La perspectiva de tratar enfermedades neurológicas mediante la “edición” del cerebro humano

Los científicos están cada vez más cerca de poder aplicar la tecnología de edición genética al cerebro humano, un objetivo que durante mucho tiempo se ha considerado el más difícil de alcanzar.

La posibilidad de tratar enfermedades neurológicas mediante la «edición» del cerebro humano. (Foto ilustrativa. Fuente: iStock)

En los últimos dos años, varios experimentos con ratones que utilizan CRISPR y sus variantes han demostrado ser prometedores en el tratamiento de trastornos neurológicos.

Los expertos esperan que los ensayos clínicos en humanos comiencen dentro de unos años. «Los datos nunca han sido tan alentadores», afirmó Monica Coenraads, directora de la Fundación para la Investigación del Síndrome de Rett en Estados Unidos. «Esto se está volviendo cada vez menos ciencia ficción y más real».

A diferencia del hígado o la sangre, el cerebro está protegido por una barrera hematoencefálica, lo que dificulta la introducción de componentes de edición genética. Sin embargo, varios grupos de investigación han reportado resultados prometedores. En julio, un experimento con ratones con un tipo de hemiplejia alternante infantil demostró que la "edición primaria" podría reparar aproximadamente la mitad de la corteza cerebral, reduciendo las convulsiones, mejorando la cognición y el movimiento, y prolongando la esperanza de vida.

Otros grupos también están realizando pruebas en ratones para la enfermedad de Huntington, la ataxia de Friedreich y otras mutaciones genéticas que causan epilepsia o retraso mental. En estos casos, editar directamente la copia natural de un gen se considera más seguro que añadir una nueva copia, lo cual puede ser tóxico.

Los científicos esperan probar la terapia en pacientes con síndrome de Rett o AHC dentro de cinco años. El método probablemente se basará en el virus AAV9 para administrar el componente de edición genética al cerebro, pero el riesgo de reacciones inmunitarias sigue siendo un desafío importante. Además, la industria biotecnológica estadounidense atraviesa una crisis financiera, que ha reducido gradualmente la financiación para la investigación de esta costosa terapia.

«La financiación se está agotando», afirma Coenraads. «Pero tenemos que perseverar y seguir generando datos fiables».

Fuente: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html