L'étude a démontré que le briquilimab, un médicament à base d'anticorps, n'entraîne pas la toxicité ni les effets secondaires de la chimiothérapie et de la radiothérapie. Le briquilimab cible la protéine CD117, présente à la surface des cellules souches hématopoïétiques et qui contrôle leur croissance. L'essai a été mené à la faculté de médecine de Stanford (Californie, États-Unis) auprès de trois enfants atteints d'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare pouvant provoquer un cancer. Chaque enfant a reçu une unique perfusion de briquilimab 12 jours avant la greffe de cellules souches. Les résultats ont montré qu'après 30 jours, les cellules saines du donneur avaient presque entièrement colonisé la moelle osseuse des enfants.
L'équipe de recherche mène actuellement un essai clinique de phase intermédiaire auprès de plusieurs autres enfants atteints d'anémie de Fanconi et prévoit également des essais sur d'autres maladies génétiques nécessitant une greffe de moelle osseuse. La co-auteure principale de l'étude, le Dr Agnieszka Czechowicz, a déclaré que cette approche thérapeutique permet non seulement d'éviter la radiothérapie et la chimiothérapie, mais aussi d'obtenir de meilleurs résultats.
Source : https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html






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