لماذا يصل سعر دواء علاج ضمور العضلات الشوكي إلى 50 مليار دونج للجرعة الواحدة؟

المواد الخام باهظة الثمن، والتصنيع المعقد، والنموذج الذي يصعب تكراره، كل هذا يعني أن سعر زولجينسما، وهو دواء لعلاج ضمور العضلات الشوكي، يبلغ 2.1 مليون دولار (50 مليار دونج) للجرعة الواحدة.

يعالج هذا الدواء، الذي يُستعمل مرة واحدة في العمر، ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو اضطراب وراثي يُسبب ضمور العضلات وضعفها. طُوِّر هذا الدواء من قِبل شركة AveXis، التابعة لشركة الأدوية الأمريكية العملاقة نوفارتس، وقيل إنه كان الأغلى في العالم وقت طرحه. لم تُغطِّ بعض شركات التأمين تكلفة الدواء نظرًا لارتفاع سعره، بينما فرضت شركات أخرى شروطًا صارمة للحد من عدد المرضى المؤهلين.

حصلت سبعة أطفال فيتناميين يعانون من ضمور العضلات الشوكي على أدوية مجانية من مؤسسة AveXis من خلال برنامج يانصيب يقام كل أسبوعين.

فعالية العلاج المبتكر

بحسب الخبراء، لفهم سبب وصول تكلفة جرعة زولجينسما إلى ما يقارب 50 مليار دونج، من الضروري معرفة كيفية وسبب ابتكار هذا الدواء. ينتمي زولجينسما إلى مجموعة الأدوية المُخصصة، التي تستهدف مشاكل محددة ناجمة عن الشفرة الوراثية للمريض. وبالتالي، فإن هذه الطريقة في علاج المرض أكثر فعالية بكثير من الطرق التقليدية الشائعة والمتاحة لكثير من المرضى.

زولجينسما هو في الأساس نوع من العلاج الجيني. يستبدل الدواء جين SMN1 المعيب لدى المصابين بضمور العضلات الشوكي بنسخة جديدة تعمل بشكل طبيعي.

لكن إدخال هذه النسخة السليمة إلى الخلايا ليس بالأمر السهل. يجب وضع الجين الجديد داخل ناقل فيروسي يُسمى الفيروس الغدي من النوع 9 (AAV9). يزيل العلماء جزءًا من الحمض النووي للفيروس حتى لا يُسبب المرض لدى البشر. بمجرد دخوله الجسم عن طريق الحقن الوريدي، ينتقل الناقل الفيروسي إلى الخلايا، حاملاً الجين الجديد السليم ليحل محل الجين المعيب.

يحتوي الدواء أيضًا على المادة الفعالة أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك، التي تساعد على استعادة الجينات وإنتاج البروتينات اللازمة لحركة العضلات ووظائف الأعصاب. بعد طرح زولجينسما، تم إنقاذ حوالي 80 طفلًا في المملكة المتحدة من حالات حرجة سنويًا.

تقول شركة نوفارتس المُصنِّعة إن دواء زولجينسما باهظ الثمن لأنه "يُغيِّر حياة العائلات المُصابة بهذا المرض المُدمِّر بشكل كبير". يُشخَّص أكثر من 60 ألف طفل حول العالم سنويًا بضمور العضلات الشوكي. منذ إطلاقه، تمت الموافقة على زولجينسما في حوالي 38 دولة، حيث تلقى أكثر من 1000 طفل هذا الدواء.

يقول فاس ناراسيمهان، الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس، إن العلاجات الجينية تمثل تقدماً طبياً، إذ توفر الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة فقط.

دواء زولجينسما يكلف 2.1 مليون دولار أمريكي. الصورة: نوفارتس

من الصعب تكرار نموذج الإنتاج

رغم أن العلاج الجيني يُعد خيارًا علاجيًا واعدًا للعديد من الأمراض، إلا أن عملية تصنيع الأدوية معقدة. فعلى عكس علاجات الأجسام المضادة، التي تسمح بتكوين وتوسيع سلالات الخلايا، يصعب توسيع نطاق العلاج الجيني، كما أن إنتاجه مكلف للغاية.

تكمن المشكلة في الجانب البيولوجي، لأن ناقل AAV9 الأصلي هو فيروس يسعى لقتل الخلايا. بمجرد إزالة الحمض النووي واستبداله، يصبح الفيروس آمنًا للتسلل إلى الخلايا البشرية. ومع ذلك، فإن عملية الوصول إلى هذه المرحلة مكلفة للغاية.

تتسابق الشركات لتطوير وتسويق أدوية جديدة. لكنها لا تُخصص وقتًا كافيًا لتحسين عمليات التصنيع. ونتيجةً لذلك، تُطرح الأدوية في السوق على عجل بتكاليف باهظة.

في الوقت الحالي، يفتقر العالم إلى القدرة أو عمليات التصنيع اللازمة لإنتاج أدوية لأمراض نادرة أو نادرة للغاية. أما بالنسبة للعلاجات الجينية، فتتطلب شراء مواد خام باهظة الثمن. لذا، فإن القدرة على توسيع نطاق هذا النموذج وتشغيله محدودة للغاية، كما يوضح إريك هوبز، الرئيس التنفيذي لشركة بيركلي لايتس.

زولجينسما هو حاليا دواء خاص يتم تصنيعه بواسطة شركة نوفارتس، ولا يوجد نسخة مماثلة بيولوجيا متاحة - وهو دواء مماثل في الجودة والسلامة والفعالية السريرية للمنتج الأصلي.

يُعتبر زولجينسما أيضًا دواءً بيولوجيًا، أي أنه مُصنَّع من خلايا حية. لذلك، لا يستطيع العلماء إنتاج نسخ طبق الأصل من هذه الأدوية.

البديل لزولجينسما هو سبينرازا، الذي يُؤخذ أربع مرات سنويًا مدى الحياة. يبلغ سعر الدواء المعلن 750 ألف دولار أمريكي للسنة الأولى، و350 ألف دولار أمريكي سنويًا بعد ذلك، أي حوالي 4 ملايين دولار أمريكي على مدى عشر سنوات.

وتقدر مجموعة "معهد مراجعة الاقتصاد السريري" غير الربحية أن السعر العادل للعلاجات الجينية الجديدة يتراوح بين 1.2 مليون دولار و2.1 مليون دولار.

ثوك لينه (وفقًا لمجلة فوربس، والغارديان، وصحيفة هيلث لاين )

رابط المصدر: https://vnexpress.net/vi-sao-thuoc-chua-teo-co-tuy-gia-50-ty-dong-mot-lieu-4605923.html