ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງພັນທຸກໍາ ສໍາລັບ ຜູ້ທີ່ມີພະຍາດທີ່ຫາຍາກ SMA ອາຍຸ 2 ປີຂຶ້ນໄປ
ວັນທີ 28 ພະຈິກ, ທ່ານດຣ Do Phuoc Huy, ຜູ້ກໍ່ຕັ້ງອົງການປິ່ນປົວພະຍາດທີ່ຫາຍາກຫວຽດນາມ (VORD), ແບ່ງປັນກັບນັກຂ່າວ Dan Tri ວ່າ ອົງການອາຫານ ແລະຢາຂອງສະຫະລັດ (FDA) ໄດ້ອະນຸມັດ Itvisma - ການປິ່ນປົວພັນທຸກໍາໃໝ່ສຳລັບຄົນເຈັບທີ່ມີອາການກ້າມເນື້ອກະດູກສັນຫຼັງ (SMA) ອາຍຸ 2 ປີຂຶ້ນໄປທີ່ມີການກາຍພັນ SMN1.
ນີ້ແມ່ນບາດກ້າວອັນໃຫຍ່ຫຼວງໃນຄວາມພະຍາຍາມທີ່ຈະໃຫ້ຊີວິດຫຼາຍຂື້ນໃຫ້ກັບຜູ້ທີ່ເປັນພະຍາດທີ່ຫາຍາກນີ້, ຍ້ອນວ່າມັນເປັນຄັ້ງທໍາອິດທີ່ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene AAV (ການນໍາໃຊ້ເຊື້ອໄວຣັສທີ່ດັດແປງເພື່ອສົ່ງ gene ການປິ່ນປົວໄປສູ່ຈຸລັງຫຼືເນື້ອເຍື່ອ) ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບກຸ່ມຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸ, ບໍ່ພຽງແຕ່ເດັກນ້ອຍ.
ດັ່ງນັ້ນ, Itvisma ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍການສັກຢາ intrathecal ຫນຶ່ງຄັ້ງ. ຢາດັ່ງກ່າວໃຊ້ vector AAV9 ເພື່ອສົ່ງສໍາເນົາທີ່ເປັນປະໂຫຍດຂອງ gene SMN1 ເຂົ້າໄປໃນ neurons ມໍເຕີ, ດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງຊ່ວຍຮັກສາຄວາມສາມາດໃນການຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ SMN - ເປັນປັດໃຈສໍາຄັນສໍາລັບຄົນເຈັບ SMA.
Itvisma ຊ່ວຍທົດແທນ gene SMN1 ທີ່ກາຍພັນ, ເຊິ່ງສາມາດຊ້າຫຼືຢຸດເຊົາການກ້າວຫນ້າຂອງ SMA, ໃຫ້ຄົນເຈັບສາມາດຮັກສາແລະປັບປຸງການເຮັດວຽກຂອງມໍເຕີ. ດ້ວຍປະລິມານພຽງແຕ່ "ຄັ້ງດຽວ", Itvisma ຊ່ວຍຫຼຸດຜ່ອນພາລະຂອງການປິ່ນປົວໃນໄລຍະຍາວ, ປັດໃຈທີ່ມີຄວາມສໍາຄັນຕໍ່ຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງຄົນເຈັບແລະຄອບຄົວຂອງພວກເຂົາ.
ອີງຕາມທ່ານດຣ Huy, ຖ້ານໍາໃຊ້ຢ່າງກວ້າງຂວາງ, Itvisma ສາມາດເປີດຄວາມຫວັງໃຫມ່ສໍາລັບຊີວິດຂອງຄົນເຈັບ SMA ຜູ້ສູງອາຍຸຈໍານວນຫຼາຍ, ເປັນກຸ່ມທີ່ກ່ອນຫນ້ານີ້ມີການເຂົ້າເຖິງຫນ້ອຍເພາະວ່າການປິ່ນປົວແບບພິເສດແມ່ນແນໃສ່ເດັກນ້ອຍໄວ.
ດ້ວຍວິທີການສັກຢາຂອງການໃຫ້ຢາໂດຍກົງເຂົ້າໄປໃນນ້ໍາ cerebrospinal, Itvisma ຂຸດຄົ້ນປະສິດທິພາບສູງ, ສົ່ງໂດຍກົງກັບລະບົບປະສາດສ່ວນກາງແລະ neurons ມໍເຕີ, ແທນທີ່ຈະເປັນການສັກຢາທາງເສັ້ນເລືອດຄືກັບສະບັບກ່ອນຫນ້າ.
ໃນການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກຂອງຄົນເຈັບ 126 SMA ອາຍຸ 2-17 ປີ, ກຸ່ມ Itvisma ປັບປຸງໂດຍສະເລ່ຍ 2.39 ຈຸດກ່ຽວກັບລະດັບກົນໄກການເຄື່ອນຍ້າຍສູງ (HFMSE), ໃນຂະນະທີ່ກຸ່ມ placebo ປັບປຸງພຽງແຕ່ 0.51 ຈຸດຫຼັງຈາກ 48-52 ອາທິດ. ນີ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າຢາປັບປຸງການເຄື່ອນໄຫວຢ່າງຫຼວງຫຼາຍໃນກຸ່ມຜູ້ທີ່ຍັງບໍ່ສາມາດຍ່າງໄດ້ຢ່າງເປັນອິດສະຫຼະ.
ກໍລະນີຂອງພະຍາດທີ່ຫາຍາກ SMA (ຮູບ: ລັກສະນະສະຫນອງໃຫ້).
ການປິ່ນປົວ ລາຄາ ເທົ່າໃດ ?
ອີງຕາມທ່ານດຣ Huy, ບົດລາຍງານທາງດ້ານການເງິນສາກົນຈໍານວນຫຼາຍກ່າວວ່າລາຄາຂອງ Itvisma ໃນສະຫະລັດແມ່ນປະມານ 2,59 ລ້ານ USD ສໍາລັບການປິ່ນປົວຫນຶ່ງຫຼັກສູດ.
ຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ຄວນເນັ້ນຫນັກວ່ານີ້ແມ່ນລາຄາທີ່ລະບຸໄວ້ກ່ອນສ່ວນຫຼຸດ, ບໍ່ລວມການເຈລະຈາລະຫວ່າງໂຮງຫມໍກັບບໍລິສັດຢາ, ສ່ວນຫຼຸດບັງຄັບຕາມກົດລະບຽບ, ແຮງຈູງໃຈປະກັນໄພ, ແລະໂຄງການສະຫນັບສະຫນູນສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີລາຍໄດ້ຕ່ໍາ.
ໃນຄວາມເປັນຈິງ, ລາຄາຊື້ຈາກໂຮງຫມໍຫຼືແຜນການປະກັນໄພມັກຈະຕ່ໍາກວ່າຄ່າໃຊ້ຈ່າຍຂ້າງເທິງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ. ແລະເຖິງວ່າຈະມີຄ່າໃຊ້ຈ່າຍສູງ, ເມື່ອປຽບທຽບກັບຄ່າໃຊ້ຈ່າຍໃນໄລຍະຍາວ (ຕໍ່ປີ) ຂອງການປິ່ນປົວອື່ນໆ - Itvisma ສາມາດມີລາຄາຖືກກວ່າ 35-46% ໃນໄລຍະຮອບວຽນ 10 ປີ.
ຜູ້ຕາງໜ້າອົງການພະຍາດຫາຍາກຫວຽດນາມ ເນັ້ນໜັກວ່າ, ຖ້າຫາກໄດ້ຮັບການຜັນຂະຫຍາຍໃນຕໍ່ໜ້າ, Itvisma ຈະນຳມາເຊິ່ງກາລະໂອກາດປິ່ນປົວໃໝ່ໃຫ້ແກ່ຜູ້ເຖົ້າ SMA ຢູ່ ຫວຽດນາມ.
ການເຂົ້າເຖິງຈະຂຶ້ນກັບຫຼາຍປັດໃຈ, ເຊັ່ນ: ການເຈລະຈາລາຄາ; ສ້າງກົນໄກໜູນຊ່ວຍດ້ານການເງິນ; ປະເມີນຜົນ ແລະ ອະນຸມັດການນຳເຂົ້າພາຍໃຕ້ຮູບແບບຢາຫາຍາກ; ການກະກຽມຄວາມອາດສາມາດດ້ານວິຊາຊີບສໍາລັບການສັກຢາ intrathecal ແລະການຕິດຕາມອາການແຊກຊ້ອນ; ແລະຊຸກຍູ້ການກວດສອບເພື່ອຊ່ວຍລະບຸພະຍາດໂດຍໄວ ແລະ ແກ້ໄຂຢ່າງທັນການ.
“ການປະສານສົມທົບລະຫວ່າງ ກະຊວງສາທາລະນະສຸກ , ໂຮງໝໍພິເສດ ແລະ ກອງທຶນປິ່ນປົວພະຍາດຫາຍາກຈະມີບົດບາດຕັດສິນຊີ້ຂາດ ເພື່ອຊ່ວຍໃຫ້ຄົນເຈັບເຂົ້າເຖິງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອສາຍໃໝ່ນີ້.
ທີ່ມາ: https://dantri.com.vn/suc-khoe/lan-dau-tien-co-lieu-phap-gen-cho-nguoi-mac-benh-hiem-sma-tu-2-tuoi-tro-len-20251128161139068.htm
(0)