Σύμφωνα με πρόσφατη μελέτη που δημοσιεύτηκε στο Nature Medicine, ένα πειραματικό φάρμακο αντισωμάτων που αναπτύχθηκε από την Jasper Therapeutics άνοιξε τον δρόμο για τα παιδιά που χρειάζονται μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων, ώστε να αποφύγουν τις εξαιρετικά τοξικές χημειοθεραπείες και ακτινοθεραπείες.
Στις μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών, το πρώτο βήμα είναι πάντα ο «καθαρισμός» του νοσούντος μυελού με χημειοθεραπεία ή ακτινοθεραπεία – μια διαδικασία που προκαλεί μια σειρά από σοβαρές παρενέργειες όπως ναυτία, τριχόπτωση, εξασθενημένο ανοσοποιητικό σύστημα, ακόμη και μακροπρόθεσμες συνέπειες όπως υπογονιμότητα, ηπατική και νεφρική βλάβη.
Ωστόσο, η μελέτη έδειξε ότι το φάρμακο αντίσωμα briquilimab πέτυχε αυτό το έργο χωρίς να προκαλέσει τοξικότητα. Η briquilimab στοχεύει την CD117 - μια πρωτεΐνη που βρίσκεται στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα και ελέγχει την ανάπτυξή τους.
Η κλινική δοκιμή διεξήχθη στην Ιατρική Σχολή του Στάνφορντ (Καλιφόρνια, ΗΠΑ) σε τρία παιδιά με αναιμία Φανκόνι – μια σπάνια γενετική διαταραχή. Κάθε ασθενής χρειάστηκε μόνο μία έγχυση μπρικιλιμάμπης 12 ημέρες πριν από τη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι μετά από 30 ημέρες, υγιή κύτταρα από τον δότη είχαν καλύψει σχεδόν πλήρως τον μυελό των οστών των παιδιών. Αρχικά, ο στόχος της ερευνητικής ομάδας ήταν να επιτευχθεί κάλυψη μόνο 1% - που σημαίνει ότι το 1% των κυττάρων του μυελού των οστών προερχόταν από τον δότη. Αλλά οι δοκιμές δύο χρόνια αργότερα έδειξαν ότι και οι τρεις ασθενείς είχαν σχεδόν 100% κύτταρα δότη και παρέμεναν υγιείς.
Αξίζει να σημειωθεί ότι και στις τρεις περιπτώσεις, τα βλαστοκύτταρα δωρήθηκαν είτε από τον πατέρα είτε από τη μητέρα του παιδιού. Αυτό είναι σχεδόν αδύνατο, επειδή οι γονείς συχνά δεν έχουν τέλεια γενετική αντιστοιχία με το παιδί τους, κάτι που μπορεί εύκολα να οδηγήσει σε απόρριψη.
Για να ξεπεραστεί αυτό το πρόβλημα, οι επιστήμονες αφαίρεσαν ανοσοκύτταρα από τον μυελό των οστών που είχε δοθεί, αποφεύγοντας έτσι τον κίνδυνο το σώμα του λήπτη να επιτεθεί στα μεταμοσχευμένα κύτταρα.
Η ερευνητική ομάδα διεξάγει επί του παρόντος μια κλινική δοκιμή μεσαίου σταδίου με αρκετά άλλα παιδιά με αναιμία Fanconi και σχεδιάζει επίσης κλινικές δοκιμές σε άλλες γενετικές ασθένειες που απαιτούν μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Εν τω μεταξύ, μια άλλη ερευνητική ομάδα στην Ιατρική Σχολή του Στάνφορντ δοκιμάζει επίσης την πιθανή εφαρμογή του briquilimab σε ηλικιωμένους ασθενείς με καρκίνο - εκείνους που είναι πολύ αδύναμοι ή έχουν πολλαπλά υποκείμενα νοσήματα για να ανεχθούν πλήρεις δόσεις χημειοθεραπείας ή ακτινοθεραπείας.
Πηγή: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp






Σχόλιο (0)