Warum kostet das Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie 50 Milliarden VND pro Dosis?

Teure Rohstoffe, ein komplexer Herstellungsprozess und ein schwer zu replizierendes Modell führen dazu, dass Zolgensma, ein Medikament zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie, 2,1 Millionen US-Dollar (50 Milliarden VND) pro Dosis kostet.

Das Medikament, das nur einmal im Leben zur Verfügung steht, behandelt spinale Muskelatrophie (SMA), eine genetische Erkrankung, die Muskelschwund und -schwäche verursacht. Entwickelt von AveXis, einer Tochtergesellschaft des US-amerikanischen Pharmaunternehmens Novartis, galt es zum Zeitpunkt seiner Markteinführung als das teuerste Medikament der Welt . Einige Krankenkassen übernahmen die Kosten aufgrund des hohen Preises nicht. Andere wiederum beschränkten die Anzahl der für das Medikament infrage kommenden Patienten auf strenge Kriterien.

Sieben vietnamesischen Kindern mit spinaler Muskelatrophie wurden von AveXis im Rahmen eines zweimal monatlich stattfindenden Lotterieprogramms kostenlos Medikamente zur Verfügung gestellt.

Bahnbrechende Behandlungseffektivität

Um zu verstehen, warum eine Dosis Zolgensma fast 50 Milliarden VND kostet, muss man laut Experten wissen, wie und warum dieses Medikament entwickelt wurde. Zolgensma gehört zu den personalisierten Medikamenten und zielt auf spezifische Probleme ab, die durch den genetischen Code des Patienten verursacht werden. Daher ist diese Behandlungsmethode deutlich wirksamer als herkömmliche, weit verbreitete und vielen Patienten zugängliche Methoden.

Zolgensma ist im Wesentlichen eine Form der Gentherapie. Das Medikament ersetzt das defekte SMN1-Gen bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie durch eine neue, normal funktionierende Kopie.

Doch die Übertragung dieser gesunden Genkopie in die Zellen ist nicht einfach. Das neue Gen muss in einen viralen Vektor, das Adenovirus 9 (AAV9), eingeschleust werden. Wissenschaftler entfernen einen Teil der Virus-DNA, damit das Virus beim Menschen keine Krankheit auslösen kann. Nach der intravenösen Verabreichung wandert der virale Vektor zu den Zellen und transportiert das neue, gesunde Gen, um das defekte zu ersetzen.

Das Medikament enthält außerdem den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec, der zur Wiederherstellung von Genen und zur Produktion von Proteinen für Muskelbewegung und Nervenfunktion beiträgt. Seit der Einführung von Zolgensma konnten in Großbritannien jährlich etwa 80 Kinder aus kritischem Zustand entlassen werden.

Der Hersteller Novartis begründete den hohen Preis von Zolgensma damit, dass es „das Leben von Familien, die von einer verheerenden Krankheit betroffen sind, grundlegend verändert“. Weltweit wird jedes Jahr bei über 60.000 Kindern spinale Muskelatrophie diagnostiziert. Seit seiner Markteinführung ist Zolgensma in rund 38 Ländern zugelassen und wird von mehr als 1.000 Kindern angewendet.

Novartis-Chef Vas Narasimhan argumentiert, dass Gentherapien einen medizinischen Durchbruch darstellen und die Hoffnung bieten, tödliche genetische Erkrankungen mit nur einer Dosis zu heilen.

Das Medikament Zolgensma kostet 2,1 Millionen US-Dollar. Foto: Novartis — Das Medikament Zolgensma kostet 2,1 Millionen US-Dollar. Foto: *Novartis*

Schwer zu replizierendes Produktionsmodell

Die Gentherapie ist zwar eine vielversprechende Option zur Behandlung vieler Krankheiten, doch die Herstellung der Medikamente gestaltet sich schwierig. Im Gegensatz zu Antikörpertherapien, die die Erzeugung und Vermehrung von Zelllinien ermöglichen, ist die Gentherapie schwer zu skalieren und sehr teuer in der Produktion.

Das Problem liegt in der Biologie, denn der ursprüngliche AAV9-Vektor ist ein Virus, das Zellen abtöten will. Sobald die DNA entfernt und ersetzt wurde, kann das Virus gefahrlos in menschliche Zellen eingebracht werden. Der Weg bis zu diesem Stadium ist jedoch extrem kostspielig.

Unternehmen wetteifern um die Entwicklung und Vermarktung neuer Medikamente. Die Optimierung ihrer Herstellungsprozesse wird dabei jedoch vernachlässigt. Die Folge: Medikamente werden zu überhöhten Kosten auf den Markt gebracht.

„Aktuell fehlen weltweit die Kapazitäten und die Produktionsprozesse, um Medikamente für seltene oder extrem seltene Krankheiten herzustellen. Für Gentherapien müssen sehr teure Rohstoffe gekauft werden. Daher ist die Möglichkeit, dieses Modell auszuweiten und zu betreiben, sehr begrenzt“, erklärt Eric Hobbs, CEO von Berkeley Lights.

Zolgensma ist derzeit ein patentiertes Arzneimittel von Novartis, für das es keine Biosimilar-Version gibt – ein Arzneimittel, das in Qualität, Sicherheit und klinischer Wirksamkeit dem Originalprodukt entspricht.

Zolgensma gilt außerdem als biologisches Arzneimittel, das heißt, es wird aus lebenden Zellen hergestellt. Daher können Wissenschaftler keine exakten Kopien dieser Medikamente herstellen.

Die Alternative zu Zolgensma ist Spinraza, das lebenslang viermal jährlich eingenommen wird. Der Listenpreis des Medikaments beträgt im ersten Jahr 750.000 US-Dollar und danach jährlich 350.000 US-Dollar, insgesamt also etwa 4 Millionen US-Dollar über 10 Jahre.

Das gemeinnützige Institut für klinische und wirtschaftliche Überprüfung schätzt, dass der faire Preis für neue Gentherapien zwischen 1,2 Millionen und 2,1 Millionen Dollar liegt.

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