Yeni bir buluş, amyotrofik lateral sklerozu tedavi etmek için gen terapisinin önünü açıyor

İsrail'deki VNA muhabirine göre, Tel Aviv Üniversitesi'ndeki bir grup bilim insanı, şu anda tedavisi olmayan nadir bir motor nöron hastalığı olan amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için etkili bir tedavi yolunu açabilecek çığır açıcı bir keşif duyurdu.

Nature Neuroscience dergisinde bu hafta yayımlanan araştırma, ALS'ye neden olan yeni bir moleküler mekanizmayı ortaya çıkardı ve RNA tabanlı gen terapisinin nörodejenerasyonu durdurma ve hatta hasarlı nöronları yenileme yeteneğini gösterdi.

ALS, motor nöronların kademeli olarak ölmesine, bunun sonucunda kas güçsüzlüğüne, felce ve en sonunda solunum yetmezliğine yol açan ilerleyici bir dejeneratif hastalıktır.

Mevcut tedaviler, ilaç, fizik tedavi ve solunum desteği yoluyla hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya ve hastanın yaşam kalitesini iyileştirmeye yardımcı oluyor.

Araştırma, Tel Aviv Üniversitesi'ndeki Profesör Eran Perlson laboratuvarında, Sheba Tıp Merkezi ve İsrail, Fransa, Türkiye ve İtalya'daki araştırma enstitülerinin işbirliğiyle gerçekleştirildi.

Ekip, ALS hastalarının sinir uçlarında anormal şekilde biriken TDP-43 proteinine odaklandı. Bilim insanları, sağlıklı kas hücrelerinin, TDP-43'ün toksik kümeler oluşturmasını engelleyen küçük bir RNA (microRNA-126) salgıladığını keşfetti.

ALS hastalarında mikroRNA-126'daki ani azalma, TDP-43'ün birikmesine neden olur ve bu da mitokondrilerin (hücrenin enerji kaynağı) yıkımına ve nöronların kademeli olarak ölmesine yol açar.

Deneyler ayrıca, mikroRNA-126'nın hasta ve fare dokularına eklenmesinin nörodejenerasyonu önlemeye ve motor sinir rejenerasyonunu desteklemeye yardımcı olduğunu gösterdi.

Profesör Perlson'a göre bu keşif "sinir hücrelerini korumak için kaybolan RNA sinyallemesini geri kazandırarak yeni tedavi yönleri açıyor."

Araştırma ekibi şu anda AAV viral vektörleri kullanarak mikroRNA-126'yı insan vücuduna iletmek için bir yöntem geliştiriyor. Bu teknoloji, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından diğer gen terapilerinde de onaylandı.

Uzmanlar, bu mekanizmanın ALS'nin yanı sıra Alzheimer gibi toksik protein birikimiyle ilişkili diğer nöromüsküler hastalıklara veya bozukluklara da uygulanabileceğini düşünüyor.

Uzmanlar, araştırma sonuçlarının ayrıca sinir hasarı ciddileşmeden önce ALS'nin erken teşhis edilmesine yardımcı olabileceğini ve mikroRNA-126'nın etkilerini aktive edebilen veya taklit edebilen ilaçların veya biyolojik ürünlerin geliştirilmesinin önünü açabileceğini söylüyor.

Kaslardan gelen RNA sinyallerinin toksik protein birikimini nasıl kontrol ettiğini anlamak, Alzheimer ve diğer protein kaynaklı rahatsızlıklar için tedavilerin geliştirilmesine de yardımcı olabilir.

Profesör Perlson, bu keşfin sadece ALS'nin nasıl başladığını anlamamıza yardımcı olmakla kalmayıp, gelecekte hastaların hayatlarını kurtarabilecek bir gen tedavisi için gerçekçi bir umut yarattığını belirtti.

(TTXVN/Vietnam+)

Kaynak: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp