VS keurt revolutionaire genbewerkingstherapie goed

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft op 8 december twee gentherapieën goedgekeurd, waaronder Lyfgenia, dat gebruikmaakt van een onschadelijk virus om genen te bewerken, en Casgevy-therapie, die gebruikmaakt van CRISPR-technologie en die de Nobelprijs van 2020 won, aldus AFP.

Casgevy is een samenwerking tussen Vertex Pharmaceuticals (VS) en CRISPR Therapeutics (Zwitserland). Dit medicijn wordt gebruikt om problematische genen in beenmergstamcellen van patiënten van 12 jaar en ouder met sikkelcelziekte en thalassemie te corrigeren.

Beide ziekten zijn het gevolg van fouten in het hemoglobinegen. Gentherapiebehandelingen kunnen miljoenen dollars kosten en zijn voor veel patiënten onbetaalbaar. Vertex Pharmaceuticals doet er daarom alles aan om de kosten zo laag mogelijk te houden.

Dit is de eerste keer dat de FDA Casgevy goedkeurt, nadat de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) het medicijn vorige maand groen licht gaf.

Technici werken in een laboratorium in het Cincinnati Children's Hospital (VS), waar genbewerkingstherapieën worden getest.

Kinderziekenhuis van Cincinnati

"Deze behandelingen vormen een grote vooruitgang op het gebied van gentherapie voor sikkelcelziekte. De potentie van deze producten om het leven van patiënten met sikkelcelziekte te veranderen is enorm", aldus Peter Marks, directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA.

Volgens AFP lijden meer dan 100.000 Amerikanen, voornamelijk mensen van kleur, aan sikkelcelziekte, een pijnlijke en levensbedreigende ziekte waar medische professionals maar moeilijk een geneesmiddel voor kunnen vinden.

De Amerikaanse president Joe Biden benadrukte ook dat de aankondiging van de FDA op 8 december "de kracht van medische innovatie aantoont om het leven van Amerikanen te verbeteren". Biden benadrukte ook: "Mijn regering zal zich blijven inzetten om de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten te versnellen en het medisch onderzoek en de innovatie te ondersteunen die deze doorbraak mogelijk hebben gemaakt."

Volgens AFP ontwikkelen wetenschappers ook methoden om genen in grote organen, waaronder de hersenen, te bewerken. Dit zou de weg kunnen vrijmaken voor de behandeling van ziektes zoals spierdystrofie en de ziekte van Huntington.

Bronlink: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm