Warum werden seltene Medikamente immer teurer?

In den USA hat sich der Preis vieler Medikamente gegen seltene Krankheiten in den letzten vier Jahren verdoppelt.

Die Preise für Medikamente gegen seltene Krankheiten steigen alarmierend schnell. In den USA wird der durchschnittliche Listenpreis neu zugelassener Medikamente im Jahr 2023 voraussichtlich bei rund 300.000 US-Dollar pro Jahr liegen, gegenüber 180.000 US-Dollar im Jahr 2021 und mehr als doppelt so hoch wie der Durchschnitt Ende des letzten Jahrzehnts, wie eine Analyse des Forschungsunternehmens Evaluate zeigt. Bemerkenswert ist, dass die Mehrheit der Neuzulassungen Orphan Drugs sind. Sie machen 72 % aller im Jahr 2024 zugelassenen neuen Medikamente aus, gegenüber 51 % im Jahr 2019.

Der durchschnittliche Listenpreis ist der von Herstellern, Lieferanten oder Unternehmen offiziell veröffentlichte Durchschnittspreis für ein Produkt vor Anwendung etwaiger Rabatte, Sonderangebote oder Nachlässe.

Einige einzelne Medikamente haben Preisrekorde aufgestellt, wie beispielsweise Lenmeldy, eine einmalige Gentherapie gegen Leukodystrophie (MLD), die mittlerweile 4,25 Millionen Dollar kostet und damit das teuerste Medikament der Welt ist. Zuvor kostete Zolgensma, ein Medikament gegen spinale Muskelatrophie, mehr als 2,1 Millionen Dollar pro Behandlung. Diese Zahlen machen es vielen Ländern, auch reichen, schwer, die Kosten für die Patienten zu decken.

Wenige Patienten, hohe Kosten lassen Medikamentenpreise steigen

Der Schlüssel zu seltenen Krankheiten liegt in der sehr geringen Patientenzahl, die weltweit manchmal nur wenige Tausend Menschen betrifft. Die Forschungs- und Entwicklungskosten (F&E) für die Markteinführung eines Medikaments unterscheiden sich jedoch kaum von denen für Generika und liegen oft zwischen 300 Millionen und über einer Milliarde Dollar. Angesichts der geringen Patientenzahl sind die Unternehmen gezwungen, die Medikamentenpreise um ein Vielfaches anzuheben, um die Gewinnschwelle zu erreichen.

Wenn beispielsweise ein Medikament gegen seltene Krankheiten 100.000 US-Dollar pro Jahr kostet und weltweit nur 10.000 Menschen es verwenden, beträgt der Umsatz eine Milliarde US-Dollar. Dies ist gerade das Minimum, um die anfänglichen Investitionskosten zu decken. Dies erklärt, warum viele Medikamente gegen seltene Krankheiten trotz ihrer astronomischen Preise zugelassen und auf den Markt gebracht werden.

Längerer Monopolschutz erhöht die Preise

In den USA und Europa genießen Unternehmen, die Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten entwickeln, dank Gesetzen wie dem Orphan Drug Act (1983) eine Reihe von Anreizen. So sind die Unternehmen von Steuern und Anmeldegebühren bei der FDA befreit und erhalten vor allem eine Marktexklusivität für sieben (in den USA) bzw. zehn Jahre (in Europa), selbst nach Ablauf des Patents.

Dies reduziert den Wettbewerb erheblich und ermöglicht es den Unternehmen, hohe Preise zu verlangen, da es auf dem Markt keine Alternativen gibt. Eine Studie der Yale School of Medicine ergab, dass der Preisanstieg in vielen Fällen nicht auf die Kosten zurückzuführen ist, sondern auf das „kommerzielle Monopol“, das ihn ermöglicht.

Preiskontrollgesetze treiben indirekt die Preise für neue Medikamente in die Höhe

Um unkontrollierte Arzneimittelpreissteigerungen zu verhindern, schreiben Gesetze wie der US Inflation Reduction Act (IRA) vor, dass jährliche Arzneimittelpreiserhöhungen die Inflation nicht übersteigen dürfen. Dies schafft jedoch unbeabsichtigt einen Anreiz für Unternehmen, bei der Markteinführung extrem hohe Anfangspreise festzulegen und dann nur geringe jährliche Erhöhungen (etwa 4–10 %) beizubehalten, um Regulierungen zu vermeiden.

Infolgedessen sind die Preise für neue Medikamente rapide gestiegen und lassen sich kaum noch senken. Kritiker bemängeln, dass das neue Gesetz lediglich die Symptome bekämpft, ohne die eigentlichen Ursachen des Mechanismus, der die Medikamentenpreise bestimmt, zu bekämpfen.

Dr. Sarah Butler von ADVI Health wies darauf hin, dass einige der im Rahmen dieses Gesetzes ausgehandelten Preise sogar höher seien als die derzeitigen Eigenbeteiligungskosten der Patienten.

Gen- und Zelltherapie – teure Technologie, schwer reproduzierbar

Fortschritte bei Gen- und Zelltherapien für seltene Krankheiten haben die Medizin enorm vorangebracht, aber auch die Arzneimittelpreise in die Höhe getrieben. Die Herstellung ist komplex, teuer und erfordert hochspezialisierte Lager- und Vertriebsprozesse sowie eine spezielle Infrastruktur.

Beispielsweise handelt es sich bei Lenmeldy und Zolgensma um einmalige Gentherapien, die jedoch 4,25 Millionen bzw. 2,1 Millionen Dollar kosten. Länder wie Deutschland, Frankreich und Großbritannien verhandeln oft niedrigere Preise als die USA, aber der Endpreis liegt oft immer noch über 1 bis 2 Millionen Dollar – ein beispielloser Wert in der Geschichte der Behandlung seltener Krankheiten.

Darüber hinaus geben die Unternehmen ihre Fertigungstechnologien häufig nicht weiter, was die Möglichkeit verringert, Generika oder günstigere Versionen anzubieten.

Fehlende Konkurrenz durch Generika und Biosimilars

Im Gegensatz zu gängigen Medikamenten lassen sich Medikamente gegen seltene Krankheiten nur schwer durch Generika (chemisch gleichwertig) oder Biosimilars (biologisch ähnlich) ersetzen. Generika sind Kopien mit dem gleichen Wirkstoff wie das Originalmedikament, während Biosimilars nahezu identische Versionen biologischer Medikamente sind, die häufig zur Behandlung von Krebs oder Autoimmunerkrankungen eingesetzt werden.

Die Gründe dafür liegen sowohl in technischen Hürden als auch in niedrigen Gewinnen. Angesichts der geringen Patientenzahlen zögern Generikahersteller, in die Produktion zu investieren, und die Testverfahren für Biosimilars sind komplex und teuer.

Ein typisches Beispiel ist Soliris (Eculizumab), ein Medikament zur Behandlung von HUS, das in den USA 410.000 Dollar pro Jahr kostet und in Kanada bis zu 700.000 Dollar kostet. Obwohl es 2007 eingeführt wurde, gibt es aufgrund rechtlicher und technischer Hürden immer noch nur sehr wenige Konkurrenzprodukte auf dem Markt.

TH (laut VnExpress)

Quelle: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html