China entwickelt neues Werkzeug zur Genom-Editierung

Chinesische Forscher haben ein Werkzeug zur Genom-Editierung entwickelt, das ihrer Aussage nach präzise und sicher ist und das Potenzial hat, eine Reihe genetischer Krankheiten zu behandeln.

Die Entwicklung von Werkzeugen zur Genomeditierung könnte zur Behandlung genetischer Krankheiten beitragen. Foto: Shutterstock/SCMP

Anders als das bekannte Gen-Editing-Tool CRISPR-Cas9 (das wie eine „molekulare Schere“ funktioniert, die zwei DNA-Stränge im Genom durchtrennen und sich dabei auf den Selbstreparaturmechanismus der Zelle verlassen kann) korrigiert das neue Tool, ein sogenannter „Baseneditor“, bestimmte Stellen im Genom, ohne die Doppelhelix zu durchtrennen, berichtete SCMP am 31. Mai. Die neue Studie wurde in der Fachzeitschrift National Science Review veröffentlicht.

Der erste Basen-Editor wurde 2016 von einem Team um David Liu an der Harvard University entwickelt. Das chinesische Team verfolgte einen anderen Ansatz, erzielte aber ähnliche Ergebnisse. Die neue Forschung sei wichtig für die Entwicklung von Krankheitsmodellen in der Grundlagenforschung und Gentherapie, hieß es.

Trotz seiner Vorteile hat CRISPR-Cas9 auch einige Nachteile. Es nutzt den zelleigenen Reparaturmechanismus, um beschädigte Teile wieder zu verbinden. Dies kann zu Nebenwirkungen wie Chromosomenumlagerungen oder großen DNA-Deletionen führen und so Sicherheitsbedenken aufwerfen.

Wissenschaftler haben eine Methode entdeckt, Fehler in einzelnen DNA-Buchstaben, sogenannten Basen, mithilfe einer Technik namens Baseneditierung präzise zu korrigieren. DNA besteht aus vier Basen: Adenin (A), Cytosin (C), Guanin (G) und Thymin (T). Sie müssen in bestimmten Paaren übereinstimmen: A mit T und C mit G.

Mithilfe der CRISPR-Schere, deren Fähigkeit zum Schneiden von DNA jedoch deaktiviert wurde, fügte Lius Team ein Protein hinzu, das chemische Reaktionen an DNA-Basen durchführen kann und so beispielsweise Umwandlungen von C in T oder von A in G ermöglicht.

In früheren Studien war die Desaminierung – das Entfernen einer Aminogruppe aus einem Molekül – der erste Schritt der Basenmodifizierung. „Man dachte, die Desaminierung sei der erste Schritt der Basenmodifizierung, aber wir haben dieses Stereotyp widerlegt, indem wir herausfanden, dass auch ein anderes Enzym – Glykosylasen – Basenmodifizierungen durchführen kann“, sagte Teammitglied Yang Hui, Experte am Zentrum für Hirnforschung und Intelligenztechnologie der Chinesischen Akademie der Wissenschaften.

Yang erklärte, dass die bisherige Methode Guanin (G) nicht direkt bearbeiten konnte, die neue Methode dies jedoch ermöglicht. „Mehr als die Hälfte der menschlichen genetischen Mutationen werden durch einzelne Basenmutationen verursacht. Daher kann die Basenbearbeitung diese Mutationen präzise korrigieren“, fügte er hinzu.

Thu Thao (Laut SCMP )

Quellenlink: https://vnexpress.net/trung-quoc-phat-trien-cong-cu-chinh-sua-gene-moi-4612022.html