Przełom medyczny pomaga dzieciom po przeszczepie szpiku kostnego uniknąć toksycznej chemioterapii

Eksperymentalny lek przeciwciałowy opracowany przez Jasper Therapeutics utorował drogę dzieciom potrzebującym przeszczepu komórek macierzystych, pozwalając im uniknąć niezwykle toksycznych schematów chemioterapii i radioterapii, zgodnie z raportem badawczym opublikowanym niedawno w czasopiśmie Nature Medicine.

W przypadku przeszczepów szpiku kostnego pierwszym krokiem jest zawsze „oczyszczenie” chorego szpiku za pomocą chemioterapii lub radioterapii – zabieg ten powoduje szereg poważnych skutków ubocznych, takich jak nudności, wypadanie włosów, niedobór odporności, a nawet pozostawia długotrwałe powikłania w postaci niepłodności, uszkodzenia wątroby i nerek.

Badanie wykazało jednak, że lek przeciwciałowy, bryquilimab, działał w ten sposób, nie powodując toksyczności. Briquilimab atakuje CD117 – białko znajdujące się na komórkach macierzystych krwi, kontrolujące ich rozwój.

Badanie przeprowadzono w Stanford Medical School (Kalifornia, USA) z udziałem trojga dzieci z niedokrwistością Fanconiego – rzadką chorobą genetyczną. Każde dziecko potrzebowało tylko jednej infuzji bryquilimabu 12 dni przed przeszczepem komórek macierzystych.

Wyniki pokazały, że po 30 dniach zdrowe komórki od dawcy pokryły prawie cały szpik kostny dzieci. Początkowo celem zespołu badawczego było osiągnięcie zaledwie 1% pokrycia – co oznaczało, że 1% komórek w szpiku pochodziło od dawcy. Jednak testy przeprowadzone dwa lata później wykazały, że u wszystkich trojga dzieci prawie 100% komórek pochodziło od dawcy i nadal są zdrowe.

Co istotne, we wszystkich trzech przypadkach komórki macierzyste pochodziły od rodziców pacjenta. Jest to niemożliwe, ponieważ rodzice często nie są idealnie zgodni genetycznie z dzieckiem, co może łatwo prowadzić do odrzucenia przeszczepu.

Aby temu zaradzić, naukowcy usunęli komórki układu odpornościowego z pobranego szpiku kostnego, co pozwalało uniknąć ryzyka zaatakowania przeszczepionych komórek przez organizm biorcy.

Zespół prowadzi obecnie badania kliniczne w fazie środkowej z udziałem większej liczby dzieci cierpiących na niedokrwistość typu Fanconiego i planuje przetestować tę metodę w przypadku innych chorób genetycznych wymagających przeszczepu szpiku kostnego.

Tymczasem inny zespół badawczy ze Stanford School of Medicine również testuje możliwość stosowania briquilimabu u starszych pacjentów onkologicznych – takich, którzy są zbyt osłabieni lub mają wiele chorób współistniejących, aby wytrzymać pełne dawki chemioterapii lub radioterapii./.

(TTXVN/Wietnam+)

Source: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp