Η προοπτική θεραπείας νευρολογικών ασθενειών μέσω της «επεξεργασίας» του ανθρώπινου εγκεφάλου

Οι επιστήμονες πλησιάζουν όλο και περισσότερο στο να είναι σε θέση να εφαρμόσουν την τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων στον ανθρώπινο εγκέφαλο - ένας στόχος που εδώ και καιρό θεωρείται ο πιο δύσκολος στην επίτευξη.

Η προοπτική θεραπείας νευρολογικών ασθενειών μέσω της «επεξεργασίας» του ανθρώπινου εγκεφάλου. (Εικονογράφηση φωτογραφίας. Πηγή: iStock)

Τα τελευταία δύο χρόνια, αρκετά πειράματα σε ποντίκια που χρησιμοποιούν το CRISPR και τις παραλλαγές του έχουν δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα στη θεραπεία νευρολογικών διαταραχών.

Οι ειδικοί αναμένουν ότι οι κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους θα ξεκινήσουν μέσα στα επόμενα χρόνια. «Τα δεδομένα δεν ήταν ποτέ πιο ελπιδοφόρα», δήλωσε η Μόνικα Κόνρααντς, διευθύντρια του Ιδρύματος Έρευνας για το Σύνδρομο Ρετ στις ΗΠΑ. «Αυτό γίνεται όλο και λιγότερο επιστημονική φαντασία και περισσότερο πραγματικότητα».

Σε αντίθεση με το ήπαρ ή το αίμα, ο εγκέφαλος προστατεύεται από ένα αιματοεγκεφαλικό φραγμό, γεγονός που καθιστά δύσκολη την εισαγωγή συστατικών επεξεργασίας γονιδίων. Ωστόσο, αρκετές ερευνητικές ομάδες έχουν καταγράψει θετικά αποτελέσματα. Τον περασμένο Ιούλιο, ένα πείραμα σε ποντίκια με την ασθένεια εναλλασσόμενης ημιπληγίας σε παιδιά έδειξε ότι η τεχνολογία «πρωτογενούς επεξεργασίας» θα μπορούσε να επιδιορθώσει περίπου το ήμισυ του φλοιού, μειώνοντας τις επιληπτικές κρίσεις, βελτιώνοντας τη γνωστική λειτουργία και την κίνηση και παρατείνοντας τη διάρκεια ζωής.

Άλλες ομάδες διεξάγουν επίσης δοκιμές σε ποντίκια για νόσο του Huntington, αταξία Friedreich και γονιδιακές μεταλλάξεις που προκαλούν επιληψία ή νοητική υστέρηση. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η άμεση επεξεργασία του φυσικού αντιγράφου ενός γονιδίου θεωρείται ασφαλέστερη από την προσθήκη ενός νέου αντιγράφου, η οποία μπορεί να είναι τοξική.

Οι επιστήμονες ελπίζουν να δοκιμάσουν τη θεραπεία σε ασθενείς με σύνδρομο Rett ή AHC εντός πέντε ετών. Η μέθοδος πιθανότατα θα βασιστεί στον ιό AAV9 για την μεταφορά του συστατικού της γονιδιακής επεξεργασίας στον εγκέφαλο, αλλά οι ανοσολογικοί κίνδυνοι παραμένουν μια σημαντική πρόκληση. Επιπλέον, η βιομηχανία βιοτεχνολογίας των ΗΠΑ βιώνει μια οικονομική κρίση, η οποία έχει σταδιακά μειώσει τη χρηματοδότηση για την έρευνα σχετικά με αυτή την ακριβή θεραπεία.

«Η χρηματοδότηση στερεύει», λέει η κα Coenraads. «Αλλά πρέπει να επιμείνουμε και να συνεχίσουμε να παράγουμε αξιόπιστα δεδομένα».

Πηγή: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html