ผู้เขียนผลการศึกษาวิจัยใหม่จากมหาวิทยาลัยมิเอะ (ประเทศญี่ปุ่น) กล่าวว่าขณะนี้สามารถตัดโครโมโซมที่ทำให้เกิดดาวน์ซินโดรมออกได้แล้ว โดยใช้เทคโนโลยีการตัดแต่งยีนขั้นสูง
ดาวน์ซินโดรมส่งผลกระทบต่อทารกแรกเกิดประมาณ 1 ใน 700 คนในสหรัฐอเมริกา เกิดจากโครโมโซมคู่ที่ 21 เกินมา 1 ตัว
เด็กที่เป็นดาวน์ซินโดรมมักมีปัญหาสุขภาพมากมาย เช่น โรคหัวใจพิการแต่กำเนิด โรคไทรอยด์ ความบกพร่องทางสติปัญญาเล็กน้อยถึงปานกลาง ความยากลำบากในการเรียนรู้ ภาษา และทักษะการเคลื่อนไหว
นักวิจัยพยายามหาวิธีแก้ไขโครโมโซมส่วนเกินนี้มานานแล้ว เนื่องจากการแทรกแซงในปัจจุบันไม่ได้แก้ไขที่สาเหตุหลัก
ดาวน์ซินโดรมทำให้เกิดปัญหาสุขภาพมากมายและยังทำให้สติปัญญาของเด็กเล็กช้าลงด้วย (ภาพประกอบ: Pexels)
งานวิจัยล่าสุดของกลุ่มของดร. Ryotaro จากมหาวิทยาลัยมิเอะแสดงให้เห็นแนวทางที่มีแนวโน้มดีด้วยวิธีการที่ใช้ CRISPR
CRISPR-Cas9 เป็นระบบตัดแต่งยีนอเนกประสงค์ที่อาศัยเอนไซม์ที่จดจำลำดับดีเอ็นเอเฉพาะ เมื่อเอนไซม์พบตำแหน่งที่เหมาะสม มันจะตัดผ่านลำดับดีเอ็นเอ นักวิทยาศาสตร์ ออกแบบ CRISPR guides เพื่อกำหนดเป้าหมายเฉพาะโครโมโซมที่ไม่ต้องการ
เทคนิคนี้เรียกว่าการแก้ไขเฉพาะอัลลีล จะช่วยนำทางเอนไซม์ตัดไปยังตำแหน่งที่ถูกต้อง
หลังจากนำสำเนาส่วนเกินออกแล้ว เซลล์ที่ถูกแก้ไขมีการแสดงออกของยีนที่ดีขึ้น ยีนที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนาระบบประสาทมีการทำงานมากขึ้น และยีนที่ไม่ดีก็มีกิจกรรมลดลงเช่นกัน
ในปัจจุบัน ตามการวิจัยที่ตีพิมพ์ในวารสาร PNAS Nexus พบว่าเทคโนโลยีการแก้ไข DNA แบบ CRISPR สามารถกำจัดโครโมโซมส่วนเกินในเซลล์ที่ได้รับผลกระทบได้ ทำให้เซลล์กลับมาทำงานใกล้เคียงกับการทำงานปกติมากขึ้น
อย่างไรก็ตาม CRISPR ยังสามารถส่งผลกระทบต่อโครโมโซมที่แข็งแรงได้ นักวิจัยกำลังพัฒนาเทคโนโลยีนี้เพื่อกำหนดเป้าหมายไปที่โครโมโซมคู่ที่ 21 ส่วนเกิน
ดร. ฮาชิซึเมะ ผู้เป็นหัวหน้าทีมวิจัยหวังว่าผลงานของพวกเขาจะสามารถนำมาใช้ในการออกแบบการบำบัดฟื้นฟูและการบำบัดรักษาที่จัดการกับส่วนเกินทางพันธุกรรมที่ต้นตอได้
นักวิจัยจะวิเคราะห์ความเสี่ยงของการเปลี่ยนแปลง DNA ต่อไป และติดตามดูว่าเซลล์ที่ได้รับการแก้ไขมีพฤติกรรมอย่างไรเมื่อเวลาผ่านไป และเซลล์เหล่านั้นมีชีวิตรอดได้ดีเพียงใดในสภาวะแวดล้อมโลกแห่งความเป็นจริง
งานวิจัยดังกล่าวเน้นย้ำว่า CRISPR สามารถช่วยแก้ไขข้อผิดพลาดทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดอาการต่างๆ เช่น ดาวน์ซินโดรมได้อย่างไร ผู้เชี่ยวชาญกล่าว
อย่างไรก็ตาม นักวิจัยยังคงต้องประเมินความเสี่ยงของการแก้ไข DNA ในระดับขนาดใหญ่ต่อไป และทำให้แน่ใจว่าเซลล์ที่แก้ไขนั้นยังคงมีสุขภาพดีภายใต้สภาวะในโลกแห่งความเป็นจริง
แม้ว่าเทคนิคนี้จะเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญ แต่ผู้เชี่ยวชาญเตือนว่าจำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อรับรองความปลอดภัยและประสิทธิภาพของวิธีการนี้ในเซลล์ประเภทต่างๆ และในสิ่งมีชีวิต
คำถามด้านจริยธรรมเกี่ยวกับการตัดแต่งยีนในมนุษย์ต้องได้รับการพิจารณาอย่างรอบคอบก่อนการนำไปใช้ทางคลินิก
ที่มา: https://dantri.com.vn/suc-khoe/dot-pha-khoa-hoc-da-co-the-loai-bo-nhiem-sac-the-gay-ra-hoi-chung-down-20250719144801016.htm
การแสดงความคิดเห็น (0)