Des chercheurs chinois ont développé un outil d’édition génétique qui, selon eux, est précis, sûr et a le potentiel de traiter un certain nombre de maladies génétiques.
Le développement d'outils d'édition génétique pourrait contribuer au traitement des maladies génétiques. Photo : Shutterstock/SCMP
Contrairement à l'outil d'édition génétique bien connu CRISPR-Cas9 (qui agit comme un « ciseau moléculaire » capable de couper deux brins d'ADN dans le génome et de s'appuyer sur le mécanisme d'auto-réparation de la cellule pour le réparer), le nouvel outil, appelé « éditeur de base », corrige certains emplacements dans le génome sans couper la double hélice, a rapporté le SCMP le 31 mai. La nouvelle étude a été publiée dans la revue National Science Review .
Le premier éditeur de base a été développé par une équipe dirigée par David Liu à l'Université Harvard en 2016. L'équipe chinoise a utilisé une approche différente, mais a obtenu des résultats similaires. Selon eux, cette nouvelle recherche est importante pour le développement de modèles de maladies en recherche fondamentale et en thérapie génique.
Malgré ses avantages, CRISPR-Cas9 présente quelques inconvénients. Il s'appuie sur le mécanisme de réparation cellulaire pour reconnecter les fragments endommagés, ce qui peut entraîner des effets secondaires tels que des réarrangements chromosomiques ou des délétions importantes d'ADN, suscitant des inquiétudes quant à leur sécurité.
Des scientifiques ont découvert un moyen de corriger précisément les erreurs dans les lettres individuelles de l'ADN, appelées bases, grâce à une technique appelée édition de bases. L'ADN comporte quatre bases : l'adénine (A), la cytosine (C), la guanine (G) et la thymine (T). Elles doivent correspondre par paires spécifiques : A avec T et C avec G.
En utilisant des ciseaux CRISPR mais en désactivant leur capacité à couper l'ADN, l'équipe de Liu a attaché une protéine qui peut effectuer des réactions chimiques sur les bases de l'ADN, permettant des conversions, par exemple, de C à T ou de A à G.
Dans des études précédentes, la désamination (élimination d'un groupe amino d'une molécule) était la première étape de la modification d'une base. « On pensait que la désamination était la première étape de la modification d'une base, mais nous avons brisé ce stéréotype en découvrant qu'une autre enzyme – les glycosylases – peut également effectuer cette modification », a déclaré Yang Hui, membre de l'équipe et expert au Centre des sciences du cerveau et des technologies du renseignement de l'Académie chinoise des sciences.
Yang a expliqué que la méthode précédente ne permettait pas de modifier directement la guanine (G), mais que la nouvelle méthode permet de le faire. « Plus de la moitié des mutations génétiques humaines sont causées par des mutations d'une seule base. Par conséquent, la modification de base permet de corriger précisément ces mutations », a-t-il ajouté.
Thu Thao (selon SCMP )
Lien source
Comment (0)