La perspectiva de tratar enfermedades neurológicas mediante la “edición” del cerebro humano

Los científicos están cada vez más cerca de poder aplicar la tecnología de edición genética al cerebro humano, un objetivo que durante mucho tiempo se ha considerado el más difícil de conquistar.

La posibilidad de tratar enfermedades neurológicas mediante la «edición» del cerebro humano. (Imagen ilustrativa. Fuente: iStock)

En los últimos dos años, numerosos resultados experimentales en ratones utilizando CRISPR y sus variantes han demostrado potencial para el tratamiento de trastornos neurológicos.

Los expertos esperan que los ensayos clínicos en humanos comiencen en los próximos años. Monica Coenraads, directora de la Fundación para la Investigación del Síndrome de Rett en EE. UU., declaró: «Los datos nunca han sido tan prometedores. Esto se está convirtiendo cada vez menos en ciencia ficción y más en una realidad».

A diferencia del hígado o la sangre, el cerebro está protegido por la barrera hematoencefálica, lo que dificulta la introducción de componentes de edición genética. Sin embargo, muchos grupos de investigación han reportado resultados prometedores. El pasado julio, un experimento con ratones con hemiplejia alternante infantil demostró que la tecnología de "edición primaria" podría corregir aproximadamente la mitad de la corteza cerebral, reduciendo las convulsiones, mejorando la cognición y las habilidades motoras, y prolongando la esperanza de vida.

Otros grupos también están experimentando con ratones para la enfermedad de Huntington, la ataxia de Friedreich y mutaciones genéticas que causan epilepsia o discapacidad intelectual. En estos casos, editar directamente una copia natural del gen se considera más seguro que añadir una nueva copia, lo cual puede ser tóxico.

Los científicos esperan poder probar esta terapia en pacientes con síndrome de Rett o AHC en los próximos cinco años. El método probablemente se basará en el virus AAV9 para administrar componentes de edición genética al cerebro, pero el riesgo de una respuesta inmunitaria sigue siendo un desafío importante. Además, la industria biotecnológica estadounidense atraviesa una crisis financiera, lo que está reduciendo la financiación para la investigación de esta costosa terapia.

La Sra. Coenraads afirmó: «Se nos está acabando la financiación. Pero debemos perseverar y seguir generando datos fiables».

Fuente: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html