Nieuwe hoop voor kinderen met lever- en galziekten dankzij autologe beenmergstamceltherapie

Congenitale galgangatresie is een van de meest complexe en gevaarlijke lever- en galaandoeningen bij kinderen. De ziekte wordt gekenmerkt door spontaan progressieve ontsteking van de galwegen, wat leidt tot obstructie en uiteindelijk tot galcirrose, verminderde leverfunctie en een risico op progressie naar het eindstadium. Veelvoorkomende symptomen van de ziekte zijn langdurige geelzucht en bleke ontlasting, maar deze symptomen worden gemakkelijk verward met andere lever- en galaandoeningen, waardoor kinderen vaak niet snel worden gediagnosticeerd.

Kasai-chirurgie – het herstellen van de galstroom van de lever naar de twaalfvingerige darm – is de standaardbehandeling. Dit is echter slechts een tijdelijke oplossing. Volgens statistieken heeft ongeveer 60-80% van de kinderen na een operatie nog steeds een levertransplantatie nodig vanwege aanhoudende leverfibrose, een verminderde leverfunctie en het optreden van ernstige complicaties zoals verhoogde druk in de poortader, gastro-intestinale bloedingen en galweginfecties. In Vietnam zijn levertransplantaties moeilijk vanwege het gebrek aan orgaandonoren en de hoge behandelingskosten, waardoor deze techniek voor veel kinderen ontoegankelijk is.

Autologe beenmergstamceltransplantatie ondersteunt de behandeling van congenitale galgangatresie

Geconfronteerd met deze realiteit is het Nationaal Kinderziekenhuis een staatsstudie gestart met de titel "Toepassing van autologe beenmergstamcellen ter ondersteuning van de behandeling van congenitale galgangatresie bij kinderen" (code DTĐL.CN-16/21), waarmee een baanbrekende richting in de regeneratieve geneeskunde wordt geopend. Deze therapie is gericht op het verbeteren van de leverfunctie, het verminderen van chronische complicaties, het verlengen van de levensduur met natuurlijke leverfunctie en het verbeteren van de kwaliteit van leven van kinderen, terwijl tegelijkertijd de behandelingskosten voor gezinnen en de maatschappij worden verlaagd.

Het onderzoeksthema heeft drie standaardprocessen ontwikkeld en voltooid, waaronder: isolatie en conservering van autologe beenmergstamcellen; gebruik van stamcellen bij de behandeling van congenitale galgangatresie; en het omgaan met complicaties die voortvloeien uit stamceltherapie. Deze processen zijn duidelijk gepresenteerd, garanderen de veiligheid en kunnen in veel andere medische instellingen worden toegepast, met behoud van de effectiviteit van de behandeling.

De studie werd uitgevoerd bij een groep patiënten met congenitale galwegatresie die een Kasai-operatie ondergingen, waarbij autologe beenmergstamcellen tijdens de operatie werden gebruikt. Follow-up na de behandeling toonde aan dat deze therapie de galafvoer aanzienlijk verbeterde, het aantal galweginfecties verminderde, vroegtijdig leverfalen beperkte en de overleving met natuurlijke lever verlengde in vergelijking met de groep patiënten die alleen een operatie ondergingen. Dit opent nieuwe perspectieven voor de behandeling van lever- en galaandoeningen bij kinderen, met name bij kinderen die geen toegang hebben tot een levertransplantatie.

Het gebruik van stamcellen bij de behandeling van leverziekten sluit aan bij de ontwikkeling van de moderne geneeskunde. Internationale studies hebben aangetoond dat stamcellen het vermogen hebben om: beschadigde levercellen te vervangen; de micro-omgeving van de lever te herstructureren; fibrose en ontstekingen te bestrijden; de regeneratie en celproliferatie van de lever te stimuleren; de vorming van nieuwe bloedvaten te bevorderen; de bloedsomloop en leverfunctie te verbeteren. In combinatie met Kasai-chirurgie helpt stamceltherapie niet alleen bij het verbeteren van de symptomen, maar ondersteunt het ook het herstel van de leverfunctie op lange termijn.

In de periode 2020-2025 heeft het onderzoek alle fasen volledig geïmplementeerd, van vroege diagnose en isolatie en conservering van stamcellen tot het gebruik van stamceltechnieken bij de behandeling. Het onderzoeksteam heeft ook richtlijnen ontwikkeld voor complicatiemanagement, waarmee veilige en effectieve behandelmethoden worden gegarandeerd die geschikt zijn voor de praktijkomstandigheden in Vietnam.

Autologe beenmergstamceltherapie is met name betaalbaar, kan in veel medische instellingen worden toegepast en veroorzaakt zelden immuunreacties, wat de toepassing ervan bij de behandeling van andere chronische leverziekten, zowel bij kinderen als volwassenen, vergemakkelijkt. Dit is een belangrijke stap voorwaarts in de ontwikkeling van regeneratieve geneeskunde en verbetert tegelijkertijd de onderzoeks- en intensieve behandelcapaciteit van het Vietnamese medische team op het gebied van hepatobiliaire, stamcel- en vasculaire interventie.

Het succes van het onderzoek is niet alleen van wetenschappelijk belang, maar heeft ook een grote humanitaire waarde. De toepassing van autologe beenmergstamceltherapie helpt kinderen met congenitale galwegatresie hun kwaliteit van leven te verbeteren, de noodzaak van levertransplantaties te verminderen, de overlevingsduur met natuurlijke lever te verlengen en hoop te bieden aan kinderen met andere complexe hepatobiliaire aandoeningen.

Het onderzoeksteam hoopt dat Vietnam, dankzij de voortdurende ontwikkeling van regeneratieve geneeskunde en stamceltherapie, deze geavanceerde behandelmethode binnenkort op grote schaal zal inzetten en zo zal bijdragen aan het verbeteren van de positie van de Vietnamese geneeskunde op de regionale en wereldwijde wetenschappelijke kaart. Tegelijkertijd zal het hoop op leven geven aan veel ongelukkige kinderen die lijden aan gevaarlijke lever- en galziekten.

Centrum voor Wetenschap en Technologie Communicatie

Bron: https://mst.gov.vn/hy-vong-moi-cho-tre-mac-benh-ly-gan-mat-nho-lieu-phap-te-bao-goc-tuy-xuong-tu-than-197251120170510978.htm