ארה"ב מאשרת טיפול פורץ דרך באמצעות כלי עריכת גנים

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר טיפול מהפכני לעריכת גנים לטיפול במחלת תאי חרמש.

החלטת ה-FDA התקבלה ב-9 בדצמבר. שני הטיפולים שאושרו נקראים Casgevy, המבוססת על טכנולוגיית עריכת הגנים CRISPR, זוכת פרס נובל, ו-Lyfgenia, המשתמשת בווירוס לא מזיק לעריכת גנים.

קסגווי מיוצרת על ידי שתי חברות, Vertex Pharmaceuticals (ארה"ב) ו-CRISPR Therapeutics (שוויץ). לתרופה יש השפעה של תיקון גנים פגומים בתאי גזע של חולים בגיל 12 ומעלה עם מחלת תאי חרמש ותלסמיה.

שתי המחלות נגרמות מפגמים בגן ההמוגלובין. טיפולי ריפוי גנטי עולים בדרך כלל מיליוני דולרים, מעבר להישג ידם של חולים רבים. היצרנית, Vertex Pharmaceuticals, פועלת לשמור על המחיר נמוך ככל האפשר.

אישור ה-FDA מגיע לאחר שסוכנות הפיקוח על תרופות ומוצרי בריאות בבריטניה (MHRA) אישרה את הטיפול בנובמבר.

בינתיים, Lyfgenia משתמשת בהעברת גנים כדי לערוך גנים. היא משנה את תאי הגזע של המטופל כדי לייצר המוגלובין שמקורו בגן. כאשר מוסיפים אותו לתאי דם אדומים, המוגלובין מפחית את הסיכון למחלת תאי חרמש, על פי ה-FDA.

תא דם אדום בצורת מגל. צילום: CDC

"אלה מייצגים התקדמויות משמעותיות בתחום הריפוי הגנטי עבור חולים במחלת סיקל סל. הפוטנציאל שלהם לשנות חיים הוא עצום", אמר פיטר מרקס, מנהל המרכז להערכת ומחקר תרופות ביולוגיות של ה-FDA.

ריפוי גנטי הופך את הטיפול לממוקד ויעיל יותר, במיוחד עבור אנשים עם מחלות נדירות שיש להם אפשרויות טיפול מוגבלות, על פי ד"ר ניקול ורדן מה-FDA.

ה-FDA "נרגש מאוד לקדם את התחום הזה", הוסיפה, משום שהם עוזרים לאנשים שחייהם מופרעים קשות בגלל המחלה.

אישור הסוכנות פירושו שלכ-16,000 אנשים עם מחלת תאי חרמש יהיו אפשרות טיפול פוטנציאלית. המחלה משפיעה על כ-100,000 אמריקאים ויותר מ-7.7 מיליון בני אדם ברחבי העולם, רובם ממוצא אפריקאי וקאריבי. זוהי הפרעת דם נדירה, מתישה ומסכנת חיים, ולרבים יש צרכים טיפוליים שאינם מסופקים.

לחולי תאי חרמש יש תאי דם מוארכים בצורת חרמש במקום תאי דם עגולים קעורים אופייניים. התאים המעוותים נתקעים בכלי הדם, חוסמים את אספקת החמצן וגורמים לכאב חמור, שבץ מוחי ונזק לאיברים.

Thuc Linh (על פי AFP, AP )

קישור למקור: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html