ສ່ວນປະກອບທີ່ມີລາຄາແພງ, ຂະບວນການຜະລິດທີ່ສັບສົນ, ແລະ ຮູບແບບທີ່ຍາກຕໍ່ຂະໜາດ ໄດ້ເຮັດໃຫ້ຢາ Zolgensma, ຢາທີ່ໃຊ້ໃນການປິ່ນປົວໂຣກກ້າມຊີ້ນຫົດຕົວຂອງກະດູກສັນຫຼັງ, ມີລາຄາ 2.1 ລ້ານໂດລາ (50 ຕື້ດົ່ງ) ຕໍ່ຄັ້ງ.
ຢາຊະນິດນີ້ໃຊ້ຄັ້ງດຽວໃນຊີວິດເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດກ້າມເນື້ອຫົດຕົວຂອງກະດູກສັນຫຼັງ (SMA), ເຊິ່ງເປັນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ເຮັດໃຫ້ກ້າມຊີ້ນເສື່ອມ ແລະ ອ່ອນເພຍ. ພັດທະນາໂດຍ AveXis, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Novartis (ສະຫະລັດອາເມລິກາ), ມັນໄດ້ຖືກລາຍງານວ່າເປັນຢາທີ່ແພງທີ່ສຸດ ໃນໂລກ ໃນເວລາທີ່ມັນອອກວາງຈຳໜ່າຍ. ບາງບໍລິສັດປະກັນໄພປະຕິເສດທີ່ຈະຮັບຜິດຊອບຄ່າໃຊ້ຈ່າຍ, ໃນຂະນະທີ່ບາງບໍລິສັດໄດ້ກຳນົດຂໍ້ກຳນົດທີ່ເຂັ້ມງວດເພື່ອຈຳກັດຈຳນວນຄົນເຈັບທີ່ມີສິດໄດ້ຮັບ.
ເດັກນ້ອຍຫວຽດນາມເຈັດຄົນທີ່ເປັນພະຍາດກ້າມຊີ້ນກະດູກສັນຫຼັງຫົດຕົວໄດ້ຮັບຢາຟຣີຈາກ AveXis ຜ່ານໂຄງການຫວຍທີ່ຈັດຂຶ້ນທຸກໆສອງອາທິດ.
ປະສິດທິພາບການປິ່ນປົວທີ່ກ້າວໜ້າ
ອີງຕາມຜູ້ຊ່ຽວຊານ, ເພື່ອເຂົ້າໃຈວ່າເປັນຫຍັງຢາ Zolgensma ໜຶ່ງໂດສຈຶ່ງມີລາຄາເກືອບ 50 ຕື້ດົ່ງ, ມັນຈຳເປັນຕ້ອງຮຽນຮູ້ກ່ຽວກັບວິທີການ ແລະ ເຫດຜົນທີ່ຢູ່ເບື້ອງຫຼັງການພັດທະນາຂອງມັນ. ຢາ Zolgensma ເປັນຂອງກຸ່ມຢາສ່ວນບຸກຄົນທີ່ແນໃສ່ບັນຫາສະເພາະທີ່ເກີດຈາກລະຫັດພັນທຸກໍາຂອງຄົນເຈັບ. ດັ່ງນັ້ນ, ວິທີການນີ້ຈຶ່ງມີປະສິດທິພາບຫຼາຍກວ່າໃນການປິ່ນປົວພະຍາດກ່ວາວິທີການທົ່ວໄປແບບດັ້ງເດີມທີ່ໃຊ້ສຳລັບຄົນເຈັບຫຼາຍຄົນ.
ໂດຍພື້ນຖານແລ້ວ, Zolgensma ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາຊະນິດໜຶ່ງ. ຢານີ້ຈະທົດແທນພັນທຸກໍາ SMN1 ທີ່ຜິດປົກກະຕິໃນຄົນເຈັບທີ່ມີກ້າມຊີ້ນກະດູກສັນຫຼັງຫົດຕົວດ້ວຍສຳເນົາໃໝ່ທີ່ເຮັດວຽກຕາມປົກກະຕິ.
ເຖິງຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ຂະບວນການນຳເອົາສຳເນົາທີ່ມີສຸຂະພາບດີນີ້ເຂົ້າສູ່ຈຸລັງບໍ່ແມ່ນເລື່ອງງ່າຍ. ເຊື້ອສາຍພັນທຸກຳໃໝ່ຕ້ອງຖືກວາງໄວ້ພາຍໃນພາຫະນະໄວຣັດທີ່ເອີ້ນວ່າ adeno 9 (AAV9). ນັກວິທະຍາສາດ ຈະກຳຈັດ DNA ຂອງໄວຣັດບາງສ່ວນເພື່ອບໍ່ໃຫ້ມັນເຮັດໃຫ້ເກີດພະຍາດໃນມະນຸດ. ຫຼັງຈາກຖືກນຳເຂົ້າສູ່ຮ່າງກາຍຜ່ານທາງການສັກເຂົ້າເສັ້ນເລືອດ, ພາຫະນະໄວຣັດຈະເດີນທາງໄປຫາຈຸລັງ, ໂດຍນຳເອົາເຊື້ອສາຍພັນທຸກຳໃໝ່ທີ່ມີສຸຂະພາບດີເພື່ອທົດແທນສ່ວນທີ່ຜິດປົກກະຕິຂອງເຊື້ອສາຍພັນທຸກຳ.
ຢາດັ່ງກ່າວຍັງມີສ່ວນປະກອບທີ່ມີການເຄື່ອນໄຫວຄື onasemnogene abeparvovec ເຊິ່ງຊ່ວຍຟື້ນຟູພັນທຸກໍາ ແລະ ຜະລິດໂປຣຕີນສໍາລັບການເຄື່ອນໄຫວຂອງກ້າມຊີ້ນ ແລະ ການເຮັດວຽກຂອງເສັ້ນປະສາດ. ນັບຕັ້ງແຕ່ຢາ Zolgensma ໄດ້ຖືກນໍາສະເໜີມາ, ເດັກນ້ອຍປະມານ 80 ຄົນໃນສະຫະລາຊະອານາຈັກໄດ້ຮັບການຊ່ວຍເຫຼືອຈາກສະພາບທີ່ຫຍຸ້ງຍາກໃນແຕ່ລະປີ.
ຜູ້ຜະລິດ Novartis ກ່າວວ່າຢາ Zolgensma ມີລາຄາແພງເພາະມັນ "ປ່ຽນແປງຊີວິດຂອງຄອບຄົວທີ່ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຈາກພະຍາດທີ່ຮ້າຍແຮງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ." ໃນແຕ່ລະປີ, ມີເດັກນ້ອຍຫຼາຍກວ່າ 60,000 ຄົນທົ່ວໂລກຖືກກວດພົບວ່າເປັນພະຍາດກ້າມຊີ້ນກະດູກສັນຫຼັງຫົດຕົວ. ນັບຕັ້ງແຕ່ມີການນຳສະເໜີຢາ Zolgensma, ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນປະມານ 38 ປະເທດ, ແລະເດັກນ້ອຍຫຼາຍກວ່າ 1,000 ຄົນໄດ້ໃຊ້ຢານີ້.
ຊີອີໂອຂອງບໍລິສັດ Novartis ທ່ານ Vas Narasimhan ໂຕ້ຖຽງວ່າ ການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາເປັນຕົວແທນໃຫ້ແກ່ຄວາມກ້າວໜ້າທາງການແພດ, ເຊິ່ງສະເໜີຄວາມຫວັງໃນການປິ່ນປົວພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຮ້າຍແຮງດ້ວຍຢາພຽງຄັ້ງດຽວ.
ຢາ Zolgensma ມີລາຄາ 2.1 ລ້ານໂດລາ. ຮູບພາບ: Novartis
ຍາກທີ່ຈະເຮັດຊ້ຳຮູບແບບການຜະລິດ
ເຖິງແມ່ນວ່າການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາເປັນທາງເລືອກທີ່ມີຄວາມຫວັງດີສໍາລັບການປິ່ນປົວພະຍາດຫຼາຍຢ່າງ, ແຕ່ຂະບວນການຜະລິດຢາແມ່ນມີຄວາມຫຍຸ້ງຍາກຫຼາຍ. ບໍ່ເຫມືອນກັບການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານ, ເຊິ່ງຊ່ວຍໃຫ້ສາມາດສ້າງຕົວເອງ ແລະ ແຜ່ພັນຂອງເຊວໄດ້, ການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາແມ່ນຍາກທີ່ຈະຂະຫຍາຍ ແລະ ມີລາຄາແພງຫຼາຍໃນການຜະລິດ.
ບັນຫາແມ່ນຢູ່ທີ່ກົນໄກທາງຊີວະວິທະຍາ, ຍ້ອນວ່າເວັກເຕີ AAV9 ໃນເບື້ອງຕົ້ນແມ່ນໄວຣັດທີ່ພະຍາຍາມທຳລາຍຈຸລັງ. ຫຼັງຈາກການກຳຈັດ ແລະ ປ່ຽນແທນ DNA, ໄວຣັດດັ່ງກ່າວກໍ່ປອດໄພທີ່ຈະນຳເຂົ້າສູ່ຈຸລັງຂອງມະນຸດ. ເຖິງຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ຂະບວນການເພື່ອບັນລຸຂັ້ນຕອນນີ້ແມ່ນມີລາຄາແພງຫຼາຍ.
ບໍລິສັດຕ່າງໆກຳລັງແຂ່ງຂັນກັນເພື່ອພັດທະນາ ແລະ ຕະຫຼາດຢາຊະນິດໃໝ່. ແຕ່ພວກເຂົາບໍ່ໄດ້ໃຊ້ເວລາຫຼາຍໃນການເພີ່ມປະສິດທິພາບຂອງຂະບວນການຜະລິດ. ດັ່ງນັ້ນ, ຢາຈຶ່ງຖືກນຳອອກສູ່ຕະຫຼາດຢ່າງວ່ອງໄວດ້ວຍຄ່າໃຊ້ຈ່າຍສູງ.
"ປະຈຸບັນ, ໂລກຍັງຂາດຄວາມສາມາດ ແລະ ຂະບວນການຜະລິດເພື່ອສ້າງຢາສຳລັບພະຍາດທີ່ຫາຍາກ ຫຼື ພະຍາດທີ່ຫາຍາກທີ່ສຸດ. ສຳລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກຳ, ທ່ານຕ້ອງຊື້ວັດຖຸດິບທີ່ມີລາຄາແພງຫຼາຍ. ດັ່ງນັ້ນ, ທ່າແຮງໃນການຂະຫຍາຍ ແລະ ດຳເນີນງານຮູບແບບນີ້ແມ່ນມີຈຳກັດຫຼາຍ," Eric Hobbs, ຊີອີໂອຂອງ Berkeley Lights ອະທິບາຍ.
ປະຈຸບັນຢາ Zolgensma ແມ່ນຢາທີ່ຜະລິດໂດຍ Novartis, ແລະບໍ່ມີຢາ biosimilar ລຸ້ນໃດທີ່ມີໃຫ້ບໍລິການ - ຢາທີ່ມີຄຸນນະພາບ, ຄວາມປອດໄພ, ແລະປະສິດທິພາບທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ຄ້າຍຄືກັນກັບຜະລິດຕະພັນຕົ້ນສະບັບ.
ຢາ Zolgensma ຍັງຖືກຖືວ່າເປັນຢາທາງຊີວະພາບ, ຊຶ່ງໝາຍຄວາມວ່າມັນຜະລິດມາຈາກຈຸລັງທີ່ມີຊີວິດ. ດັ່ງນັ້ນ, ນັກວິທະຍາສາດຈຶ່ງບໍ່ສາມາດສ້າງແບບຈຳລອງທີ່ແນ່ນອນຂອງຢາເຫຼົ່ານີ້ໄດ້.
ທາງເລືອກອື່ນນອກຈາກຢາ Zolgensma ແມ່ນຢາ Spinraza, ກິນສີ່ຄັ້ງຕໍ່ປີຕະຫຼອດຊີວິດ. ລາຄາຢາທີ່ລະບຸໄວ້ແມ່ນ 750,000 ໂດລາສຳລັບປີທຳອິດ ແລະ 350,000 ໂດລາຕໍ່ປີຫຼັງຈາກນັ້ນ, ລວມທັງໝົດປະມານ 4 ລ້ານໂດລາໃນໄລຍະ 10 ປີ.
ກຸ່ມທີ່ບໍ່ຫວັງຜົນກຳໄລທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບສະຖາບັນການປະເມີນ ເສດຖະກິດ ທາງດ້ານຄລີນິກຄາດຄະເນວ່າລາຄາທີ່ສົມເຫດສົມຜົນສຳລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາແບບໃໝ່ຢູ່ໃນລະຫວ່າງ 1.2 ລ້ານໂດລາຫາ 2.1 ລ້ານໂດລາ.
ທຸກລິງ (ອີງຕາມ Forbes, Guardian, Healthline )
[ໂຄສະນາ_2]
ລິ້ງແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ
(0)