Terobosan baru membuka jalan bagi terapi gen untuk mengobati sklerosis lateral amiotrofik

Menurut koresponden VNA di Israel, sekelompok ilmuwan di Universitas Tel Aviv baru saja mengumumkan penemuan terobosan yang dapat membuka arah pengobatan yang efektif untuk amiotrofik lateral sklerosis (ALS) - penyakit neuron motorik langka yang saat ini belum ada obatnya.

Penelitian yang diterbitkan minggu ini di jurnal Nature Neuroscience, mengungkap mekanisme molekuler baru yang menyebabkan ALS, dan menunjukkan kemampuan terapi gen berbasis RNA untuk menghentikan neurodegenerasi dan bahkan meregenerasi neuron yang rusak.

ALS adalah penyakit degeneratif progresif yang menyebabkan neuron motorik mati secara bertahap, mengakibatkan kelemahan otot, kelumpuhan, dan akhirnya gagal napas.

Perawatan saat ini hanya membantu memperlambat perkembangan penyakit dan meningkatkan kualitas hidup pasien melalui pengobatan, terapi fisik, dan dukungan pernapasan.

Penelitian ini dilakukan di laboratorium Profesor Eran Perlson di Universitas Tel Aviv, bekerja sama dengan Sheba Medical Center dan lembaga penelitian di Israel, Prancis, Turki, dan Italia.

Tim berfokus pada protein TDP-43, yang terakumulasi secara abnormal di ujung saraf pasien ALS. Para ilmuwan menemukan bahwa sel otot yang sehat mengeluarkan RNA kecil – microRNA-126 – yang mencegah TDP-43 membentuk gumpalan toksik.

Pada pasien ALS, penurunan tajam dalam microRNA-126 menyebabkan TDP-43 terakumulasi, yang mengakibatkan kerusakan mitokondria (sumber energi sel) dan kematian neuron secara bertahap.

Percobaan juga menunjukkan bahwa menambahkan microRNA-126 ke jaringan pasien dan tikus membantu mencegah neurodegenerasi dan meningkatkan regenerasi saraf motorik.

Menurut Profesor Perlson, penemuan ini “membuka arah pengobatan baru dengan memulihkan sinyal RNA yang hilang untuk melindungi sel-sel saraf.”

Tim peneliti saat ini sedang mengembangkan metode untuk mengirimkan microRNA-126 ke dalam tubuh manusia menggunakan vektor virus AAV, sebuah teknologi yang telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) dalam terapi gen lainnya.

Selain ALS, para ahli percaya bahwa mekanisme ini juga dapat diterapkan pada penyakit neuromuskular lainnya, atau gangguan yang terkait dengan akumulasi protein beracun seperti Alzheimer.

Para ahli mengatakan hasil penelitian tersebut juga dapat membantu mendeteksi ALS sejak dini sebelum kerusakan saraf menjadi parah, dan membuka jalan bagi pengembangan obat-obatan atau produk biologis yang dapat mengaktifkan atau meniru efek microRNA-126.

Memahami bagaimana sinyal RNA dari otot mengendalikan akumulasi protein beracun juga dapat membantu mengembangkan terapi untuk Alzheimer dan gangguan terkait protein lainnya.

Profesor Perlson menegaskan bahwa penemuan ini tidak hanya membantu untuk memahami bagaimana ALS dimulai tetapi juga membuka harapan realistis untuk terapi gen yang dapat menyelamatkan nyawa pasien di masa depan.

(TTXVN/Vietnam+)

Sumber: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp