ایالات متحده درمان موفقیت‌آمیز با استفاده از ابزار ویرایش ژن را تأیید کرد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) یک روش درمانی انقلابی مبتنی بر ویرایش ژن را برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل تأیید کرد.

تصمیم سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در تاریخ ۹ دسامبر گرفته شد. دو روش درمانی تأیید شده، کاسگوِی (Casgevy) نام دارند که مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR برنده جایزه نوبل است و لیفگنیا (Lyfgenia) که از یک ویروس بی‌ضرر برای ویرایش ژن‌ها استفاده می‌کند.

کاسگوِی توسط دو شرکت، ورتکس فارماسیوتیکالز (ایالات متحده آمریکا) و کریسپر تراپیوتیکس (سوئیس) تولید می‌شود. این دارو اثر ترمیم ژن‌های معیوب در سلول‌های بنیادی بیماران ۱۲ سال به بالا مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی را دارد.

هر دو بیماری ناشی از نقص در ژن هموگلوبین هستند. درمان‌های ژن‌درمانی معمولاً میلیون‌ها دلار هزینه دارند که برای بسیاری از بیماران قابل دسترس نیست. شرکت داروسازی ورتکس، تولیدکننده، در تلاش است تا قیمت را تا حد امکان پایین نگه دارد.

تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) پس از آن صادر می‌شود که آژانس تنظیم مقررات داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) این روش درمانی را در ماه نوامبر تایید کرده بود.

در همین حال، Lyfgenia از انتقال ژن برای ویرایش ژن‌ها استفاده می‌کند. این دارو سلول‌های بنیادی خون بیمار را برای تولید هموگلوبین مشتق شده از ژن تغییر می‌دهد. طبق گفته FDA، وقتی این هموگلوبین به گلبول‌های قرمز خون اضافه می‌شود، خطر بیماری کم‌خونی داسی شکل را کاهش می‌دهد.

گلبول قرمز داسی شکل. عکس: CDC — گلبول قرمز داسی شکل. عکس: *CDC*

پیتر مارکس، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، گفت: «اینها پیشرفت‌های بزرگی در زمینه ژن‌درمانی برای بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل هستند. پتانسیل آنها برای تغییر زندگی بسیار زیاد است.»

به گفته دکتر نیکول وردون از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، ژن درمانی، درمان را هدفمندتر و مؤثرتر می‌کند، به خصوص برای افرادی که مبتلا به بیماری‌های نادر هستند و گزینه‌های درمانی محدودی دارند.

او افزود، سازمان غذا و داروی آمریکا «برای پیشرفت در این زمینه بسیار هیجان‌زده است»، زیرا آنها به افرادی کمک می‌کنند که زندگی‌شان به شدت تحت تأثیر این بیماری قرار گرفته است.

تایید این سازمان به این معنی است که حدود ۱۶۰۰۰ نفر مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل، یک گزینه درمانی بالقوه خواهند داشت. این بیماری حدود ۱۰۰۰۰۰ آمریکایی و بیش از ۷.۷ میلیون نفر در سراسر جهان را که عمدتاً از تبار آفریقایی و کارائیبی هستند، تحت تأثیر قرار می‌دهد. این یک اختلال خونی نادر، ناتوان‌کننده و تهدیدکننده زندگی است و بسیاری از آنها نیازهای درمانی برآورده نشده‌ای دارند.

بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل، به جای گلبول‌های گرد و مقعر، گلبول‌های داسی‌شکل کشیده و کشیده‌ای دارند. این سلول‌های بدشکل در رگ‌های خونی گیر می‌کنند و مانع از رسیدن اکسیژن به آنها می‌شوند که این امر باعث درد شدید، سکته مغزی و آسیب به اندام‌ها می‌شود.

توک لین (طبق گزارش خبرگزاری فرانسه، AP )

لینک منبع