L'étude a révélé que le briquilimab, un médicament à base d'anticorps, n'entraînait ni la toxicité ni les effets secondaires de la chimiothérapie et de la radiothérapie. Le briquilimab cible la protéine CD117, présente sur les cellules souches sanguines et qui contrôle leur croissance. L'essai a été mené à la faculté de médecine de Stanford (Californie, États-Unis) sur trois enfants atteints d'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare pouvant entraîner un cancer. Chaque enfant a reçu une seule perfusion de briquilimab 12 jours avant la greffe de cellules souches. Les résultats ont montré qu'après 30 jours, les cellules saines du donneur avaient presque entièrement recouvert la moelle osseuse des enfants.
L'équipe mène actuellement des essais cliniques intermédiaires auprès d'un plus grand nombre d'enfants atteints d'anémie de Fanconi et prévoit de tester le traitement dans d'autres maladies génétiques nécessitant une greffe de moelle osseuse. Non seulement cette approche élimine le recours à la radiothérapie et à la chimiothérapie, mais elle offre également de meilleurs résultats, a déclaré Agnieszka Czechowicz, MD, PhD, co-auteure principale de l'étude.
Source : https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html
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