Kejayaan dalam penyuntingan gen membuka jalan untuk menyembuhkan ratusan penyakit genetik

Para saintis Amerika telah membangunkan versi vPE yang mengurangkan hampir semua ralat semasa mengedit DNA, membuka jalan untuk merawat ratusan penyakit genetik yang jarang berlaku.

Alat baharu yang dibangunkan oleh MIT mengubahsuai DNA dengan ketepatan 60 kali ganda, menjanjikan untuk menjadikan terapi gen sebagai rawatan yang lebih selamat berbanding sebelum ini.

Penyelidik di Institut Teknologi Massachusetts (MIT) telah mengumumkan kemajuan besar dalam teknologi penyuntingan gen yang mengurangkan ralat ke tahap yang tidak pernah berlaku sebelum ini. Dengan mengubahsuai protein teras dalam sistem penyuntingan DNA, pasukan itu telah membangunkan alat baharu yang membuat ralat 60 kali lebih sedikit daripada kaedah sebelumnya, membuka prospek rawatan selamat untuk ratusan penyakit genetik.

Kaedah ini bergantung pada "penyuntingan utama" - teknik penyuntingan gen lanjutan yang dibangunkan pada 2019 yang membolehkan segmen DNA yang rosak digantikan dengan urutan yang sihat tanpa memotong kedua-dua helai DNA. Walau bagaimanapun, penyuntingan utama masih membawa risiko untuk memasukkan ralat kecil ke dalam DNA, kadangkala membawa kepada komplikasi.

"Pendekatan baharu tidak merumitkan sistem penyampaian atau menambah langkah perantaraan, tetapi menghasilkan hasil penyuntingan yang lebih tepat, dengan ketara mengurangkan mutasi yang tidak diingini," kata Profesor Phillip Sharp, Felo MIT dan pengarang kanan bersama kajian itu.

Dengan teknik pemurnian baharu, pasukan MIT mengurangkan kadar ralat dalam penyuntingan utama daripada kira-kira 1 dalam 7 kepada 1 dalam 101, dan dalam mod penyuntingan ketepatan lebih tinggi, daripada 1 dalam 122 kepada 1 dalam 543.

Pasukan itu menamakan versi baharu edit vPE (varian Prime Editor). Ujian ke atas sel manusia dan tikus menunjukkan bahawa vPE mencapai tahap ketepatan tertinggi yang pernah direkodkan dalam bidang penyuntingan gen.

"Seperti mana-mana ubat, adalah penting untuk mempunyai keberkesanan yang tinggi tetapi sedikit kesan sampingan yang mungkin. Dengan penyuntingan gen, ini adalah satu langkah ke hadapan yang menjadikan kaedah itu lebih selamat dan boleh dilaksanakan," kata pengarang bersama kajian Profesor Robert Langer.

Penyelidikan itu diketuai oleh saintis Vikash Chauhan dari Institut Penyelidikan Kanser Koch (MIT) dan diterbitkan dalam jurnal Nature .

Pasukan MIT kini terus mengoptimumkan kecekapan alat vPE dan mencari cara untuk menghantarnya ke tisu atau organ yang betul untuk rawatan — cabaran yang telah lama wujud untuk terapi gen.

"Alat ini bukan sahaja mengembangkan keupayaan untuk merawat penyakit genetik yang jarang berlaku, tetapi juga berguna dalam penyelidikan asas, membantu makmal lebih memahami bagaimana sel berkembang, bertindak balas terhadap ubat, atau berkembang dalam kanser," kata Chauhan.

Kembali ke topik

VNA

Sumber: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm