اختراق جديد يمهد الطريق للعلاج الجيني لعلاج التصلب الجانبي الضموري

إن فهم كيفية تحكم إشارات الحمض النووي الريبوزي من العضلات في تراكم البروتين السام قد يساعد أيضًا في تطوير علاجات لمرض الزهايمر وغيره من الاضطرابات المرتبطة بالبروتين.

أعلن فريق من العلماء في جامعة تل أبيب مؤخرا عن اكتشاف ثوري يمكن أن يفتح آفاقا علاجية فعالة لمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) - وهو مرض نادر يصيب الخلايا العصبية الحركية ولا يوجد له علاج حتى الآن.

كشفت الدراسة، التي نشرت هذا الأسبوع في مجلة Nature Neuroscience، عن آلية جزيئية جديدة تسبب مرض التصلب الجانبي الضموري، وأظهرت قدرة العلاج الجيني القائم على الحمض النووي الريبوزي (RNA) على وقف التنكس العصبي وحتى تجديد الخلايا العصبية التالفة.

التصلب الجانبي الضموري هو مرض تنكسي تقدمي يؤدي إلى موت الخلايا العصبية الحركية تدريجيًا، مما يؤدي إلى ضعف العضلات والشلل وفي النهاية فشل الجهاز التنفسي.

العلاجات الحالية تساعد فقط على إبطاء تقدم المرض وتحسين نوعية حياة المريض من خلال الأدوية والعلاج الطبيعي والدعم التنفسي.

وأُجري البحث في مختبر البروفيسور إران بيرلسون في جامعة تل أبيب، بالتعاون مع المركز الطبي شيبا ومعاهد أبحاث في إسرائيل وفرنسا وتركيا وإيطاليا.

ركز الفريق على بروتين TDP-43، الذي يتراكم بشكل غير طبيعي في النهايات العصبية لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. ووجد العلماء أن خلايا العضلات السليمة تفرز حمضًا نوويًا ريبيًا صغيرًا (microRNA-126) يمنع TDP-43 من تكوين كتل سامة.

في مرضى ALS، يؤدي الانخفاض الحاد في microRNA-126 إلى تراكم TDP-43، مما يؤدي إلى تدمير الميتوكوندريا (مصدر الطاقة في الخلية) والموت التدريجي للخلايا العصبية.

وأظهرت التجارب أيضًا أن إضافة microRNA-126 إلى أنسجة المريض والفئران ساعد في منع التنكس العصبي وتعزيز تجديد الأعصاب الحركية.

وبحسب البروفيسور بيرلسون فإن هذا الاكتشاف "يفتح آفاقًا جديدة للعلاج من خلال استعادة إشارات الحمض النووي الريبي المفقودة لحماية الخلايا العصبية".

ويعمل فريق البحث حالياً على تطوير طريقة لإيصال microRNA-126 إلى جسم الإنسان باستخدام ناقلات فيروسية AAV، وهي تقنية تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في علاجات جينية أخرى.

بالإضافة إلى مرض التصلب الجانبي الضموري، يعتقد الخبراء أن هذه الآلية يمكن تطبيقها أيضًا على أمراض عصبية عضلية أخرى، أو اضطرابات مرتبطة بتراكم البروتين السام مثل الزهايمر.

ويقول الخبراء إن نتائج البحث قد تساعد أيضًا في الكشف عن مرض التصلب الجانبي الضموري في وقت مبكر قبل أن يصبح تلف الأعصاب شديدًا، وتمهد الطريق لتطوير الأدوية أو المنتجات البيولوجية التي يمكنها تنشيط أو محاكاة تأثيرات microRNA-126.

إن فهم كيفية تحكم إشارات الحمض النووي الريبوزي من العضلات في تراكم البروتين السام قد يساعد أيضًا في تطوير علاجات لمرض الزهايمر وغيره من الاضطرابات المرتبطة بالبروتين.

وأكد البروفيسور بيرلسون أن هذا الاكتشاف لا يساعد فقط في فهم كيفية بدء مرض التصلب الجانبي الضموري، بل يفتح أيضاً أملاً واقعياً للتوصل إلى علاج جيني يمكن أن ينقذ حياة المرضى في المستقبل.

(TTXVN/فيتنام+)

المصدر: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp