Νέα ανακάλυψη ανοίγει τον δρόμο για τη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης

Η κατανόηση του τρόπου με τον οποίο τα σήματα RNA από τους μύες ελέγχουν τη συσσώρευση τοξικών πρωτεϊνών θα μπορούσε επίσης να βοηθήσει στην ανάπτυξη θεραπειών για τη νόσο Αλτσχάιμερ και άλλες διαταραχές που σχετίζονται με τις πρωτεΐνες.

Σύμφωνα με ανταποκριτή του VNA στο Ισραήλ, μια ομάδα επιστημόνων στο Πανεπιστήμιο του Τελ Αβίβ μόλις ανακοίνωσε μια πρωτοποριακή ανακάλυψη που θα μπορούσε να ανοίξει μια αποτελεσματική θεραπευτική κατεύθυνση για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) - μια σπάνια ασθένεια των κινητικών νευρώνων για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν θεραπεία.

Η μελέτη, που δημοσιεύθηκε αυτή την εβδομάδα στο περιοδικό Nature Neuroscience, αποκάλυψε έναν νέο μοριακό μηχανισμό που προκαλεί την ALS και κατέδειξε την ικανότητα της γονιδιακής θεραπείας που βασίζεται στο RNA να σταματά την νευροεκφύλιση και ακόμη και να αναγεννά τους κατεστραμμένους νευρώνες.

Η ALS είναι μια προοδευτική εκφυλιστική ασθένεια που προκαλεί σταδιακό θάνατο των κινητικών νευρώνων, οδηγώντας σε μυϊκή αδυναμία, παράλυση και τελικά αναπνευστική ανεπάρκεια.

Οι τρέχουσες θεραπείες βοηθούν μόνο στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου και στη βελτίωση της ποιότητας ζωής του ασθενούς μέσω φαρμακευτικής αγωγής, φυσικοθεραπείας και αναπνευστικής υποστήριξης.

Η έρευνα διεξήχθη στο εργαστήριο του καθηγητή Eran Perlson στο Πανεπιστήμιο του Τελ Αβίβ, σε συνεργασία με το Ιατρικό Κέντρο Sheba και ερευνητικά ιδρύματα στο Ισραήλ, τη Γαλλία, την Τουρκία και την Ιταλία.

Η ομάδα επικεντρώθηκε στην πρωτεΐνη TDP-43, η οποία συσσωρεύεται ασυνήθιστα στις νευρικές απολήξεις σε ασθενείς με ALS. Οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι τα υγιή μυϊκά κύτταρα εκκρίνουν ένα μικρό RNA - το microRNA-126 - που εμποδίζει την TDP-43 να σχηματίζει τοξικές συστάδες.

Σε ασθενείς με ALS, μια απότομη μείωση του microRNA-126 προκαλεί τη συσσώρευση του TDP-43, οδηγώντας στην καταστροφή των μιτοχονδρίων (της πηγής ενέργειας του κυττάρου) και στον σταδιακό θάνατο των νευρώνων.

Τα πειράματα έδειξαν επίσης ότι η προσθήκη microRNA-126 σε ιστούς ασθενών και ποντικών βοήθησε στην πρόληψη της νευροεκφύλισης και στην προώθηση της αναγέννησης των κινητικών νεύρων.

Σύμφωνα με τον καθηγητή Πέρλσον, αυτή η ανακάλυψη «ανοίγει νέες θεραπευτικές κατευθύνσεις αποκαθιστώντας την χαμένη σηματοδότηση RNA για την προστασία των νευρικών κυττάρων».

Η ερευνητική ομάδα αναπτύσσει επί του παρόντος μια μέθοδο για την χορήγηση του microRNA-126 στο ανθρώπινο σώμα χρησιμοποιώντας ιικούς φορείς AAV, μια τεχνολογία που έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σε άλλες γονιδιακές θεραπείες.

Εκτός από την ALS, οι ειδικοί πιστεύουν ότι αυτός ο μηχανισμός μπορεί επίσης να εφαρμοστεί σε άλλες νευρομυϊκές παθήσεις ή διαταραχές που σχετίζονται με τη συσσώρευση τοξικών πρωτεϊνών, όπως η νόσος Αλτσχάιμερ.

Οι ειδικοί λένε ότι τα αποτελέσματα της έρευνας θα μπορούσαν επίσης να βοηθήσουν στην έγκαιρη ανίχνευση της ALS πριν η νευρική βλάβη γίνει σοβαρή και να ανοίξουν το δρόμο για την ανάπτυξη φαρμάκων ή βιολογικών προϊόντων που μπορούν να ενεργοποιήσουν ή να μιμηθούν τις επιδράσεις του microRNA-126.

Η κατανόηση του τρόπου με τον οποίο τα σήματα RNA από τους μύες ελέγχουν τη συσσώρευση τοξικών πρωτεϊνών θα μπορούσε επίσης να βοηθήσει στην ανάπτυξη θεραπειών για τη νόσο Αλτσχάιμερ και άλλες διαταραχές που σχετίζονται με τις πρωτεΐνες.

Ο καθηγητής Πέρλσον επιβεβαίωσε ότι αυτή η ανακάλυψη όχι μόνο βοηθά στην κατανόηση του πώς ξεκινά η ALS, αλλά ανοίγει και ρεαλιστικές ελπίδες για μια γονιδιακή θεραπεία που μπορεί να σώσει τις ζωές των ασθενών στο μέλλον.

(TTXVN/Βιετνάμ+)

Πηγή: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp