희귀 질환 치료제 가격이 놀라운 속도로 상승하고 있습니다. 리서치 회사 이벨류에이트(Evaluate)의 분석에 따르면, 미국에서 2023년 신규 승인 의약품의 평균 가격은 연간 약 30만 달러로, 2021년 18만 달러에서 상승할 것으로 예상되며, 지난 10년 말 평균 가격의 두 배 이상에 달할 것으로 예상됩니다. 특히, 신규 승인 의약품의 대부분은 희귀의약품으로, 2024년 승인 신약의 72%를 차지할 것으로 예상되는데, 이는 2019년 51%에서 증가한 수치입니다.
평균 표시 가격은 제조업체, 공급업체 또는 사업체가 할인, 프로모션 또는 리베이트를 적용하기 전에 제품에 대해 공식적으로 게시한 평균 가격입니다.
일부 단일 약물은 가격 면에서 신기록을 세웠습니다. 예를 들어 백질이영양증(MLD) 치료제인 렌멜디(Lenmeldy)는 현재 425만 달러에 달하며 세계에서 가장 비싼 약물이 되었습니다. 척수성 근위축증 치료제인 졸겐스마(Zolgensma)는 이전에는 치료당 210만 달러가 넘는 비용이 들었습니다. 이러한 높은 가격으로 인해 부유한 국가들을 포함한 많은 국가들이 환자 치료비를 부담하는 데 어려움을 겪고 있습니다.
환자 수 적고 비용 높아 약값 상승
희귀 질환의 핵심은 환자 수가 매우 적어 전 세계적으로 수천 명에 불과하다는 것입니다. 그러나 신약을 시장에 출시하는 데 드는 연구개발(R&D) 비용은 제네릭 의약품과 크게 다르지 않으며, 보통 3억 달러에서 10억 달러 이상에 이릅니다. 이처럼 환자 수가 적기 때문에 제약사들은 손익분기점에 도달하기 위해 약가를 수십 배나 인상해야 합니다.
예를 들어, 희귀 질환 치료제의 연간 가격이 10만 달러이고 전 세계적으로 1만 명만 사용한다면, 그 수익은 10억 달러가 됩니다. 이는 초기 투자 비용을 충당하기 위한 최소 금액에 불과합니다. 이것이 바로 많은 희귀 질환 치료제가 "엄청난" 가격에도 불구하고 승인되어 시장에 출시되는 이유를 설명합니다.
장기 독점 보호는 가격을 상승시킨다
미국과 유럽에서는 희귀질환 치료제를 개발하는 기업들이 1983년 제정된 희귀의약품법(Orphan Drug Act)과 같은 법률 덕분에 다양한 인센티브를 누리고 있습니다. 이에 따라 기업들은 세금 면제, FDA 제출 수수료 면제, 그리고 가장 중요한 것은 특허 만료 후에도 미국에서는 7년, 유럽에서는 10년 동안 시장 독점권을 부여받는다는 것입니다.
이로 인해 경쟁이 크게 위축되고, 시장에 대안이 없기 때문에 기업들은 높은 가격을 책정할 수 있게 됩니다. 예일대 의대의 연구에 따르면, 많은 경우 가격 인상은 비용 때문이 아니라 이를 가능하게 하는 "상업적 독점" 때문입니다.
가격 통제법은 간접적으로 신약 가격을 인상합니다.
통제되지 않는 약가 인상을 방지하기 위해 미국 물가상승억제법(IRA)과 같은 법률은 연간 약가 인상률이 물가상승률을 초과하지 않도록 규정하고 있습니다. 그러나 이는 기업들이 출시 초기에 매우 높은 가격을 책정한 후, 규제를 피하기 위해 매년 소폭 인상률(약 4~10%)을 유지하려는 의도치 않은 유인을 조성합니다.
그 결과, 신약 가격이 급등하여 인하가 거의 불가능해졌습니다. 비평가들은 새 법이 약물 가격을 형성하는 메커니즘의 근본 원인에는 개입하지 않고 증상만 완화하고 있다고 지적합니다.
ADVI Health의 사라 버틀러 박사는 이 법에 따라 협상된 가격 중 일부는 환자가 현재 부담하는 비용보다 더 높다고 지적했습니다.
유전자 및 세포 치료 - 비용이 많이 드는 기술, 복제가 어려움
희귀 질환에 대한 유전자 및 세포 치료법의 발전은 의학에 큰 진전을 가져왔지만, 동시에 약가 상승을 초래했습니다. 유전자 및 세포 치료법은 복잡하고 제조 비용이 높으며, 고도로 숙련된 보관 및 유통 과정과 특수 인프라를 필요로 합니다.
예를 들어, 렌멜디와 졸겐스마는 모두 일회성 유전자 치료제이지만, 각각 425만 달러와 210만 달러의 비용이 듭니다. 독일, 프랑스, 영국과 같은 국가들은 종종 미국보다 낮은 가격을 협상하지만, 최종 가격은 여전히 100만~200만 달러를 넘는 경우가 많으며, 이는 희귀 질환 치료 역사상 전례 없는 수준입니다.
게다가 기업들은 종종 제조 기술을 공유하지 않아 제네릭 의약품이나 저렴한 버전을 출시할 가능성이 줄어듭니다.
제네릭 및 바이오시밀러와의 경쟁 부족
일반 의약품과 달리 희귀 질환 치료제는 제네릭(화학적으로 동등한)이나 바이오시밀러(생물학적으로 유사한) 버전으로 대체하기 어렵습니다. 제네릭은 오리지널 의약품과 동일한 활성 성분을 가진 복제약인 반면, 바이오시밀러는 거의 동일한 생물학적 제제로, 암이나 자가면역 질환 치료에 자주 사용됩니다.
그 이유는 기술적 장벽과 낮은 수익률 때문입니다. 환자 수가 적기 때문에 제네릭 제약사들은 생산 투자를 꺼리고, 바이오시밀러의 시험 절차는 복잡하고 비용이 많이 듭니다.
대표적인 예로 HUS 치료제인 솔리리스(에쿨리주맙)가 있는데, 미국에서는 연간 약가가 41만 달러, 캐나다에서는 최대 70만 달러에 달합니다. 2007년에 출시되었지만, 법적, 기술적 장벽으로 인해 아직 시장에는 경쟁 제품이 거의 없습니다.
TH(VnExpress에 따르면)출처: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html
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