Οι πιο ακριβές θεραπείες και φάρμακα στον κόσμο

Αυτές οι θεραπείες και οι θεραπείες πωλούνται σε πολύ υψηλές τιμές. Μάλιστα, οι τιμές τους είναι τόσο υψηλές που αποτελούν πρόκληση όχι μόνο για τους ασθενείς αλλά και για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης και τις ασφαλιστικές εταιρείες, σύμφωνα με το περιοδικό Scientific American .

Το Skysona είναι μια γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος θεραπείας 3 εκατομμυρίων δολαρίων που επιβραδύνει την εξέλιξη της αδρενολευκοδυστροφίας (CALD).

Οι πιο ακριβές θεραπείες και φάρμακα στον κόσμο περιλαμβάνουν:

Σκάισονα

Η Skysona είναι μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος θεραπείας 3 εκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ, περίπου 73 δισεκατομμυρίων VND. Αυτή η θεραπεία αναπτύχθηκε από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Bluebird Bio (ΗΠΑ), η οποία έχει ως αποτέλεσμα την επιβράδυνση της εξέλιξης της αδρενολευκοδυστροφίας (CALD).

Η CALD είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που επηρεάζει το νευρικό σύστημα. Η θεραπεία με Skysona τροποποιεί τα βλαστοκύτταρα του ασθενούς ώστε να συμπεριλάβουν το γονίδιο ALDP. Αυτό επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου και βελτιώνει την ποιότητα ζωής για όσους πάσχουν. Η υψηλή τιμή αυτής της θεραπείας οφείλεται στο κόστος της έρευνας, της ανάπτυξης και της παραγωγής.

Ζυντέγκλο

Το Zynteglo είναι μια γονιδιακή θεραπεία με φακοϊικό φορέα και αναπτύσσεται επίσης από την Bluebird Bio. Το κόστος αυτής της θεραπείας ανέρχεται σε 2,8 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ, περίπου 68 δισεκατομμύρια VND, για μία θεραπεία. Τα άτομα που λαμβάνουν το φάρμακο είναι ασθενείς με θαλασσαιμία εξαρτώμενη από μεταγγίσεις (TDT). Πρόκειται για μια σπάνια αιματολογική διαταραχή που απαιτεί από τους ασθενείς να κάνουν τακτικές και δια βίου μεταγγίσεις αίματος για να επιβιώσουν.

Η θεραπεία με Zynteglo θα μειώσει ή και θα εξαλείψει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος, βελτιώνοντας έτσι την ποιότητα ζωής καθώς και το σωματικό και οικονομικό βάρος των μεταγγίσεων αίματος.

Ζόλγκενσμα

Το Zolgensma θεωρείται μια επαναστατική γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA), μιας σπάνιας γενετικής ασθένειας στα παιδιά. Το φάρμακο αναπτύχθηκε από την ελβετική φαρμακευτική εταιρεία Novartis και έλαβε άδεια από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) τον Μάιο του 2019.

Η μέση τιμή αυτής της θεραπείας είναι 2,1 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ, περίπου 50 δισεκατομμύρια VND. Το Zolgensma δρα αντικαθιστώντας το γονίδιο στα κύτταρα του κινητικού νευρώνα επιβίωσης 1 (SMN1) που είναι ελαττωματικό ή απουσιάζει. Αυτή η ανωμαλία είναι που προκαλεί την ασθένεια.

Ζόκινβι

Το Zokinvy χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του συνδρόμου προγηρίας Hutchinson-Gilford (HGPS) και του συνδρόμου προγεροειδών λαμινοπαθειών. Πρόκειται για εξαιρετικά σπάνιες γενετικές ασθένειες που προκαλούν πρόωρη γήρανση στα παιδιά.

Το Zokinvy αναπτύχθηκε από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Eiger BioPharmaceuticals (ΗΠΑ). Το κόστος θεραπείας με αυτή τη θεραπεία είναι 1,7 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ/έτος, περίπου 25 δισεκατομμύρια VND. Το φάρμακο λαμβάνεται από το στόμα και έχει ως αποτέλεσμα την καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των παιδιών, σύμφωνα με το Scientific American.

Σύνδεσμος πηγής: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm