výsledky.
Loni v červenci experiment na myších s dětskou střídavou hemiplegií ukázal, že technologie „prime editation“ dokáže korigovat přibližně polovinu mozkové kůry, což pomáhá snižovat záchvaty, zlepšovat kognitivní a motorické dovednosti a prodlužovat život.
Jiné skupiny také experimentují na myších s Huntingtonovou chorobou, Friedreichovou ataxií a genovými mutacemi, které způsobují epilepsii nebo mentální postižení. V těchto případech je přímá úprava přirozené kopie genu považována za bezpečnější než přidání nové kopie, která může být toxická.
Vědci doufají, že budou moci tuto terapii otestovat u pacientů s Rettovým syndromem nebo AHC v příštích pěti letech. Metoda bude pravděpodobně spoléhat na virus AAV9, který do mozku doručí komponenty pro úpravu genů, ale riziko imunitní odpovědi zůstává velkou výzvou. Americký biotechnologický průmysl navíc zažívá finanční krizi, která omezuje financování výzkumu této drahé terapie.
Paní Coenraadsová řekla: „Financování dochází. Musíme ale vytrvat a nadále generovat kvalitní data.“
Zdroj: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
Komentář (0)