Nový průlom dláždí cestu genové terapii k léčbě amyotrofické laterální sklerózy

Podle izraelského korespondenta VNA právě skupina vědců z Tel Avivské univerzity oznámila průlomový objev, který by mohl otevřít cestu k účinné léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS) – vzácného onemocnění motorických neuronů, na které v současnosti neexistuje lék.

Studie, publikovaná tento týden v časopise Nature Neuroscience, odhalila nový molekulární mechanismus, který způsobuje ALS, a prokázala schopnost genové terapie založené na RNA zastavit neurodegeneraci a dokonce regenerovat poškozené neurony.

ALS je progresivní degenerativní onemocnění, které způsobuje postupné odumírání motorických neuronů, což vede k svalové slabosti, paralýze a nakonec k respiračnímu selhání.

Současné léčebné postupy pomáhají pouze zpomalit progresi onemocnění a zlepšit kvalitu života pacienta prostřednictvím léků, fyzioterapie a respirační podpory.

Výzkum byl proveden v laboratoři profesora Erana Perlsona na Tel Avivské univerzitě ve spolupráci s lékařským centrem Sheba a výzkumnými ústavy v Izraeli, Francii, Turecku a Itálii.

Tým se zaměřil na protein TDP-43, který se abnormálně hromadí na nervových zakončeních u pacientů s ALS. Vědci zjistili, že zdravé svalové buňky vylučují malou RNA – mikroRNA-126 – která brání TDP-43 v tvorbě toxických shluků.

U pacientů s ALS způsobuje prudký pokles mikroRNA-126 akumulaci TDP-43, což vede k destrukci mitochondrií (zdroje energie buňky) a postupnému odumírání neuronů.

Experimenty také ukázaly, že přidání mikroRNA-126 do tkání pacientů a myší pomohlo předcházet neurodegeneraci a podpořilo regeneraci motorických nervů.

Podle profesora Perlsona tento objev „otevírá nové směry léčby obnovením ztracené RNA signalizace pro ochranu nervových buněk“.

Výzkumný tým v současné době vyvíjí metodu pro dodávání mikroRNA-126 do lidského těla pomocí virových vektorů AAV, což je technologie, která byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v jiných genových terapiích.

Odborníci se domnívají, že kromě ALS lze tento mechanismus aplikovat i na další neuromuskulární onemocnění nebo poruchy související s hromaděním toxických proteinů, jako je Alzheimerova choroba.

Odborníci tvrdí, že výsledky výzkumu by také mohly pomoci odhalit ALS včas, než se poškození nervů stane závažným, a připravit cestu pro vývoj léků nebo biologických produktů, které mohou aktivovat nebo napodobovat účinky microRNA-126.

Pochopení toho, jak signály RNA ze svalů řídí akumulaci toxických proteinů, by mohlo také pomoci vyvinout terapie pro Alzheimerovu chorobu a další poruchy související s proteiny.

Profesor Perlson potvrdil, že tento objev nejen pomáhá pochopit, jak ALS vzniká, ale také otevírá realistickou naději na genovou terapii, která může v budoucnu zachránit životy pacientů.

(TTXVN/Vietnam+)

Zdroj: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp