Ці методи лікування та терапії продаються за дуже високими цінами. Фактично, їхні ціни настільки високі, що вони створюють труднощі не лише для пацієнтів, а й для системи охорони здоров’я та страхових компаній, повідомляє журнал «Scientific American» .
Скайсона — це генна терапія з одноразовою вартістю лікування 3 мільйони доларів, яка уповільнює прогресування адренолейкодистрофії (CALD).
До найдорожчих методів лікування та ліків у світі належать:
Скайсона
Skysona – це проривна генна терапія, одноразова вартість лікування якої становить 3 мільйони доларів США, близько 73 мільярдів донгів. Ця терапія була розроблена біотехнологічною компанією Bluebird Bio (США) і має ефект уповільнення прогресування адренолейкодистрофії (CALD).
CALD – це рідкісне генетичне захворювання, яке вражає нервову систему. Терапія Skysona модифікує стовбурові клітини пацієнта, включаючи ген ALDP. Це уповільнює прогресування захворювання та покращує якість життя людей з цим захворюванням. Висока ціна цієї терапії зумовлена витратами на дослідження, розробку та виробництво.
Зінтегло
Zynteglo – це векторна генна терапія на основі лентивірусу, також розроблена компанією Bluebird Bio. Вартість цієї терапії становить до 2,8 мільйона доларів США, близько 68 мільярдів донгів, за один курс лікування. Пацієнтами препарату є пацієнти з трансфузійно-залежною таласемією (ТДТ). Це рідкісне захворювання крові, яке вимагає регулярних і довічних переливань крові для виживання.
Терапія препаратом Зінтегло зменшить або навіть усуне потребу в переливанні крові, тим самим покращуючи якість життя, а також фізичне та фінансове навантаження, пов'язане з переливанням крові.
Золгенсма
Золгенсма вважається революційною генною терапією для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА), рідкісного генетичного захворювання у дітей. Препарат був розроблений швейцарською фармацевтичною компанією Novartis та ліцензований Управлінням з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA) у травні 2019 року.
Середня ціна цього лікування становить 2,1 мільйона доларів США, близько 50 мільярдів донгів. Золгенсма діє шляхом заміни гена в клітинах виживаючого моторного нейрона 1 (SMN1), який є дефектним або відсутнім. Саме ця аномалія спричиняє захворювання.
Зокінві
Zokinvy використовується для лікування синдрому прогерії Гатчінсона-Гілфорда (СГГП) та синдрому прогероїдних ламінопатій. Це надзвичайно рідкісні генетичні захворювання, що спричиняють передчасне старіння у дітей.
Zokinvy був розроблений біотехнологічною компанією Eiger BioPharmaceuticals (США). Вартість лікування цією терапією становить 1,7 млн доларів США/рік, близько 25 млрд донгів. Препарат приймається перорально, має ефект уповільнення прогресування захворювання та покращення якості життя дітей, повідомляє Scientific American.
Посилання на джерело
Коментар (0)