Des chercheurs chinois ont développé un outil d’édition génétique qui, selon eux, est précis, sûr et a le potentiel de traiter un certain nombre de maladies génétiques.
Le développement d’outils d’édition génétique pourrait aider à traiter les maladies génétiques. Photo : Shutterstock/SCMP
Contrairement à l'outil d'édition génétique bien connu CRISPR-Cas9 (qui agit comme des « ciseaux moléculaires » capables de couper deux brins d'ADN dans le génome et de s'appuyer sur le mécanisme d'auto-réparation de la cellule pour le réparer), le nouvel outil, appelé « éditeur de base », corrige certains emplacements dans le génome sans couper la double hélice, a rapporté le SCMP le 31 mai. Nouvelle recherche publiée dans la revue National Science Review .
Le premier éditeur de base a été développé par l'équipe de David Liu à l'Université Harvard en 2016. L'équipe chinoise a utilisé une approche différente mais a pu obtenir des résultats similaires. Ces nouvelles recherches sont importantes pour le développement de modèles de maladies dans les domaines de la recherche fondamentale et de la thérapie génique, ont-ils déclaré.
Malgré ses avantages, CRISPR-Cas9 présente encore quelques inconvénients. Cette méthode s'appuie sur le mécanisme d'auto-réparation de la cellule pour reconnecter les parties cassées, ce qui peut entraîner des effets secondaires, tels qu'un réarrangement des chromosomes ou une suppression importante de l'ADN, ce qui soulève des problèmes de sécurité.
Des scientifiques ont découvert un moyen de corriger précisément les erreurs dans une lettre d’ADN individuelle, appelée base, en utilisant une technique appelée édition de base. L'ADN comporte quatre bases : l'adénine (A), la cytosine (C), la guanine (G) et la thymine (T). Ils doivent correspondre par paires spécifiques : A avec T et C avec G.
En utilisant des ciseaux CRISPR mais en désactivant leur capacité à couper l'ADN, l'équipe de Liu a attaché une protéine qui peut effectuer des réactions chimiques sur les bases de l'ADN, permettant des conversions, par exemple, de C à T ou de A à G.
Dans des études précédentes, la désamination (élimination d’un groupe amino d’une molécule) était la première étape de la modification de la base. « Les gens pensent que la désamination est la première étape de l'édition de base, mais nous avons brisé le stéréotype en découvrant qu'une autre enzyme - la glycosylase - peut également effectuer l'édition de base », a déclaré Yang Hui, membre de l'équipe et expert au Centre des sciences du cerveau et des technologies intelligentes de l'Académie chinoise des sciences.
La méthode précédente ne pouvait pas modifier directement la guanine (G), mais la nouvelle méthode rend possible la modification de la guanine (G), a déclaré Yang. « Plus de la moitié des mutations génétiques humaines sont causées par des mutations d'une seule base. Par conséquent, l'édition de base permet de corriger précisément ces mutations », a-t-il ajouté.
Thu Thao (selon SCMP )
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