Italien leistet Pionierarbeit bei der Gentherapie zur Behandlung seltener genetischer Blutkrankheiten

Zwei Italienerinnen sind die ersten Patientinnen in Europa, die eine fortschrittliche Gentherapie für seltene genetische Blutkrankheiten erhalten haben.

Zwei Italienerinnen in ihren Zwanzigern sind die ersten Patientinnen in Europa, die eine fortschrittliche Gentherapie für seltene genetische Blutkrankheiten erhalten haben.

Im San Matteo-Krankenhaus in Pavia, südlich von Mailand, haben zwei Patienten – einer mit β-Thalassämie major und der andere mit schwerer Sichelzellenanämie – offiziell die Casgevy-Gentherapie erhalten. Es ist die erste, die außerhalb des Rahmens einer klinischen Studie in Europa eingesetzt wird.

Casgevy ist eine revolutionäre Behandlung, die mithilfe fortschrittlicher Gen-Editierungstechnologie entwickelt wurde, um Mutationen im β-Globin-Gen zu korrigieren – der Hauptursache für Hämoglobinstörungen wie β-Thalassämie und Sichelzellenanämie.

Die beiden oben genannten Krankheiten gehören zur Gruppe der Hämoglobinopathien – schwerwiegende genetische Erkrankungen des Hämoglobins –, die häufig lebenslange Bluttransfusionen erfordern und gleichzeitig mit Komplikationen wie multiplem Organversagen und einer stark eingeschränkten Lebensqualität einhergehen.

Es wird erwartet, dass die bahnbrechende Behandlung einen Wendepunkt in der Behandlung von Erkrankungen der Hämoglobinopathie-Gruppe darstellt./.

(Vietnam News Agency/Vietnam+)

Quelle: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp