ایالات متحده درمان انقلابی ویرایش ژن را تأیید کرد

به گزارش خبرگزاری فرانسه، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در ۸ دسامبر دو روش ژن‌درمانی، از جمله Lyfgenia که از یک ویروس بی‌ضرر برای ویرایش ژن‌ها استفاده می‌کند و Casgevy therapy که از فناوری CRISPR استفاده می‌کند و برنده جایزه نوبل ۲۰۲۰ شده است، را تأیید کرد.

کاسگوِی حاصل همکاری بین شرکت‌های داروسازی ورتکس (ایالات متحده) و کریسپر تراپیوتیکس (سوئیس) است. این دارو برای اصلاح ژن‌های مشکل‌ساز در سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیماران ۱۲ سال به بالا مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی استفاده می‌شود.

هر دو بیماری ناشی از خطاهایی در ژن هموگلوبین هستند. درمان‌های ژن‌درمانی می‌توانند میلیون‌ها دلار هزینه داشته باشند و برای بسیاری از بیماران قابل دسترس نیستند، بنابراین شرکت داروسازی ورتکس در تلاش است تا هزینه‌ها را تا حد امکان پایین نگه دارد.

این اولین تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای کاسگوِی است، پس از آنکه آژانس تنظیم مقررات داروها و محصولات مراقبت‌های بهداشتی بریتانیا (MHRA) ماه گذشته به این دارو چراغ سبز نشان داد.

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng - Ảnh 1. — تکنسین‌ها در آزمایشگاهی در بیمارستان کودکان سینسیناتی (ایالات متحده آمریکا) کار می‌کنند، جایی که روش‌های درمانی ویرایش ژن آزمایش می‌شوند.

پیتر مارکس، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، گفت: «این درمان‌ها پیشرفت بزرگی در زمینه ژن‌درمانی برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل محسوب می‌شوند. پتانسیل این محصولات برای تغییر زندگی بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل بسیار زیاد است.»

به گزارش خبرگزاری فرانسه، بیش از ۱۰۰ هزار آمریکایی که عمدتاً رنگین‌پوست هستند، از بیماری کم‌خونی داسی‌شکل رنج می‌برند، بیماری دردناک و تهدیدکننده زندگی که متخصصان پزشکی در تلاش برای یافتن درمانی برای آن هستند.

جو بایدن، رئیس جمهور آمریکا، نیز تأکید کرد که اعلامیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ۸ دسامبر «قدرت نوآوری پزشکی را برای بهبود زندگی آمریکایی‌ها نشان می‌دهد.» آقای بایدن همچنین تأکید کرد: «دولت من به تلاش برای تسریع توسعه درمان‌های بیماری‌های نادر ادامه خواهد داد و از تحقیقات و نوآوری‌های پزشکی که این پیشرفت را ممکن ساخته است، حمایت خواهد کرد.»

به گزارش خبرگزاری فرانسه، دانشمندان همچنین در حال توسعه روش‌هایی برای ویرایش ژن‌ها در اندام‌های بزرگ، از جمله مغز، هستند که به طور بالقوه راه را برای درمان بیماری‌هایی مانند دیستروفی عضلانی و بیماری هانتینگتون هموار می‌کند.

لینک منبع

برچسب: درمانی

نظر (0)

محبوب‌ترین

جدیدترین

No data