Φιλοδοξία να «επεξεργαστούν» τον ανθρώπινο εγκέφαλο για τη θεραπεία νευρολογικών παθήσεων

Οι επιστήμονες πλησιάζουν όλο και περισσότερο στο να είναι σε θέση να εφαρμόσουν την τεχνολογία επεξεργασίας γονιδιώματος στον ανθρώπινο εγκέφαλο - ένας στόχος που εδώ και καιρό θεωρείται ο πιο δύσκολος στην επίτευξη.

Εικονογραφημένη φωτογραφία.

Τα τελευταία δύο χρόνια, αρκετά πειράματα σε ποντίκια με τη χρήση του CRISPR και των παραλλαγών του έχουν δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα στη θεραπεία νευρολογικών διαταραχών, με τους ειδικούς να αναμένουν την έναρξη κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους μέσα στα επόμενα χρόνια.

«Τα δεδομένα δεν ήταν ποτέ πιο ενθαρρυντικά», δήλωσε η Μόνικα Κόνρααντς, διευθύντρια του Ιδρύματος Έρευνας για το Σύνδρομο Ρετ στις Ηνωμένες Πολιτείες. «Αυτό γίνεται όλο και λιγότερο επιστημονική φαντασία και περισσότερο πραγματικότητα».

Σε αντίθεση με το ήπαρ ή το αίμα, ο εγκέφαλος προστατεύεται από ένα αιματοεγκεφαλικό φραγμό, γεγονός που καθιστά δύσκολη την εισαγωγή συστατικών επεξεργασίας γονιδίων. Ωστόσο, πολλές ερευνητικές ομάδες έχουν καταγράψει θετικά αποτελέσματα.

Τον περασμένο Ιούλιο, ένα πείραμα σε ποντίκια με μια παιδική ασθένεια που ονομάζεται εναλλασσόμενη ημιπληγία έδειξε ότι η τεχνολογία «prime editing» μπορεί να επιδιορθώσει περίπου το ήμισυ του εγκεφαλικού φλοιού, μειώνοντας τις επιληπτικές κρίσεις, βελτιώνοντας τη γνωστική λειτουργία και την κίνηση και παρατείνοντας τη διάρκεια ζωής.

Άλλες ομάδες διεξάγουν επίσης δοκιμές σε ποντίκια για νόσο του Huntington, αταξία Friedreich και γονιδιακές μεταλλάξεις που προκαλούν επιληψία ή νοητική υστέρηση. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η άμεση επεξεργασία του φυσικού αντιγράφου ενός γονιδίου θεωρείται ασφαλέστερη από την προσθήκη ενός νέου αντιγράφου, η οποία μπορεί να είναι τοξική.

Οι επιστήμονες ελπίζουν να δοκιμάσουν τη θεραπεία σε ασθενείς με σύνδρομο Rett ή AHC εντός πέντε ετών. Η μέθοδος πιθανότατα θα βασιστεί στον ιό AAV9 για την μεταφορά του συστατικού της γονιδιακής επεξεργασίας στον εγκέφαλο, αλλά οι ανοσολογικοί κίνδυνοι παραμένουν μια σημαντική πρόκληση. Επιπλέον, η βιομηχανία βιοτεχνολογίας των ΗΠΑ βιώνει οικονομική κρίση, με αποτέλεσμα η χρηματοδότηση για την έρευνα σχετικά με αυτή την ακριβή θεραπεία να συρρικνώνεται σταδιακά.

«Η χρηματοδότηση εξαντλείται», λέει η κα Coenraads. «Αλλά πρέπει να επιμείνουμε και να συνεχίσουμε να παράγουμε αξιόπιστα δεδομένα».

baotintuc.vn

Πηγή: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html