AS menyetujui terapi penyuntingan gen yang revolusioner

Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) pada 8 Desember menyetujui dua terapi gen, termasuk Lyfgenia, yang menggunakan virus tidak berbahaya untuk mengedit gen; dan terapi Casgevy, yang menggunakan teknologi CRISPR, yang memenangkan Hadiah Nobel 2020, menurut AFP.

Casgevy merupakan hasil kolaborasi antara Vertex Pharmaceuticals (AS) dan CRISPR Therapeutics (Swiss). Obat ini digunakan untuk mengoreksi gen bermasalah dalam sel punca sumsum tulang pada pasien berusia 12 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit dan talasemia.

Kedua penyakit ini disebabkan oleh kesalahan pada gen pembawa hemoglobin. Perawatan terapi gen dapat menghabiskan biaya jutaan dolar dan tidak terjangkau bagi banyak pasien, sehingga Vertex Pharmaceuticals berupaya menjaga biayanya serendah mungkin.

Ini adalah persetujuan FDA pertama untuk Casgevy, setelah Badan Pengatur Obat-obatan dan Produk Kesehatan Inggris (MHRA) memberi lampu hijau pada obat tersebut bulan lalu.

Teknisi bekerja di laboratorium di Rumah Sakit Anak Cincinnati (AS), tempat terapi penyuntingan gen diuji.

Rumah Sakit Anak Cincinnati

"Perawatan ini merupakan kemajuan besar dalam bidang terapi gen untuk penyakit sel sabit. Potensi produk ini untuk mengubah hidup pasien penyakit sel sabit sangat besar," ujar Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA.

Lebih dari 100.000 orang Amerika, sebagian besar orang kulit berwarna, menderita penyakit sel sabit, penyakit yang menyakitkan dan mengancam jiwa yang para profesional medis sedang berjuang untuk menemukan solusinya, menurut AFP.

Presiden AS Joe Biden juga menekankan bahwa pengumuman FDA pada 8 Desember "menunjukkan kekuatan inovasi medis untuk meningkatkan kualitas hidup rakyat Amerika." Biden juga menekankan: "Pemerintahan saya akan terus berupaya mempercepat pengembangan pengobatan penyakit langka, dan mendukung penelitian serta inovasi medis yang telah memungkinkan terobosan ini."

Para ilmuwan juga sedang mengembangkan metode untuk mengedit gen pada organ besar, termasuk otak, yang dapat membuka jalan bagi pengobatan penyakit seperti distrofi otot dan penyakit Huntington, AFP melaporkan.

Tautan sumber: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm