Dlaczego lek na rdzeniowy zanik mięśni kosztuje 50 miliardów VND za dawkę?

[reklama_1]

Drogie surowce, skomplikowany proces produkcji i trudny do powtórzenia model sprawiają, że cena Zolgensmy, leku stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, wynosi 2,1 miliona dolarów (50 miliardów VND) za dawkę.

Ten jedyny w swoim rodzaju lek leczy rdzeniowy zanik mięśni (SMA), chorobę genetyczną powodującą zanik i osłabienie mięśni. Opracowany przez AveXis, spółkę zależną amerykańskiej firmy farmaceutycznej Novartis, lek był uważany za najdroższy na świecie w momencie wprowadzenia na rynek. Niektóre firmy ubezpieczeniowe nie refundowały leku ze względu na jego wysoką cenę. Inne miały surowe wymogi ograniczające liczbę pacjentów kwalifikujących się do leczenia.

Siedmioro wietnamskich dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni otrzymało bezpłatne lekarstwa od firmy AveXis w ramach programu loterii organizowanego dwa razy w miesiącu.

Przełomowa skuteczność leczenia

Zdaniem ekspertów, aby zrozumieć, dlaczego dawka leku Zolgensma kosztuje prawie 50 miliardów VND, konieczne jest zrozumienie, jak i dlaczego ten lek powstał. Zolgensma należy do grupy leków spersonalizowanych, ukierunkowanych na konkretne problemy wynikające z kodu genetycznego pacjenta. Dzięki temu ta metoda leczenia choroby jest znacznie skuteczniejsza niż tradycyjne metody, popularne i dostępne dla wielu pacjentów.

Zolgensma to w zasadzie rodzaj terapii genowej. Lek zastępuje wadliwy gen SMN1 u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni nową, prawidłowo funkcjonującą kopią.

Jednak wprowadzenie tej zdrowej kopii do komórek nie jest łatwe. Nowy gen musi zostać umieszczony w wektorze wirusowym, zwanym adenowirusem 9 (AAV9). Naukowcy usuwają część DNA wirusa, aby nie mógł on wywoływać chorób u ludzi. Po wprowadzeniu do organizmu poprzez infuzję dożylną, wektor wirusowy przemieszcza się do komórek, niosąc nowy, zdrowy gen, który zastępuje wadliwy.

Lek zawiera również substancję czynną onasemnogen abeparwowek, która pomaga w odbudowie genów i produkcji białek odpowiedzialnych za ruch mięśni i funkcjonowanie nerwów. Po wprowadzeniu leku Zolgensma, każdego roku w Wielkiej Brytanii około 80 dzieci opuszczało stan krytyczny.

Producent, firma Novartis, twierdzi, że Zolgensma jest droga, ponieważ „dramatycznie zmienia życie rodzin dotkniętych wyniszczającą chorobą”. Każdego roku u ponad 60 000 dzieci na całym świecie diagnozuje się rdzeniowy zanik mięśni. Od momentu wprowadzenia na rynek, Zolgensma została zatwierdzona w około 38 krajach, a ponad 1000 dzieci ją stosuje.

Dyrektor naczelny Novartis, Vas Narasimhan, twierdzi, że terapie genowe stanowią przełom w medycynie, dając nadzieję na wyleczenie śmiertelnych chorób genetycznych przy użyciu zaledwie jednej dawki.

Lek Zolgensma kosztuje 2,1 mln USD. Zdjęcie: Novartis — Lek Zolgensma kosztuje 2,1 mln USD. Zdjęcie: *Novartis*

Trudny do powtórzenia model produkcyjny

Chociaż terapia genowa jest obiecującą opcją leczenia wielu chorób, proces produkcji leków jest trudny. W przeciwieństwie do terapii przeciwciałami, które umożliwiają tworzenie i rozrost linii komórkowych, terapia genowa jest trudna do skalowania i bardzo kosztowna w produkcji.

Problem leży w biologii, ponieważ oryginalny wektor AAV9 to wirus, który chce zabijać komórki. Po usunięciu i zastąpieniu DNA wirus można bezpiecznie wprowadzić do komórek ludzkich. Jednak proces dotarcia do tego etapu jest niezwykle kosztowny.

Firmy ścigają się, aby opracowywać i wprowadzać na rynek nowe leki. Nie poświęcają jednak zbyt wiele czasu na optymalizację procesów produkcyjnych. W rezultacie leki są wprowadzane na rynek w pośpiechu i po wysokich kosztach.

„Obecnie świat nie dysponuje możliwościami ani procesami produkcyjnymi pozwalającymi na wytwarzanie leków na choroby rzadkie lub niezwykle rzadkie. W przypadku terapii genowych konieczne jest kupowanie bardzo drogich surowców. Dlatego możliwości skalowania i wdrożenia tego modelu są bardzo ograniczone” – wyjaśnia Eric Hobbs, dyrektor generalny Berkeley Lights.

Zolgensma jest obecnie lekiem opatentowanym, produkowanym przez firmę Novartis, bez dostępnej wersji biopodobnej – leku, który pod względem jakości, bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej dorównywałby produktowi oryginalnemu.

Zolgensma jest również uważana za lek biologiczny, co oznacza, że jest wytwarzana z żywych komórek. Dlatego naukowcy nie mogą tworzyć dokładnych kopii tych leków.

Alternatywą dla Zolgensmy jest Spinraza, którą przyjmuje się cztery razy w roku do końca życia. Cena leku wynosi 750 000 dolarów w pierwszym roku i 350 000 dolarów rocznie w kolejnych latach, czyli około 4 milionów dolarów w ciągu 10 lat.

Organizacja non-profit Institute for Clinical Economic Review szacuje, że uczciwa cena nowych terapii genowych mieści się w przedziale od 1,2 do 2,1 miliona dolarów.

Komentarz (0)