Grâce à leur capacité à se différencier en de nombreux types de cellules, les cellules souches sont utilisées dans le traitement de nombreuses maladies et jouent un rôle crucial dans la recherche médicale et le développement de médicaments.
Les cellules souches jouent un rôle fondamental dans le développement de nouveaux médicaments. Aujourd'hui, la plupart des nouveaux médicaments doivent subir des tests sur les animaux (tests in vivo) avant d'être utilisés chez l'homme. Cependant, même si un médicament est parfaitement sûr chez l'animal, rien ne garantit son innocuité absolue chez l'homme. La solution idéale au problème des effets secondaires des médicaments consiste à les tester sur des cellules humaines (tests in vitro) avant de passer aux essais cliniques chez l'homme.
De nombreuses études ont démontré que les cellules souches constituent un outil efficace pour la recherche et le développement de médicaments. Une étude (2023) a indiqué que les cellules souches offrent une plateforme de test in vitro idéale pour la recherche pharmacologique. Elles permettent l'identification de nouvelles cibles moléculaires, l'évaluation des effets pharmacologiques des composés et la prédiction de leur efficacité clinique. Un exemple éloquent est la création de modèles de cancer à partir des propres cellules souches des patients afin d'évaluer l'efficacité des traitements d'immunothérapie.
Outre leur capacité à remplacer les tissus perdus ou endommagés, les cellules souches contribuent également à accélérer la recherche et le criblage de médicaments. En utilisant des cellules souches pour reproduire la maladie au niveau cellulaire, les scientifiques peuvent mieux comprendre les mécanismes de son développement et ainsi cribler efficacement les composés potentiellement utilisables comme médicaments.
Selon l'Institut californien de médecine régénérative (CIRM), l'application des technologies liées aux cellules souches, après élucidation des mécanismes pathologiques, permettra de réduire les délais et les coûts de développement des médicaments. Ces technologies devraient améliorer considérablement la capacité des entreprises pharmaceutiques à dépister les effets secondaires des nouveaux médicaments beaucoup plus tôt dans le processus de développement, réduisant ainsi significativement le temps nécessaire à la mise au point d'un nouveau médicament.
De nombreux pays à travers le monde , tels que les États-Unis, le Canada, l'Allemagne, le Japon et la Chine, ont utilisé avec succès la technologie des cellules souches pour développer de nouveaux médicaments. Actuellement, les technologies les plus courantes sont celles des cellules souches pluripotentes induites (iPS) et du transfert nucléaire de cellules somatiques (TNCS). Les cellules souches pluripotentes créées par ces technologies produisent des lignées cellulaires dont les caractéristiques génétiques sont identiques à celles du donneur.
Un exemple en est le processus de recherche visant à produire des médicaments inhibiteurs pour traiter la maladie de Parkinson. La recherche commence par le prélèvement d'un petit échantillon de cellules cutanées chez un patient atteint de la maladie. Les scientifiques cultivent ensuite ces cellules dans des conditions spécifiques afin de les transformer en cellules nerveuses identiques aux cellules endommagées du cerveau du patient. Après une période d'observation, ces nouvelles cellules reproduisent fidèlement la progression de la maladie de Parkinson en culture. Les chercheurs observent méticuleusement les modifications qui se produisent au sein des cellules dès l'apparition de la maladie. Ceci permet de développer des méthodes de dépistage précoce des médicaments, contribuant ainsi à prévenir, ralentir, stopper, voire inverser la progression de la maladie de Parkinson.
Par ailleurs, les cellules souches servent également à évaluer l'innocuité et les risques potentiels de nouveaux médicaments. Selon le Dr Bruce Conklin, chercheur principal à l'Institut Gladstone des maladies cardiovasculaires, le criblage de médicaments à l'aide de cellules souches pluripotentes est une méthode efficace pour détecter les effets secondaires toxiques. Les cellules souches sont cultivées pour se différencier en types cellulaires matures, tels que des cellules cardiaques, hépatiques ou cérébrales, puis exposées à de nouveaux médicaments et/ou à des substances environnementales potentiellement dangereuses afin d'observer d'éventuels effets secondaires. Par exemple, les cellules souches neurales sont utilisées pour étudier la maladie d'Alzheimer et pour tester les inhibiteurs de la protéine bêta-amyloïde.
En réalité, le processus d'essais cliniques d'un médicament prend des années et coûte des millions de dollars. Aux États-Unis, un nouveau médicament doit franchir quatre étapes avant sa mise sur le marché : la découverte et le développement, la recherche préclinique, les essais cliniques et l'évaluation par la FDA. De plus, le délai moyen pour qu'un médicament passe par ces différentes phases de développement et obtienne l'approbation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) ou de la Food and Drug Administration (FDA) américaine est de dix ans.
À long terme, les cellules souches ouvrent de nouvelles perspectives pour les traitements médicamenteux personnalisés. En créant des modèles de maladie uniques pour chaque individu à partir de ses propres cellules souches, les scientifiques et les professionnels de santé peuvent prédire la réponse de chaque patient aux différents médicaments, ce qui permet d'accroître les taux de réussite des traitements et de raccourcir les temps de convalescence.
Source : https://baodautu.vn/phat-develop-new-drugs-from-stem-cell-technology-d227540.html
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