Abordarea preocupărilor legate de medicamentele rare.

SGGP 26/05/2023 06:32

Șase flacoane de antitoxină botulistică heptavalentă tocmai au ajuns în orașul Ho Chi Minh ca ajutor de urgență din partea Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), dar mulți pacienți nu au mai putut aștepta! Angoasa medicilor și a rudelor pacienților ne ridică o întrebare: de ce nu este antidotul ușor disponibil?

Intoxicația cu botulină este cauzată de bacteria anaerobă Clostridium botulinum. Această bacterie poate supraviețui și prospera doar într-un mediu complet lipsit de aer. Produce o proteină extrem de toxică, probabil cea mai puternică de acest fel. Această toxină este absorbită prin intestinele persoanelor infectate, intră în fluxul sanguin și atacă celulele nervoase prin legarea de acestea, paralizând nervii motori. Aceasta duce la slăbiciune musculară și paralizie, stop respirator și moarte.

Bacteriile botulinice care cauzează boli la oameni sunt clasificate în prezent în 7 tipuri (subtipurile A, B, C, D, E, F, G) și, prin urmare, toxina are și ea 7 tipuri diferite. Bacteriile care cauzează boli la copii sunt de obicei tipurile A și E, în timp ce la adulți boala poate fi cauzată de toate cele 7 tipuri. Înainte de a fi disponibil un antidot, rata mortalității în SUA era înregistrată la 60%; acum, când este disponibil un antidot, rata mortalității a scăzut sub 7%.

Primul antidot botulinic a fost creat în 1970 la Institutul de Cercetare Medicală al Armatei SUA. Abia în 2013 a fost aprobat pentru producția în masă un nou antidot botulinic mixt, care conține șapte compuși diferiți. Principiul de fabricație al antidoturilor botulinice este similar cu cel al antidoturilor cu venin de șarpe. Dar de ce sunt atât de rare?

Problema este că numărul persoanelor infectate cu toxină botulinică la nivel mondial nu este mare. Conform statisticilor din SUA, în secolul trecut existau mai puțin de 200 de infecții botulinice pe an, iar acum fluctuează doar în zeci sau mii. Prin urmare, producerea antidotului în cantități mari este inutilă; producția la scară largă este necesară doar atunci când există o comandă specifică.

În țările dezvoltate, serviciile medicale de urgență ale fiecărei țări mențin o anumită rezervă la majoritatea aeroporturilor importante. Atunci când este nevoie, acestea pot încărca antidotul în avioane și îl pot transporta imediat în zona afectată. Cel mai bun moment pentru tratament este în termen de două zile de la apariția simptomelor. Antidotul se leagă doar de toxinele libere din sânge și le descompune; dacă toxinele s-au legat deja de celulele nervoase, nu poate fi neutralizat, iar organismul va trebui să regenereze celule noi.

Riscul de otrăvire este omniprezent și poate apărea oricând. Sectorul sănătății trebuie să stocheze o anumită cantitate din acest antidot. Antitoxina botulistică heptavalentă poate fi păstrată la -20 ° C timp de 4 ani, așa că achiziționarea ei pentru a fi preparată pentru întreaga țară este necesară și în limita capacităților sectorului sănătății. Nu numai botulinul, Ministerul Sănătății a fost recent însărcinat de Guvern cu cercetarea și dezvoltarea unor mecanisme care să asigure disponibilitatea unor medicamente rare și cu cantități limitate.

Prin urmare, este nevoie urgentă de un mecanism financiar specific care să permită unităților sanitare să stocheze în mod proactiv medicamente rare; de asemenea, ar trebui să existe un mecanism prin care unitățile sanitare să poată achiziționa și stoca anumite medicamente antiotrăvitoare și să accepte eliminarea lor dacă expiră din cauza lipsei de pacienți. Este esențial ca ministerul să aibă politici care să încurajeze companiile farmaceutice autohtone să producă medicamente rare pentru a asigura o aprovizionare internă fiabilă. Să nu permitem ca trista poveste a „penuriei de medicamente” să continue!

Sursă