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L'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé a approuvé Casgevy - le premier traitement d'édition génétique CRISPR au monde - pour traiter la drépanocytose (photo), ouvrant l'espoir d'une guérison pour des milliers de patients.
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L'agence a approuvé Casgevy pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et de thalassémie. Casgevy cible les gènes défectueux des cellules souches de la moelle osseuse du patient, qui aident l'organisme à produire une hémoglobine fonctionnelle. Dans un premier temps, le patient reçoit une chimiothérapie. Les médecins prélèvent ensuite des cellules souches de la moelle osseuse et les modifient génétiquement en laboratoire. Ces cellules sont ensuite réinjectées au patient pour un traitement à long terme.
La drépanocytose et la thalassémie résultent d'une anomalie du gène responsable de l'hémoglobine, la protéine des globules rouges qui transporte l'oxygène. Chez les personnes atteintes de drépanocytose, la mutation génétique donne aux cellules une forme de faucille, bloquant ainsi la circulation sanguine et provoquant de fortes douleurs, des lésions organiques, des accidents vasculaires cérébraux et d'autres problèmes. La maladie est particulièrement fréquente chez les personnes d'origine africaine ou caribéenne.
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