AS meluluskan terapi terobosan menggunakan alat penyuntingan gen

Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) meluluskan terapi penyuntingan gen revolusioner untuk merawat penyakit sel sabit.

Keputusan FDA telah dibuat pada 9 Disember. Dua terapi yang diluluskan dipanggil Casgevy, yang berdasarkan teknologi penyuntingan gen CRISPR yang memenangi Hadiah Nobel, dan Lyfgenia, yang menggunakan virus tidak berbahaya untuk mengedit gen.

Casgevy dihasilkan oleh dua syarikat, Vertex Pharmaceuticals (USA) dan CRISPR Therapeutics (Switzerland). Ubat ini mempunyai kesan membaiki gen yang rosak dalam sel stem pesakit berumur 12 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit dan talasemia.

Kedua-dua penyakit ini disebabkan oleh kecacatan pada gen yang membawa hemoglobin. Rawatan terapi gen biasanya menelan belanja berjuta-juta dolar, di luar jangkauan ramai pesakit. Pengilang, Vertex Pharmaceuticals, sedang berusaha untuk mengekalkan harga serendah mungkin.

Kelulusan FDA datang selepas Agensi Pengawalseliaan Ubat dan Produk Penjagaan Kesihatan (MHRA) UK meluluskan terapi pada bulan November.

Lyfgenia, sementara itu, menggunakan pemindahan gen untuk mengedit gen. Ia mengubah sel stem darah pesakit untuk menghasilkan hemoglobin yang diperoleh daripada gen. Apabila ditambah kepada sel darah merah, hemoglobin mengurangkan risiko penyakit sel sabit, menurut FDA.

Sel darah merah berbentuk sabit. Foto: CDC

"Rawatan ini mewakili kemajuan besar dalam bidang terapi gen untuk pesakit dengan penyakit sel sabit. Potensi mereka untuk mengubah kehidupan adalah sangat besar," kata Peter Marks, pengarah Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA.

Terapi gen menjadikan rawatan lebih terarah dan berkesan, terutamanya bagi mereka yang menghidap penyakit jarang yang mempunyai pilihan rawatan yang terhad, menurut Dr. Nicole Verdun dari FDA.

FDA "teruja untuk memajukan bidang ini," tambahnya, kerana mereka membantu individu yang hidupnya sangat terganggu oleh penyakit itu.

Kelulusan agensi itu bermakna kira-kira 16,000 orang dengan penyakit sel sabit akan mempunyai pilihan rawatan yang berpotensi. Penyakit ini menjejaskan kira-kira 100,000 rakyat Amerika dan lebih daripada 7.7 juta orang di seluruh dunia, kebanyakannya berketurunan Afrika dan Caribbean. Ia adalah gangguan darah yang jarang berlaku, melemahkan dan mengancam nyawa, dan ramai yang memerlukan rawatan yang tidak terpenuhi.

Pesakit sel sabit mempunyai sel darah berbentuk sabit yang memanjang dan bukannya sel darah berbentuk cekung biasa. Sel-sel yang salah bentuk tersekat dalam saluran darah, menyekat bekalan oksigen, menyebabkan pesakit mengalami kesakitan yang teruk, mungkin strok, dan kerosakan organ.

Thuc Linh (Menurut AFP, AP )

Pautan sumber: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html