Warum kostet das Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie 50 Milliarden VND pro Dosis?

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Teure Rohstoffe, eine komplexe Herstellung und ein schwer reproduzierbares Modell führen dazu, dass Zolgensma, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, 2,1 Millionen Dollar (50 Milliarden VND) pro Dosis kostet.

Das einmalige Medikament behandelt die spinale Muskelatrophie (SMA), eine genetische Erkrankung, die Muskelschwund und -schwäche verursacht. Das von AveXis, einer Tochtergesellschaft des US-Pharmariesen Novartis, entwickelte Medikament galt zum Zeitpunkt seiner Markteinführung als das teuerste der Welt . Einige Krankenkassen übernahmen die Kosten aufgrund des hohen Preises nicht. Andere hatten strenge Auflagen, um die Zahl der anspruchsberechtigten Patienten zu begrenzen.

Sieben vietnamesische Kinder mit spinaler Muskelatrophie wurden von AveXis im Rahmen eines alle zwei Wochen stattfindenden Lotterieprogramms kostenlos mit Medikamenten versorgt.

Bahnbrechende Behandlungswirksamkeit

Um zu verstehen, warum eine Dosis Zolgensma fast 50 Milliarden VND kostet, muss man laut Experten wissen, wie und warum dieses Medikament entwickelt wurde. Zolgensma gehört zu den personalisierten Medikamenten, die auf spezifische Probleme abzielen, die durch den genetischen Code eines Patienten verursacht werden. Daher ist diese Behandlungsmethode deutlich wirksamer als herkömmliche Methoden, die vielen Patienten zur Verfügung stehen.

Zolgensma ist im Wesentlichen eine Art Gentherapie. Das Medikament ersetzt das fehlerhafte SMN1-Gen bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie durch eine neue, normal funktionierende Kopie.

Doch diese gesunde Kopie in die Zellen zu bringen, ist nicht einfach. Das neue Gen muss in einen viralen Vektor, das sogenannte Adenovirus Typ 9 (AAV9), eingebracht werden. Wissenschaftler entfernen einen Teil der DNA des Virus, damit es beim Menschen keine Krankheiten auslösen kann. Nach der intravenösen Verabreichung gelangt der virale Vektor in den Körper und transportiert das neue, gesunde Gen zu den Zellen, um das fehlerhafte zu ersetzen.

Das Medikament enthält außerdem den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec, der zur Wiederherstellung von Genen und zur Produktion von Proteinen für Muskelbewegungen und Nervenfunktionen beiträgt. Seit der Einführung von Zolgensma konnten in Großbritannien jährlich etwa 80 Kinder vor einem kritischen Zustand bewahrt werden.

Hersteller Novartis erklärt, Zolgensma sei teuer, weil es „das Leben von Familien, die von einer verheerenden Krankheit betroffen sind, erheblich verändert“. Jedes Jahr wird bei über 60.000 Kindern weltweit spinale Muskelatrophie diagnostiziert. Seit seiner Markteinführung wurde Zolgensma in rund 38 Ländern zugelassen, und mehr als 1.000 Kinder erhalten das Medikament.

Vas Narasimhan, CEO von Novartis, argumentiert, dass Gentherapien einen medizinischen Durchbruch darstellen und die Hoffnung bieten, tödliche genetische Krankheiten mit nur einer Dosis zu heilen.

Das Medikament Zolgensma kostet 2,1 Millionen US-Dollar. Foto: Novartis — Das Medikament Zolgensma kostet 2,1 Millionen US-Dollar. Foto: *Novartis*

Schwierig zu replizierendes Produktionsmodell

Obwohl die Gentherapie eine vielversprechende Behandlungsoption für viele Krankheiten darstellt, ist die Herstellung der Medikamente schwierig. Im Gegensatz zu Antikörperbehandlungen, die die Schaffung und Vermehrung von Zelllinien ermöglichen, ist die Gentherapie schwer zu skalieren und sehr teuer in der Herstellung.

Das Problem liegt in der Biologie, denn der ursprüngliche AAV9-Vektor ist ein Virus, das Zellen abtötet. Sobald die DNA entfernt und ersetzt ist, kann das Virus sicher in menschliche Zellen eingeschleust werden. Der Weg dorthin ist jedoch extrem teuer.

Unternehmen entwickeln und vermarkten derzeit eifrig neue Medikamente. Doch sie investieren wenig Zeit in die Optimierung ihrer Herstellungsprozesse. Infolgedessen werden Medikamente schnell und zu hohen Kosten auf den Markt gebracht.

„Derzeit fehlen weltweit die Kapazitäten und Herstellungsverfahren, um Medikamente für seltene oder extrem seltene Krankheiten herzustellen. Für Gentherapien müssen sehr teure Rohstoffe gekauft werden. Daher sind die Möglichkeiten, dieses Modell zu skalieren und umzusetzen, sehr begrenzt“, erklärt Eric Hobbs, CEO von Berkeley Lights.

Zolgensma ist derzeit ein Markenarzneimittel von Novartis. Eine Biosimilar-Version – also ein Medikament, das in Qualität, Sicherheit und klinischer Wirksamkeit dem Originalprodukt ähnelt – ist nicht verfügbar.

Zolgensma gilt auch als biologisches Arzneimittel, d. h. es wird aus lebenden Zellen hergestellt. Daher können Wissenschaftler keine exakten Kopien dieser Medikamente herstellen.

Die Alternative zu Zolgensma ist Spinraza, das lebenslang viermal jährlich eingenommen wird. Der Listenpreis des Medikaments beträgt 750.000 Dollar im ersten Jahr und danach 350.000 Dollar pro Jahr, also etwa 4 Millionen Dollar über zehn Jahre.

Die gemeinnützige Organisation Institute for Clinical Economics Review schätzt, dass der faire Preis für neue Gentherapien zwischen 1,2 und 2,1 Millionen Dollar liegt.

Thuc Linh (Laut Forbes, Guardian, Healthline )

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