Experimentální protilátkový lék vyvinutý společností Jasper Therapeutics umožnil dětem potřebujícím transplantaci kmenových buněk vyhnout se extrémně toxické chemoterapii a ozařování, uvádí se v výzkumné zprávě nedávno publikované v časopise Nature Medicine.
U transplantací kostní dřeně je prvním krokem vždy „vyčištění“ nemocné dřeně chemoterapií nebo radioterapií – což je postup, který způsobuje řadu závažných vedlejších účinků, jako je nevolnost, vypadávání vlasů, imunodeficience a dokonce zanechává dlouhodobé následky, jako je neplodnost, poškození jater a ledvin.
Studie však ukázala, že protilátka briquilimab toho dosáhla, aniž by způsobila toxicitu. Briquilimab cílí na CD117 – protein nacházející se na krevních kmenových buňkách a řídí jejich vývoj.
Studie byla provedena na Stanfordské lékařské fakultě (Kalifornie, USA) na 3 dětech s Fanconiho anémií – vzácnou genetickou poruchou. Každé dítě potřebovalo pouze jednu infuzi briquilimabu 12 dní před transplantací kmenových buněk.
Výsledky ukázaly, že po 30 dnech zdravé buňky od dárce pokryly téměř celou kostní dřeň dětí. Původním cílem výzkumného týmu bylo dosáhnout pouze 1% pokrytí – což znamenalo, že 1 % buněk v dřeni pocházelo od dárce. Testy o dva roky později však ukázaly, že všechny tři děti měly téměř 100 % dárcovských buněk a jsou stále zdravé.
Je pozoruhodné, že ve všech třech případech byly kmenové buňky darovány od vlastních rodičů pacienta. To je nemožné, protože rodiče často nemají dokonalou genetickou shodu se svým dítětem, což může snadno vést k odmítnutí transplantátu.
Aby se tento problém vyřešil, vědci odstranili imunitní buňky z darované dřeně, aby se předešlo riziku, že tělo příjemce napadne transplantované buňky.
Tým nyní provádí studie ve středním stádiu u více dětí s Fanconiho anémií a plánuje testovat přípravek i u dalších genetických onemocnění, která vyžadují transplantaci kostní dřeně.
Mezitím další výzkumný tým na Stanfordské lékařské fakultě testuje také možnost aplikace briquilimabu u starších pacientů s rakovinou – u těch, kteří jsou příliš slabí nebo mají mnoho základních onemocnění, aby snesli plné dávky chemoterapie nebo radioterapie.
Zdroj: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp






Komentář (0)