Η προοπτική θεραπείας νευρολογικών παθήσεων μέσω της «επεξεργασίας» του ανθρώπινου εγκεφάλου.

Οι επιστήμονες πλησιάζουν όλο και περισσότερο στο να είναι σε θέση να εφαρμόσουν τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων στον ανθρώπινο εγκέφαλο - ένας στόχος που εδώ και καιρό θεωρείται ένας από τους πιο δύσκολους στην επίτευξη.

Η προοπτική θεραπείας νευρολογικών ασθενειών μέσω της «επεξεργασίας» του ανθρώπινου εγκεφάλου. (Εικονογραφημένη εικόνα. Πηγή: iStock)

Τα τελευταία δύο χρόνια, πολυάριθμα πειραματικά αποτελέσματα σε ποντίκια που χρησιμοποιούν το CRISPR και τις παραλλαγές του έχουν δείξει δυνατότητες για τη θεραπεία νευρολογικών διαταραχών.

Οι ειδικοί αναμένουν ότι οι κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους θα ξεκινήσουν μέσα στα επόμενα χρόνια. Η Monica Coenraads, Διευθύντρια του Ιδρύματος Έρευνας για το Σύνδρομο Rett στις ΗΠΑ, δήλωσε: «Τα δεδομένα δεν ήταν ποτέ πιο ελπιδοφόρα. Αυτό γίνεται όλο και λιγότερο επιστημονική φαντασία και όλο και περισσότερο πραγματικότητα».

Σε αντίθεση με το ήπαρ ή το αίμα, ο εγκέφαλος προστατεύεται από τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, γεγονός που καθιστά δύσκολη την εισαγωγή συστατικών επεξεργασίας γονιδίων. Παρ' όλα αυτά, πολλές ερευνητικές ομάδες έχουν αναφέρει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα. Τον περασμένο Ιούλιο, ένα πείραμα σε ποντίκια με εναλλασσόμενη ημιπληγία στην παιδική ηλικία έδειξε ότι η τεχνολογία «πρωτογενούς επεξεργασίας» θα μπορούσε να διορθώσει περίπου το ήμισυ του εγκεφαλικού φλοιού, μειώνοντας τις επιληπτικές κρίσεις, βελτιώνοντας τις γνωστικές και κινητικές δεξιότητες και παρατείνοντας τη διάρκεια ζωής.

Άλλες ομάδες πειραματίζονται επίσης σε ποντίκια για τη νόσο του Huntington, την αταξία του Friedreich και γονιδιακές μεταλλάξεις που προκαλούν επιληψία ή νοητική υστέρηση. Σε αυτές τις περιπτώσεις, η άμεση επεξεργασία ενός φυσικού αντιγράφου γονιδίου θεωρείται ασφαλέστερη από την προσθήκη ενός νέου αντιγράφου, η οποία μπορεί να είναι τοξική.

Οι επιστήμονες ελπίζουν να είναι σε θέση να δοκιμάσουν αυτήν τη θεραπεία σε ασθενείς με σύνδρομο Rett ή AHC μέσα στα επόμενα πέντε χρόνια. Η μέθοδος πιθανότατα θα βασιστεί στον ιό AAV9 για την παροχή συστατικών επεξεργασίας γονιδίων στον εγκέφαλο, αλλά ο κίνδυνος ανοσολογικής απόκρισης παραμένει μια σημαντική πρόκληση. Επιπλέον, η αμερικανική βιοτεχνολογική βιομηχανία αντιμετωπίζει οικονομική κρίση, η οποία περιορίζει τη χρηματοδότηση για την έρευνα σε αυτή την ακριβή θεραπεία.

Η κα Coenraads δήλωσε: «Η χρηματοδότηση εξαντλείται. Αλλά πρέπει να επιμείνουμε και να συνεχίσουμε να παράγουμε αξιόπιστα δεδομένα».

Πηγή: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html