چرا هزینه هر دوز داروی درمان آتروفی عضلانی نخاعی ۵۰ میلیارد دونگ ویتنام است؟

مواد اولیه گران، تولید پیچیده و مدلی که به سختی قابل تکثیر است، به این معنی است که قیمت هر دوز زولگنسما، دارویی برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی، ۲.۱ میلیون دلار (۵۰ میلیارد دونگ ویتنام) است.

این داروی منحصر به فرد، آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را درمان می‌کند، یک اختلال ژنتیکی که باعث تحلیل و ضعف عضلات می‌شود. این دارو که توسط شرکت AveXis، زیرمجموعه شرکت داروسازی آمریکایی Novartis، تولید شده است، در زمان عرضه خود گران‌ترین داروی جهان محسوب می‌شد. برخی از شرکت‌های بیمه به دلیل قیمت بالای این دارو، آن را پوشش نمی‌دادند. برخی دیگر نیز الزامات سختگیرانه‌ای برای محدود کردن تعداد بیماران واجد شرایط برای دریافت این دارو داشتند.

هفت کودک ویتنامی مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی از طریق برنامه قرعه‌کشی که دو بار در ماه برگزار می‌شود، داروی رایگان دریافت کرده‌اند.

اثربخشی درمان‌های پیشرفته

به گفته کارشناسان، برای درک اینکه چرا یک دوز زولگنسما نزدیک به ۵۰ میلیارد دونگ ویتنام هزینه دارد، لازم است بدانیم که این دارو چگونه و چرا ساخته شده است. زولگنسما به گروه داروهای شخصی‌سازی‌شده تعلق دارد که مشکلات خاص ناشی از کد ژنتیکی بیمار را هدف قرار می‌دهد. بنابراین، این روش درمان بیماری بسیار مؤثرتر از روش‌های سنتی است که محبوب و در دسترس بسیاری از بیماران هستند.

زولگنسما اساساً نوعی ژن‌درمانی است. این دارو ژن معیوب SMN1 را در افراد مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی با یک کپی جدید و با عملکرد طبیعی جایگزین می‌کند.

اما رساندن این کپی سالم به سلول‌ها آسان نیست. ژن جدید باید درون یک ناقل ویروسی به نام آدنوویروس ۹ (AAV9) قرار گیرد. دانشمندان مقداری از DNA ویروس را حذف می‌کنند تا نتواند در افراد بیماری ایجاد کند. پس از ورود ویروس به بدن از طریق تزریق داخل وریدی، ناقل ویروسی به سلول‌ها سفر می‌کند و ژن جدید و سالم را برای جایگزینی ژن معیوب حمل می‌کند.

این دارو همچنین حاوی ماده فعال onasemnogene abeparvovec است که به بازیابی ژن‌ها و تولید پروتئین برای حرکت عضلات و عملکرد عصبی کمک می‌کند. پس از معرفی Zolgensma، سالانه حدود ۸۰ کودک در بریتانیا از شرایط بحرانی مرخص می‌شدند.

شرکت نووارتیس، تولیدکننده‌ی این دارو، اعلام کرد که زولگنسما گران است زیرا «به‌طور چشمگیری زندگی خانواده‌های آسیب‌دیده از یک بیماری ویرانگر را تغییر می‌دهد.» هر ساله بیش از ۶۰،۰۰۰ کودک در سراسر جهان به آتروفی عضلانی نخاعی مبتلا می‌شوند. از زمان عرضه‌ی این دارو، زولگنسما توسط حدود ۳۸ کشور تأیید شده است و بیش از ۱۰۰۰ کودک از این دارو استفاده می‌کنند.

واس ناراسیمهان، مدیر اجرایی نووارتیس، استدلال می‌کند که ژن‌درمانی یک پیشرفت پزشکی است و امیدی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی کشنده تنها با یک دوز ارائه می‌دهد.

داروی زولگنسما ۲.۱ میلیون دلار آمریکا قیمت دارد. عکس: نووارتیس — داروی زولگنسما ۲.۱ میلیون دلار آمریکا قیمت دارد. عکس: *نووارتیس*

تکرار مدل تولید دشوار است

اگرچه ژن‌درمانی گزینه‌ای امیدوارکننده برای درمان بسیاری از بیماری‌ها است، اما فرآیند تولید داروها دشوار است. برخلاف درمان‌های آنتی‌بادی که امکان ایجاد و گسترش رده‌های سلولی را فراهم می‌کنند، ژن‌درمانی به سختی در مقیاس بزرگ قابل استفاده است و تولید آن بسیار گران است.

مشکل در زیست‌شناسی نهفته است، زیرا ناقل اصلی AAV9 ویروسی است که می‌خواهد سلول‌ها را بکشد. پس از حذف و جایگزینی DNA، ویروس برای ورود به سلول‌های انسانی ایمن است. با این حال، فرآیند رسیدن به این مرحله بسیار پرهزینه است.

شرکت‌ها برای توسعه و عرضه داروهای جدید با هم رقابت می‌کنند. اما آنها زمان زیادی را صرف بهینه‌سازی فرآیندهای تولید خود نمی‌کنند. در نتیجه، داروها با هزینه‌های بالا به بازار عرضه می‌شوند.

اریک هابز، مدیرعامل برکلی لایتز، توضیح می‌دهد: «در حال حاضر، جهان ظرفیت و فرآیندهای تولید لازم برای ساخت دارو برای بیماری‌های نادر یا بسیار نادر را ندارد. برای ژن‌درمانی، شما باید مواد اولیه بسیار گران‌قیمتی بخرید. بنابراین توانایی افزایش مقیاس و عملیاتی کردن این مدل بسیار محدود است.»

زولگنسما در حال حاضر یک داروی اختصاصی تولید شده توسط نووارتیس است و هیچ نسخه بیوسیمیلار - دارویی که از نظر کیفیت، ایمنی و اثربخشی بالینی مشابه محصول اصلی باشد - در دسترس نیست.

زولگنسما همچنین یک داروی بیولوژیکی محسوب می‌شود، به این معنی که از سلول‌های زنده ساخته می‌شود. بنابراین دانشمندان نمی‌توانند نسخه‌های دقیقی از این داروها را ایجاد کنند.

جایگزین زولگنسما، اسپینرازا است که چهار بار در سال و تا آخر عمر مصرف می‌شود. قیمت این دارو برای سال اول ۷۵۰،۰۰۰ دلار و پس از آن هر سال ۳۵۰،۰۰۰ دلار یا حدود ۴ میلیون دلار در طول ۱۰ سال است.

گروه غیرانتفاعی «مؤسسه بررسی اقتصادی بالینی» تخمین می‌زند که قیمت منصفانه برای ژن‌درمانی‌های جدید بین ۱.۲ تا ۲.۱ میلیون دلار است.

توک لین (طبق گفته فوربس، گاردین، هلث‌لاین )

لینک منبع