นักวิจัยชาวจีนได้พัฒนาเครื่องมือตัดแต่งยีนที่พวกเขาบอกว่ามีความแม่นยำ ปลอดภัย และมีศักยภาพในการรักษาโรคทางพันธุกรรมหลายชนิด
การพัฒนาเครื่องมือตัดต่อยีนอาจช่วยรักษาโรคทางพันธุกรรมได้ ภาพ: Shutterstock/SCMP
เครื่องมือใหม่นี้เรียกว่า “ตัวแก้ไขเบส” ซึ่งแก้ไขตำแหน่งบางตำแหน่งในจีโนมโดยไม่ต้องตัดเกลียวคู่ SCMP รายงานเมื่อวันที่ 31 พฤษภาคม งานวิจัยชิ้นใหม่นี้ตีพิมพ์ในวารสาร National Science Review ซึ่งแตกต่างจากเครื่องมือตัดต่อยีนที่รู้จักกันดีอย่าง CRISPR-Cas9 (ซึ่งทำหน้าที่เหมือน “กรรไกรระดับโมเลกุล” ที่สามารถตัดสายดีเอ็นเอสองสายในจีโนมได้ และอาศัยกลไกซ่อมแซมตัวเองของเซลล์ ในการซ่อมแซม )
โปรแกรมแก้ไขฐานตัวแรกได้รับการพัฒนาโดยทีมงานของ David Liu จากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดในปี 2016 ทีมงานชาวจีนใช้แนวทางที่แตกต่างกันแต่ก็สามารถบรรลุผลลัพธ์ที่คล้ายคลึงกัน พวกเขาบอกว่างานวิจัยใหม่นี้มีความสำคัญต่อการพัฒนาแบบจำลองโรคในสาขาการวิจัยพื้นฐานและยีนบำบัด
แม้จะมีข้อดี แต่ CRISPR-Cas9 ก็ยังมีข้อเสียอยู่บ้าง วิธีนี้อาศัยกลไกการซ่อมแซมตัวเองของเซลล์เพื่อเชื่อมชิ้นส่วนที่แตกหักเข้าด้วยกัน จึงอาจทำให้เกิดผลข้างเคียง เช่น การจัดเรียงโครโมโซมใหม่หรือการลบ DNA จำนวนมาก ซึ่งจะทำให้เกิดข้อกังวลด้านความปลอดภัย
นักวิทยาศาสตร์ ได้ค้นพบวิธีแก้ไขข้อผิดพลาดในตัวอักษร DNA แต่ละตัวได้อย่างแม่นยำ ซึ่งเรียกว่าเบส โดยใช้เทคนิคที่เรียกว่าการแก้ไขเบส ใน DNA มีเบส 4 ชนิด ได้แก่ อะดีนีน (A) ไซโตซีน (C) กัวนีน (G) และไทมีน (T) พวกเขาต้องจับคู่ให้ตรงกัน: A กับ T และ C กับ G
ทีมของหลิวใช้กรรไกร CRISPR แต่ไม่สามารถตัด DNA ได้ โดยแนบโปรตีนที่สามารถทำปฏิกิริยาเคมีกับเบสของ DNA ได้ ทำให้เกิดการแปลงจาก C เป็น T หรือ A เป็น G
ในงานวิจัยก่อนหน้านี้ การดีอะมิเนชัน—การกำจัดกลุ่มอะมิโนออกจากโมเลกุล—ถือเป็นขั้นตอนแรกในการดัดแปลงเบส “ผู้คนคิดว่าการดีอะมิเนชั่นเป็นขั้นตอนแรกของการแก้ไขเบส แต่เราได้ทำลายกรอบเดิมด้วยการค้นพบว่าเอนไซม์อีกชนิดหนึ่ง - ไกลโคซิเลส - สามารถทำการแก้ไขเบสได้เช่นกัน” หยาง ฮุ่ย ผู้เชี่ยวชาญจากศูนย์วิทยาศาสตร์สมองและเทคโนโลยีอัจฉริยะแห่งสถาบันวิทยาศาสตร์จีน ซึ่งเป็นสมาชิกในทีมกล่าว
วิธีการก่อนหน้านี้ไม่สามารถแก้ไขกัวนีน (G) ได้โดยตรง แต่ด้วยวิธีใหม่ทำให้การแก้ไขกัวนีน (G) เป็นไปได้ หยางกล่าว “การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมของมนุษย์มากกว่าครึ่งหนึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์เบสเดี่ยว ดังนั้น การแก้ไขเบสจึงสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์เหล่านี้ได้อย่างแม่นยำ” เขากล่าวเสริม
ทูเทา (ตาม SCMP )
ลิงค์ที่มา
การแสดงความคิดเห็น (0)