Medisinsk gjennombrudd hjelper barn med benmargstransplantasjoner med å unngå giftig cellegift

Forskere fjernet immunceller fra den donerte margen for å unngå risikoen for at mottakerens kropp angriper de transplanterte cellene.

Et eksperimentelt antistofflegemiddel utviklet av Jasper Therapeutics har banet vei for at barn som trenger stamcelletransplantasjoner kan unngå ekstremt giftige cellegift- og strålebehandlinger, ifølge en forskningsrapport som nylig ble publisert i tidsskriftet Nature Medicine.

Ved benmargstransplantasjoner er det første trinnet alltid å «rense ut» den syke margen med cellegift eller strålebehandling – en prosedyre som forårsaker en rekke alvorlige bivirkninger som kvalme, hårtap, immunsvikt, og til og med etterlater langsiktige følgetilstander som infertilitet, lever- og nyreskade.

Studien viste imidlertid at antistoffet briquilimab gjorde dette uten å forårsake toksisitet. Briquilimab retter seg mot CD117 – et protein som ligger på blodstamceller, og kontrollerer utviklingen av dem.

Studien ble utført ved Stanford Medical School (California, USA) på tre barn med Fanconi-anemi – en sjelden genetisk lidelse. Hvert barn trengte bare én infusjon med briquilimab 12 dager før stamcelletransplantasjonen.

Resultatene viste at etter 30 dager hadde friske celler fra donoren dekket nesten all barnas benmarg. I utgangspunktet var forskerteamets mål å oppnå bare 1 % dekning – som betyr at 1 % av cellene i margen kom fra donoren. Men tester to år senere viste at alle tre barna hadde nesten 100 % donorceller og fortsatt er friske.

Det er verdt å merke seg at stamcellene i alle tre tilfellene ble donert fra pasientens egne foreldre. Dette er umulig fordi foreldrene ofte ikke er en perfekt genetisk match med barnet sitt, noe som lett kan føre til avstøting av transplantatet.

For å overvinne dette fjernet forskere immunceller fra den donerte margen for å unngå risikoen for at mottakerens kropp angriper de transplanterte cellene.

Teamet gjennomfører nå mellomstadiestudier hos flere barn med Fanconi-anemi, og planlegger å teste det i andre genetiske sykdommer som krever benmargstransplantasjoner.

I mellomtiden tester et annet forskerteam ved Stanford School of Medicine også muligheten for å bruke briquilimab på eldre kreftpasienter – de som er for svake eller har mange underliggende sykdommer til å tåle fulle doser cellegift eller strålebehandling.

(TTXVN/Vietnam+)

Kilde: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp