La inteligencia artificial (IA), una tecnología que ahora se utiliza en todo, desde la composición poética hasta el reconocimiento de patrones complejos, ha desempeñado un papel clave en un importante estudio sobre la enfermedad de Alzheimer. El trabajo, realizado por científicos de la Universidad de California en San Diego (UC San Diego), utilizó la IA para identificar un gen que no solo es un marcador de la enfermedad, sino también una causa directa.
El estudio se centró en una enzima llamada fosfoglicerato deshidrogenasa (PHGDH) y el gen que la codifica. Investigadores ya habían descubierto que la PHGDH es más activa en personas con Alzheimer de rápida progresión. Sin embargo, la relación entre la PHGDH y el Alzheimer no ha sido clara.
Utilizando IA para modelar la estructura tridimensional de la enzima PHGDH, el equipo descubrió una función previamente oculta: la capacidad de activar y desactivar genes específicos. Análisis posteriores revelaron que la PHGDH puede interactuar con dos genes en los astrocitos, un tipo de célula cerebral responsable de regular la inflamación y eliminar desechos. Se cree que esta interferencia es uno de los mecanismos clave en la enfermedad de Alzheimer, lo que explica la relación entre la PHGDH y la enfermedad.
Las células cerebrales llamadas astrocitos podrían ser una de las claves de la enfermedad de Alzheimer. Foto: Getty
“Esto realmente requiere una IA moderna para construir una estructura tridimensional precisa para poder hacer este descubrimiento ”, dijo el bioingeniero Sheng Zhong de la UC San Diego.
El siguiente paso fue encontrar una manera de inhibir parcialmente la actividad de la PHGDH; en concreto, bloquear su capacidad para regular genes en los astrocitos, manteniendo al mismo tiempo su función enzimática esencial. El equipo identificó una molécula llamada NCT-503 que cumplía los criterios. Se utilizó IA para modelar la interacción entre esta molécula y la PHGDH, demostrando que la NCT-503 se une a una "bolsa" en la PHGDH que impide la conmutación génica no deseada.
Aunque su desarrollo como tratamiento formal llevará tiempo, el estudio demostró que el NCT-503 puede atenuar la actividad dañina de la PHGDH en modelos murinos de la enfermedad de Alzheimer. Cabe destacar que los ratones tratados con NCT-503 mostraron mejoras notables en las pruebas de memoria y una reducción de la ansiedad.
«Ahora existe un candidato terapéutico que ha demostrado ser eficaz y tiene potencial para seguir desarrollándose en ensayos clínicos», afirmó Zhong. «Podrían existir clases completamente nuevas de moléculas pequeñas que podrían utilizarse para desarrollar tratamientos en el futuro».
Es importante destacar que el NCT-503 puede atravesar la barrera hematoencefálica para llegar directamente a las neuronas y células relacionadas, un factor clave que hace que este enfoque sea aún más prometedor. Los fármacos basados en esta molécula podrían incluso formularse como medicamento oral.
Si bien hay muchos factores complejos involucrados en el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer (desde la genética hasta el medio ambiente), cada nuevo estudio como este contribuye a reducir la brecha hacia tratamientos más efectivos.
“Desafortunadamente, las opciones de tratamiento actuales para la enfermedad de Alzheimer son muy limitadas”, dijo Zhong. “Y la respuesta actual al tratamiento no es muy prometedora”.
El estudio fue publicado en la revista Cell.
Bao Ngoc (t/h)
Fuente: https://doanhnghiepvn.vn/cong-nghe/ai-phat-hien-ra-nguyen-nhan-gay-benh-alzheimer-va-co-the-tim-ra-phuong-phap-dieu-tri/20250520101116480
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