Az USA jóváhagyta a forradalmi génszerkesztő terápiát

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) december 8-án két génterápiát hagyott jóvá, köztük a Lyfgenia-t, amely egy ártalmatlan vírust használ a gének szerkesztésére, valamint a Casgevy-terápiát, amely CRISPR technológiát alkalmaz, és amely 2020-ban Nobel-díjat kapott az AFP szerint.

A Casgevy a Vertex Pharmaceuticals (USA) és a CRISPR Therapeutics (Svájc) együttműködésében született. Ezt a gyógyszert 12 éves és idősebb, sarlósejtes vérszegénységben és talasszémiában szenvedő betegek csontvelői őssejtjeiben található problémás gének korrigálására használják.

Mindkét betegség a hemoglobin gén hibáiból ered. A génterápiás kezelések több millió dollárba is kerülhetnek, és sok beteg számára elérhetetlenek, ezért a Vertex Pharmaceuticals azon dolgozik, hogy a költségeket a lehető legalacsonyabban tartsa.

Ez az első FDA-engedély a Casgevy-ra, miután az Egyesült Királyság Gyógyszerészeti és Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynöksége (MHRA) a múlt hónapban zöld utat adott a gyógyszernek.

A technikusok a Cincinnati Gyermekkórház (USA) laboratóriumában dolgoznak, ahol génszerkesztő terápiákat tesztelnek.

Cincinnati Gyermekkórház

„Ezek a kezelések jelentős előrelépést jelentenek a sarlósejtes vérszegénység génterápiájának területén. Óriási a potenciál, hogy ezek a termékek megváltoztatják a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek életét” – mondta Peter Marks, az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának igazgatója.

Több mint 100 000 amerikai, többségük színes bőrű, szenved sarlósejtes vérszegénységben, egy fájdalmas és életveszélyes betegségben, amelyre az orvosok nehezen találnak gyógymódot az AFP szerint.

Joe Biden amerikai elnök szintén hangsúlyozta, hogy az FDA december 8-i bejelentése „bemutatja az orvosi innováció erejét az amerikaiak életének javítására”. Biden úr azt is hangsúlyozta: „Kormányom továbbra is azon fog dolgozni, hogy felgyorsítsa a ritka betegségek kezelésének fejlesztését, és támogassa azt az orvosi kutatást és innovációt, amely lehetővé tette ezt az áttörést.”

Az AFP szerint a tudósok olyan módszereket is fejlesztenek, amelyekkel szerkeszteni lehet a géneket nagy szervekben, beleértve az agyat is, ami potenciálisan utat nyithat olyan betegségek kezelésének, mint az izomdisztrófia és a Huntington-kór.

Forráslink: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm