Ένα πειραματικό φάρμακο αντισωμάτων που αναπτύχθηκε από την Jasper Therapeutics άνοιξε το δρόμο για τα παιδιά που χρειάζονται μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων, ώστε να αποφεύγουν τα εξαιρετικά τοξικά χημειοθεραπευτικά και ακτινοθεραπευτικά σχήματα, σύμφωνα με ερευνητική έκθεση που δημοσιεύθηκε πρόσφατα στο περιοδικό Nature Medicine.
Στις μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών, το πρώτο βήμα είναι πάντα ο «καθαρισμός» του νοσούντος μυελού με χημειοθεραπεία ή ακτινοθεραπεία - μια διαδικασία που προκαλεί μια σειρά από σοβαρές παρενέργειες όπως ναυτία, τριχόπτωση, ανοσοανεπάρκεια, ακόμη και μακροχρόνιες συνέπειες όπως υπογονιμότητα, ηπατική και νεφρική βλάβη.
Ωστόσο, η μελέτη έδειξε ότι το φάρμακο αντίσωμα briquilimab το έκανε αυτό χωρίς να προκαλέσει τοξικότητα. Η briquilimab στοχεύει την CD117 - μια πρωτεΐνη που βρίσκεται στα βλαστοκύτταρα του αίματος, ελέγχοντας την ανάπτυξή τους.
Η κλινική δοκιμή διεξήχθη στην Ιατρική Σχολή του Στάνφορντ (Καλιφόρνια, ΗΠΑ) σε 3 παιδιά με αναιμία Φανκόνι - μια σπάνια γενετική διαταραχή. Κάθε παιδί χρειαζόταν μόνο μία έγχυση μπρικιλιμάμπης 12 ημέρες πριν από τη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι μετά από 30 ημέρες, υγιή κύτταρα από τον δότη είχαν καλύψει σχεδόν όλο τον μυελό των οστών των παιδιών. Αρχικά, ο στόχος της ερευνητικής ομάδας ήταν να επιτευχθεί κάλυψη μόνο 1% - που σημαίνει ότι το 1% των κυττάρων στον μυελό προερχόταν από τον δότη. Αλλά οι εξετάσεις δύο χρόνια αργότερα έδειξαν ότι και τα τρία παιδιά είχαν σχεδόν 100% κύτταρα δότη και εξακολουθούσαν να είναι υγιή.
Αξίζει να σημειωθεί ότι και στις τρεις περιπτώσεις, τα βλαστοκύτταρα δωρήθηκαν από τους ίδιους τους γονείς του ασθενούς. Αυτό είναι αδύνατο επειδή οι γονείς συχνά δεν ταιριάζουν απόλυτα γενετικά με το παιδί τους, κάτι που μπορεί εύκολα να οδηγήσει σε απόρριψη μοσχεύματος.
Για να ξεπεραστεί αυτό το πρόβλημα, οι επιστήμονες αφαίρεσαν ανοσοκύτταρα από τον μυελό των οστών που είχε δοθεί, για να αποφύγουν τον κίνδυνο το σώμα του λήπτη να επιτεθεί στα μεταμοσχευμένα κύτταρα.
Η ομάδα διεξάγει τώρα δοκιμές μεσαίου σταδίου σε περισσότερα παιδιά με αναιμία Fanconi και σχεδιάζει να το δοκιμάσει και σε άλλες γενετικές ασθένειες που απαιτούν μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Εν τω μεταξύ, μια άλλη ερευνητική ομάδα στην Ιατρική Σχολή του Στάνφορντ εξετάζει επίσης τη δυνατότητα εφαρμογής της μπρικιλιμάμπης σε ηλικιωμένους ασθενείς με καρκίνο - σε εκείνους που είναι πολύ αδύναμοι ή έχουν πολλά υποκείμενα νοσήματα για να υποστούν πλήρεις δόσεις χημειοθεραπείας ή ακτινοθεραπείας.
Πηγή: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp






Σχόλιο (0)