L'étude a révélé que le briquilimab, un médicament à base d'anticorps, n'entraînait ni toxicité ni effets secondaires comparables à ceux de la chimiothérapie et de la radiothérapie. Le briquilimab cible la protéine CD117, présente à la surface des cellules souches hématopoïétiques et qui régule leur croissance. L'essai a été mené à la faculté de médecine de Stanford (Californie, États-Unis) auprès de trois enfants atteints d'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare pouvant provoquer un cancer. Chaque enfant a reçu une unique perfusion de briquilimab 12 jours avant la greffe de cellules souches. Les résultats ont montré qu'après 30 jours, les cellules saines du donneur avaient presque entièrement colonisé la moelle osseuse des enfants.
L'équipe mène actuellement des essais cliniques de phase intermédiaire auprès d'un plus grand nombre d'enfants atteints d'anémie de Fanconi et prévoit de tester le traitement sur des maladies génétiques nécessitant une greffe de moelle osseuse. La Dre Agnieszka Czechowicz, co-auteure principale de l'étude, a déclaré que ce traitement permet non seulement d'éviter la radiothérapie et la chimiothérapie, mais aussi d'obtenir des résultats supérieurs.
Source : https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html
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