तंत्रिका संबंधी रोगों के इलाज के लिए मानव मस्तिष्क को 'संपादित' करने की महत्वाकांक्षा

वैज्ञानिक मानव मस्तिष्क में जीनोम संपादन तकनीक लागू करने के करीब पहुंच रहे हैं - एक ऐसा लक्ष्य जिसे हासिल करना लंबे समय से सबसे कठिन माना जाता रहा है।

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पिछले दो वर्षों में, CRISPR और इसके प्रकारों का उपयोग करते हुए चूहों पर किए गए कई प्रयोगों ने तंत्रिका संबंधी विकारों के उपचार में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, तथा विशेषज्ञों को उम्मीद है कि अगले कुछ वर्षों में मनुष्यों पर भी इसके नैदानिक ​​परीक्षण शुरू हो जाएंगे।

संयुक्त राज्य अमेरिका में रेट सिंड्रोम रिसर्च फ़ाउंडेशन की निदेशक मोनिका कोएनराड्स ने कहा, "आंकड़े पहले कभी इतने उत्साहजनक नहीं रहे। यह विज्ञान कथा कम और वास्तविकता ज़्यादा बनती जा रही है।"

यकृत या रक्त के विपरीत, मस्तिष्क रक्त-मस्तिष्क अवरोध द्वारा सुरक्षित होता है, जिससे जीन संपादन घटकों को सम्मिलित करना कठिन हो जाता है। हालाँकि, कई शोध समूहों ने सकारात्मक परिणाम दर्ज किए हैं।

पिछले जुलाई में, अल्टरनेटिंग हेमिप्लेजिया नामक बचपन की बीमारी से ग्रस्त चूहों पर किए गए एक प्रयोग से पता चला कि "प्राइम एडिटिंग" तकनीक सेरेब्रल कॉर्टेक्स के लगभग आधे हिस्से की मरम्मत कर सकती है, जिससे दौरे कम हो सकते हैं, संज्ञान और गति में सुधार हो सकता है, और जीवनकाल बढ़ सकता है।

अन्य समूह चूहों पर हंटिंगटन रोग, फ्रीडरिच अटैक्सिया और मिर्गी या मानसिक मंदता का कारण बनने वाले जीन उत्परिवर्तनों का भी परीक्षण कर रहे हैं। इन मामलों में, किसी जीन की प्राकृतिक प्रतिलिपि को सीधे संपादित करना, नई प्रतिलिपि जोड़ने की तुलना में अधिक सुरक्षित माना जाता है, क्योंकि नई प्रतिलिपि विषाक्त हो सकती है।

वैज्ञानिकों को उम्मीद है कि इस थेरेपी का परीक्षण पाँच साल के भीतर रेट सिंड्रोम या एएचसी के मरीज़ों पर किया जाएगा। यह विधि संभवतः मस्तिष्क में जीन-संपादन घटक पहुँचाने के लिए एएवी9 वायरस पर निर्भर करेगी, लेकिन प्रतिरक्षा संबंधी जोखिम एक बड़ी चुनौती बने हुए हैं। इसके अलावा, अमेरिकी जैव प्रौद्योगिकी उद्योग वित्तीय संकट से जूझ रहा है, जिसके कारण इस महंगी थेरेपी पर शोध के लिए धन धीरे-धीरे कम होता जा रहा है।

सुश्री कोएनराड्स कहती हैं, "वित्त पोषण समाप्त हो रहा है। लेकिन हमें दृढ़ रहना होगा और अच्छे आँकड़े तैयार करते रहना होगा।"

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स्रोत: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html