Grâce à leur capacité à se différencier en de nombreux types cellulaires différents, les cellules souches sont utilisées dans le traitement de nombreuses maladies et jouent un rôle important dans la recherche médicale et le développement de médicaments.
Les cellules souches jouent un rôle fondamental dans le développement de nouveaux médicaments. Aujourd'hui, la plupart des nouveaux médicaments doivent subir des tests sur les animaux (tests in vivo) avant de pouvoir être utilisés chez l'homme. Cependant, même si un médicament est parfaitement sûr chez l'animal, son innocuité chez l'homme ne peut être garantie. La solution idéale au problème des effets secondaires des médicaments consiste à tester le médicament sur des cellules humaines (tests in vitro) avant de procéder aux essais cliniques chez l'homme.
De nombreuses études ont démontré que les cellules souches constituent des outils efficaces pour la recherche et le développement de médicaments. Une étude (2023) a montré que les cellules souches offrent une plateforme de test in vitro idéale pour la recherche pharmacologique. Elles permettent l'identification de nouvelles cibles moléculaires, l'évaluation des effets pharmacologiques des composés et la prédiction de leur efficacité clinique. À titre d'exemple, on peut citer la création de modèles de cancer à partir de cellules souches de patients afin d'évaluer l'efficacité des immunothérapies.
Outre leur capacité à remplacer les tissus perdus ou endommagés, les cellules souches peuvent également accélérer la recherche et le criblage de médicaments. En utilisant des cellules souches pour simuler la maladie au niveau cellulaire, les scientifiques peuvent mieux comprendre les mécanismes pathologiques et cribler efficacement les composés à potentiel thérapeutique.
Selon l'Institut californien de médecine régénérative (CIRM), l'application des technologies liées aux cellules souches, après élucidation des mécanismes pathologiques, permettra de réduire les délais et les coûts de développement des médicaments. Ces technologies devraient améliorer considérablement la capacité des entreprises pharmaceutiques à dépister les effets secondaires des nouveaux médicaments beaucoup plus tôt dans le processus de développement, réduisant ainsi significativement le temps nécessaire à la mise au point d'un nouveau médicament.
De nombreux pays, comme les États-Unis, le Canada, l'Allemagne, le Japon et la Chine, ont utilisé avec succès la technologie des cellules souches pour développer de nouveaux médicaments. Actuellement, les techniques les plus répandues sont la technologie des cellules souches pluripotentes (iPS) et le transfert nucléaire de cellules somatiques (TNCS). Les cellules souches pluripotentes ainsi créées permettent d'obtenir des lignées cellulaires dont les caractéristiques génétiques sont identiques à celles du donneur.
Un exemple en est le processus de recherche visant à produire des médicaments anti-inflammatoires pour les patients atteints de la maladie de Parkinson. Ce processus débute par le prélèvement d'un petit échantillon de cellules cutanées chez un patient. Les scientifiques cultivent cet échantillon dans des conditions spécifiques afin de le transformer en cellules nerveuses identiques aux cellules endommagées du cerveau du patient. Après une période de surveillance, ces nouvelles cellules reproduisent fidèlement le processus de la maladie de Parkinson en culture. Les chercheurs observent alors en détail les modifications qui se produisent à l'intérieur des cellules dès l'apparition de la maladie. Ils développent ainsi des méthodes de dépistage précoce des médicaments, contribuant à prévenir, ralentir, stopper, voire inverser la progression de la maladie de Parkinson.
Les cellules souches sont également utilisées pour évaluer l'innocuité et les risques potentiels de nouveaux médicaments. Selon le Dr Bruce Conklin, chercheur principal à l'Institut Gladstone des maladies cardiovasculaires, le criblage de médicaments à l'aide de cellules souches pluripotentes est une méthode efficace pour détecter les effets secondaires toxiques. Ainsi, les cellules souches sont cultivées pour se différencier en types cellulaires matures, tels que les cellules cardiaques, hépatiques ou cérébrales, puis exposées à de nouveaux médicaments et/ou à des risques environnementaux potentiels afin d'observer d'éventuels effets secondaires. Par exemple, l'utilisation de cellules souches neurales permet d'étudier la maladie d'Alzheimer et de tester des inhibiteurs de la protéine bêta-amyloïde.
En réalité, le processus d'essais cliniques d'un médicament prend des années et coûte des millions de dollars. Aux États-Unis, un nouveau médicament doit franchir quatre étapes avant sa commercialisation : la découverte et le développement, la recherche préclinique, les essais cliniques et l'examen par la FDA. De plus, le délai moyen pour qu'un médicament passe par les différentes phases de développement et obtienne l'approbation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) ou de la Food and Drug Administration (FDA) américaine est de 10 ans.
À long terme, les cellules souches ouvrent de nouvelles perspectives pour les thérapies médicamenteuses personnalisées. En créant des modèles de maladies individualisés à partir des propres cellules souches du patient, les scientifiques et les professionnels de santé pourront prédire la réponse de chaque patient à chaque médicament, ce qui permettra d'accroître le taux de réussite des traitements et de raccourcir le temps de convalescence.
Source : https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html
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