AFP에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 12월 8일 유전자 치료법 두 가지를 승인했습니다. 여기에는 무해한 바이러스를 이용해 유전자를 편집하는 리프게니아(Lyfgenia)와 2020년 노벨상을 수상한 크리스퍼(CRISPR) 기술을 이용하는 카스게비(Casgevy) 치료법이 포함됩니다.
카스게비는 버텍스 파마슈티컬스(미국)와 크리스퍼 테라퓨틱스(스위스)의 협력으로 개발되었습니다. 이 약물은 12세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 및 지중해빈혈 환자의 골수 줄기세포에서 문제가 있는 유전자를 교정하는 데 사용됩니다.
두 질병 모두 헤모글로빈을 운반하는 유전자의 오류로 인해 발생합니다. 유전자 치료는 수백만 달러의 비용이 들 수 있으며 많은 환자가 이를 감당하기 어려워, Vertex Pharmaceuticals는 비용을 최대한 낮추기 위해 노력하고 있습니다.
이는 영국의 의약품 및 의료 제품 규제 기관(MHRA)이 지난달 Casgevy에 대한 승인을 내린 이후 처음으로 FDA가 Casgevy에 대한 승인을 내린 것입니다.
기술자들은 유전자 편집 치료법을 테스트하는 신시내티 어린이 병원(미국)의 실험실에서 작업하고 있습니다.
신시내티 어린이 병원
FDA 생물의약품평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research) 소장인 피터 마크스는 "이러한 치료법은 겸상 적혈구 빈혈 유전자 치료 분야에서 중요한 진전을 나타냅니다. 이러한 제품이 겸상 적혈구 빈혈 환자의 삶을 바꿀 수 있는 잠재력은 엄청납니다."라고 말했습니다.
AFP에 따르면, 대부분 유색인종인 미국인 10만 명이 낫적혈구병을 앓고 있습니다. 낫적혈구병은 고통스럽고 생명을 위협하는 질병으로, 의료 전문가들은 이에 대한 해결책을 찾기 위해 고군분투하고 있습니다.
조 바이든 미국 대통령도 FDA의 12월 8일 발표가 "미국인의 삶을 개선하는 의료 혁신의 힘을 보여준다"고 강조했습니다. 바이든 대통령은 또한 "우리 행정부는 희귀 질환 치료제 개발을 가속화하고, 이러한 획기적인 발전을 가능하게 한 의학 연구와 혁신을 지원하기 위해 계속 노력할 것"이라고 강조했습니다.
AFP에 따르면 과학자들은 또한 뇌를 포함한 대형 장기의 유전자를 편집하는 방법을 개발하고 있으며, 이는 근이영양실조와 헌팅턴병과 같은 질병을 치료하는 길을 열어줄 수 있다고 합니다.
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