Développer de nouveaux médicaments à partir de la technologie des cellules souches

Grâce à leur capacité à se différencier en de nombreux types de cellules différents, les cellules souches sont utilisées dans le traitement de nombreuses maladies et jouent un rôle important dans la recherche médicale et le développement de médicaments.

Les cellules souches jouent un rôle fondamental dans le développement de nouveaux médicaments. Aujourd'hui, la plupart des nouveaux médicaments doivent être testés sur des animaux (tests in vivo) avant de pouvoir être utilisés chez l'homme. Cependant, même si un médicament est parfaitement adapté aux animaux, son innocuité chez l'homme ne peut être garantie. La solution idéale aux effets secondaires des médicaments est de tester le médicament sur des cellules humaines (tests in vitro) avant de le soumettre aux essais cliniques.

De nombreuses études ont démontré l'efficacité des cellules souches pour la recherche et le développement de médicaments. Une étude (2023) a montré que les cellules souches constituent une plateforme de test in vitro idéale pour la recherche pharmacologique. Elles permettent l'identification de nouvelles cibles moléculaires, l'évaluation des effets pharmacologiques des composés et la prédiction de l'efficacité clinique. Parmi les exemples typiques, on peut citer la création de modèles de cancer à partir de cellules souches de patients pour évaluer l'efficacité des immunothérapies.

Outre le remplacement des tissus perdus ou endommagés, les cellules souches peuvent également accélérer la recherche et le criblage de médicaments. En utilisant des cellules souches pour simuler la maladie à l'échelle cellulaire, les scientifiques peuvent mieux comprendre les mécanismes pathologiques et cribler efficacement des composés potentiellement thérapeutiques.

Selon le California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), l'application des technologies des cellules souches après la clarification des mécanismes pathologiques réduira les délais et les coûts de développement des médicaments. La technologie des cellules souches devrait améliorer considérablement la capacité des laboratoires pharmaceutiques à détecter les effets secondaires des nouveaux médicaments beaucoup plus tôt dans le processus de développement, réduisant ainsi considérablement le temps nécessaire à leur développement.

De nombreux pays , comme les États-Unis, le Canada, l'Allemagne, le Japon et la Chine, ont utilisé la technologie des cellules souches pour développer avec succès de nouveaux médicaments. Actuellement, les technologies les plus répandues sont les cellules souches pluripotentes appliquées (iPS) et le transfert de noyau de cellules somatiques (SCNT). Les cellules souches pluripotentes obtenues grâce à ces technologies permettent de créer des lignées cellulaires présentant des caractéristiques génétiques identiques à celles du donneur.

Un exemple est le processus de recherche visant à produire des médicaments anti-inflammatoires pour les patients atteints de la maladie de Parkinson. La recherche commence par le prélèvement d'un petit échantillon de cellules cutanées chez un patient. Les scientifiques cultivent cet échantillon dans des conditions spécifiques pour le transformer en cellules nerveuses identiques aux cellules endommagées du cerveau du patient. Après une période de surveillance, ces nouvelles cellules reproduisent fidèlement le processus de la maladie de Parkinson dans la boîte de culture. Les chercheurs observent en détail les changements qui se produisent à l'intérieur des cellules au début de la maladie. Ainsi, ils développent des méthodes de dépistage précoce des médicaments, contribuant ainsi à prévenir, ralentir, stopper, voire inverser la progression de la maladie.

Les cellules souches sont également utilisées pour évaluer la sécurité et les risques potentiels des nouveaux médicaments. Selon le Dr Bruce Conklin, chercheur principal à l'Institut Gladstone des maladies cardiovasculaires, le criblage de médicaments à l'aide de cellules souches pluripotentes est une méthode efficace pour détecter les effets secondaires toxiques. Par conséquent, les cellules souches seront cultivées dans des types de cellules matures, comme des cellules cardiaques, hépatiques ou cérébrales, puis exposées à de nouveaux médicaments et/ou à des dangers environnementaux potentiels afin d'enregistrer d'éventuels effets secondaires. Par exemple, l'utilisation de cellules souches neurales pour étudier la maladie d'Alzheimer et dépister les inhibiteurs de la bêta-amyloïde.

En réalité, le processus de test des médicaments prend des années et coûte des millions de dollars. Aux États-Unis, un nouveau médicament doit franchir quatre étapes avant d'être commercialisé : découverte et développement, recherche préclinique, essais cliniques et examen par la FDA. De plus, le délai moyen nécessaire pour qu'un médicament franchisse les différentes étapes de développement et obtienne l'approbation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) ou de la Food and Drug Administration (FDA) américaine est de dix ans.

À long terme, les cellules souches ouvrent de nouvelles perspectives pour la pharmacothérapie personnalisée. En créant des modèles de maladie individuels à partir des propres cellules souches du patient, les scientifiques et les professionnels de santé pourront prédire la réponse de chaque patient à chaque médicament, augmentant ainsi le taux de réussite du traitement et réduisant le temps de guérison.

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