Las terapias y medicamentos más caros del mundo

Estas terapias y tratamientos se venden a precios muy altos. De hecho, sus precios son tan altos que suponen un desafío no solo para los pacientes, sino también para el sistema sanitario y las aseguradoras, según la revista Scientific American .

Skysona es una terapia genética con un costo de tratamiento único de $3 millones que retarda la progresión de la adrenoleucodistrofia (CALD).

Las terapias y medicamentos más caros del mundo incluyen:

Skysona

Skysona es una terapia génica innovadora con un costo de tratamiento único de 3 millones de dólares estadounidenses (aproximadamente 73 mil millones de dongs). Esta terapia, desarrollada por la empresa biotecnológica Bluebird Bio (EE. UU.), tiene el efecto de ralentizar la progresión de la adrenoleucodistrofia (CALD).

La CALD es un trastorno genético poco común que afecta el sistema nervioso. La terapia Skysona modifica las células madre del paciente para incluir el gen ALDP. Esto ralentiza la progresión de la enfermedad y mejora la calidad de vida de quienes la padecen. El alto precio de esta terapia se debe a los costos de investigación, desarrollo y producción.

Zynteglo

Zynteglo es una terapia génica con vector lentiviral, también desarrollada por Bluebird Bio. El costo de esta terapia alcanza los 2,8 millones de dólares estadounidenses (aproximadamente 68 000 millones de dongs) por tratamiento. Los sujetos del fármaco son pacientes con talasemia dependiente de transfusiones (TDT). Se trata de un trastorno sanguíneo poco común que requiere transfusiones de sangre regulares y de por vida para sobrevivir.

La terapia con Zynteglo reducirá o incluso eliminará la necesidad de transfusiones de sangre, mejorando así la calidad de vida y la carga física y financiera de las transfusiones de sangre.

Zolgensma

Zolgensma se considera una terapia génica revolucionaria para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética poco común en niños. El fármaco fue desarrollado por la farmacéutica suiza Novartis y fue autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en mayo de 2019.

El precio promedio de este tratamiento es de 2,1 millones de dólares estadounidenses, aproximadamente 50 000 millones de dongs. Zolgensma funciona reemplazando el gen defectuoso o ausente en las células de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1). Esta anomalía es la causa de la enfermedad.

Zokinvy

Zokinvy se utiliza para tratar el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) y el síndrome de laminopatías progeroides. Estas son enfermedades genéticas extremadamente raras que causan envejecimiento prematuro en niños.

Zokinvy fue desarrollado por la empresa biotecnológica Eiger BioPharmaceuticals (EE. UU.). El costo del tratamiento con esta terapia es de 1,7 millones de dólares estadounidenses al año, aproximadamente 25 000 millones de dongs. El fármaco se administra por vía oral y, según Scientific American, retrasa la progresión de la enfermedad y mejora la calidad de vida de los niños.

Enlace de origen: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm