Οι ΗΠΑ εγκρίνουν πρωτοποριακή θεραπεία με εργαλείο επεξεργασίας γονιδίων

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε μια επαναστατική θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Η απόφαση του FDA ελήφθη στις 9 Δεκεμβρίου. Οι δύο εγκεκριμένες θεραπείες ονομάζονται Casgevy, η οποία βασίζεται στην βραβευμένη με Νόμπελ τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, και Lyfgenia, η οποία χρησιμοποιεί έναν ακίνδυνο ιό για την επεξεργασία γονιδίων.

Το Casgevy παράγεται από δύο εταιρείες, την Vertex Pharmaceuticals (ΗΠΑ) και την CRISPR Therapeutics (Ελβετία). Το φάρμακο έχει ως αποτέλεσμα την επιδιόρθωση ελαττωματικών γονιδίων σε βλαστοκύτταρα ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική αναιμία και θαλασσαιμία.

Και οι δύο ασθένειες προκαλούνται από ελαττώματα στο γονίδιο της αιμοσφαιρίνης. Οι θεραπείες γονιδιακής θεραπείας κοστίζουν συνήθως εκατομμύρια δολάρια, κάτι που είναι αδύνατο για πολλούς ασθενείς. Ο κατασκευαστής, Vertex Pharmaceuticals, εργάζεται για να διατηρήσει την τιμή όσο το δυνατόν χαμηλότερη.

Η έγκριση του FDA έρχεται μετά την έγκριση της θεραπείας από τον Ρυθμιστικό Οργανισμό Φαρμάκων και Προϊόντων Υγειονομικής Περίθαλψης του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) τον Νοέμβριο.

Εν τω μεταξύ, το Lyfgenia χρησιμοποιεί μεταφορά γονιδίων για την επεξεργασία γονιδίων. Τροποποιεί τα βλαστοκύτταρα του αίματος ενός ασθενούς για να παράγει αιμοσφαιρίνη που προέρχεται από το γονίδιο. Όταν προστίθεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια, η αιμοσφαιρίνη μειώνει τον κίνδυνο δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, σύμφωνα με τον FDA.

Ένα δρεπανοειδές ερυθρό αιμοσφαίριο. Φωτογραφία: CDC

«Αυτά αντιπροσωπεύουν σημαντικές εξελίξεις στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία. Οι δυνατότητές τους να αλλάξουν ζωές είναι τεράστιες», δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Φαρμάκων του FDA.

Η γονιδιακή θεραπεία καθιστά τη θεραπεία πιο στοχευμένη και αποτελεσματική, ειδικά για άτομα με σπάνιες ασθένειες που έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, σύμφωνα με τη Δρ. Νικόλ Βερντέν του FDA.

Ο FDA είναι «πολύ ενθουσιασμένος που προωθεί αυτόν τον τομέα», πρόσθεσε, επειδή βοηθά άτομα των οποίων η ζωή έχει διαταραχθεί σοβαρά από την ασθένεια.

Η έγκριση του οργανισμού σημαίνει ότι περίπου 16.000 άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία θα έχουν μια πιθανή θεραπευτική επιλογή. Η ασθένεια επηρεάζει περίπου 100.000 Αμερικανούς και περισσότερα από 7,7 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, κυρίως αφρικανικής και καραϊβικής καταγωγής. Είναι μια σπάνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή διαταραχή του αίματος, και πολλά έχουν ανεκπλήρωτες ανάγκες θεραπείας.

Οι ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία έχουν επιμήκη, δρεπανοειδή αιμοσφαίρια αντί για τα τυπικά κοίλα στρογγυλά. Τα παραμορφωμένα κύτταρα κολλάνε στα αιμοφόρα αγγεία, εμποδίζοντας την παροχή οξυγόνου, προκαλώντας στους ασθενείς έντονο πόνο, πιθανώς εγκεφαλικό επεισόδιο και βλάβη οργάνων.

Thuc Linh (Σύμφωνα με το AFP, AP )

Σύνδεσμος πηγής: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html