Ambición de «editar» el cerebro humano para tratar enfermedades neurológicas

Los científicos están cada vez más cerca de poder aplicar la tecnología de edición del genoma al cerebro humano, un objetivo que durante mucho tiempo se ha considerado el más difícil de alcanzar.

Fotografía ilustrativa.

En los últimos dos años, varios experimentos con ratones que utilizan CRISPR y sus variantes han mostrado resultados prometedores en el tratamiento de trastornos neurológicos, y los expertos esperan que los ensayos clínicos en humanos comiencen en los próximos años.

“Los datos nunca han sido tan alentadores”, afirmó Monica Coenraads, directora de la Fundación para la Investigación del Síndrome de Rett en Estados Unidos. “Esto se está convirtiendo cada vez menos en ciencia ficción y más en una realidad”.

A diferencia del hígado o la sangre, el cerebro está protegido por la barrera hematoencefálica, lo que dificulta la introducción de componentes para la edición genética. Sin embargo, numerosos grupos de investigación han obtenido resultados positivos.

En julio pasado, un experimento realizado con ratones que padecían una enfermedad infantil llamada hemiplejía alternante demostró que la tecnología de “edición de precisión” puede reparar aproximadamente la mitad de la corteza cerebral, reduciendo las convulsiones, mejorando la cognición y el movimiento, y prolongando la esperanza de vida.

Otros grupos también están realizando pruebas en ratones para detectar la enfermedad de Huntington, la ataxia de Friedreich y mutaciones genéticas que causan epilepsia o retraso mental. En estos casos, se considera más seguro editar directamente la copia natural de un gen que añadir una nueva copia, que puede ser tóxica.

Los científicos esperan probar la terapia en pacientes con síndrome de Rett o AHC en un plazo de cinco años. Es probable que el método utilice el virus AAV9 para introducir el componente de edición genética en el cerebro, pero los riesgos inmunológicos siguen siendo un gran desafío. Además, la industria biotecnológica estadounidense atraviesa una crisis financiera, lo que provoca una disminución gradual de la financiación para la investigación de esta costosa terapia.

“Los fondos se están agotando”, dice la Sra. Coenraads. “Pero tenemos que perseverar y seguir generando datos de calidad”.

baotintuc.vn

Fuente: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html