ABD, gen düzenleme aracını kullanan çığır açıcı tedaviyi onayladı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), orak hücreli anemi hastalığını tedavi etmek için devrim niteliğinde bir gen düzenleme tedavisini onayladı.

FDA kararı 9 Aralık'ta alındı. Onaylanan iki tedavi yöntemi, Nobel ödüllü CRISPR gen düzenleme teknolojisine dayanan Casgevy ve genleri düzenlemek için zararsız bir virüs kullanan Lyfgenia olarak adlandırılıyor.

Casgevy, Vertex Pharmaceuticals (ABD) ve CRISPR Therapeutics (İsviçre) olmak üzere iki şirket tarafından üretilmektedir. İlaç, orak hücre anemisi ve talasemi hastası 12 yaş ve üzeri hastaların kök hücrelerindeki hatalı genleri onarma etkisine sahiptir.

Her iki hastalık da hemoglobin genindeki bozukluklardan kaynaklanır. Gen tedavisi tedavileri genellikle milyonlarca dolara mal olur ve birçok hasta için erişilemez bir durumdur. Üretici firma Vertex Pharmaceuticals, fiyatı mümkün olduğunca düşük tutmak için çalışmaktadır.

FDA onayı, İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'nun (MHRA) tedaviyi Kasım ayında onaylamasının ardından geldi.

Lyfgenia ise genleri düzenlemek için gen transferini kullanır. Hastanın kan kök hücrelerini, genden türetilen hemoglobin üretecek şekilde değiştirir. FDA'ya göre, kırmızı kan hücrelerine eklendiğinde hemoglobin orak hücre hastalığı riskini azaltır.

Orak biçimli bir kırmızı kan hücresi. Fotoğraf: CDC

FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks, "Bunlar, orak hücreli anemi hastalarına yönelik gen tedavisi alanında önemli ilerlemeler anlamına geliyor. Hayatları değiştirme potansiyelleri muazzam," dedi.

FDA'dan Dr. Nicole Verdun'a göre gen tedavisi, özellikle tedavi seçenekleri kısıtlı olan nadir hastalıkları olan kişiler için tedaviyi daha hedefli ve etkili hale getiriyor.

FDA'nın "bu alanda ilerleme kaydetmekten çok heyecanlı olduğunu" da sözlerine ekledi, çünkü hastalık nedeniyle hayatları ciddi şekilde sekteye uğrayan bireylere yardım ediyorlar.

Kurumun onayı, orak hücre anemisi olan yaklaşık 16.000 kişinin potansiyel bir tedavi seçeneğine sahip olacağı anlamına geliyor. Hastalık, yaklaşık 100.000 Amerikalıyı ve dünya çapında 7,7 milyondan fazla kişiyi etkiliyor; bunların çoğu Afrika ve Karayip kökenli. Nadir görülen, güçten düşüren ve yaşamı tehdit eden bir kan hastalığı olan bu kişilerin çoğunun karşılanmamış tedavi ihtiyaçları var.

Orak hücreli anemi hastalarının kan hücreleri, tipik içbükey ve yuvarlak hücreler yerine uzun, orak şeklindedir. Şekilsiz hücreler kan damarlarında sıkışarak oksijen akışını engeller ve şiddetli ağrıya, felçlere ve organ hasarına neden olur.

Thuc Linh ( AFP, AP'ye göre)

Kaynak bağlantısı: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html