「ベースエディター」と呼ばれるこのツールは、DNAの二重らせん構造を構成する塩基対内の個々の核酸塩基（多くの場合、塩基と呼ばれる）を修復することを目的としており、有名なCRISPR-Cas9ツールのようにDNAの二重らせんを切断することなく遺伝的エラーを修正します。
米国のボード研究所傘下のマーキン医療トランスレーショナルテクノロジー研究所所長で研究チーム責任者のデイビッド・R・リュー氏は、ザ・カンバセーションに対し、このツールはDNAで発生する最も一般的な4種類のエラーを編集できると語った。これらのエラーは、疾患を引き起こす既知のDNAエラーの約30%を占める。
この研究は、 中国科学院の国際科学雑誌「国家科学評論」に正式に掲載されたばかりだ。
デビッド・R・リュー氏 写真: ブロード・インスティテュート
研究チームの一員である中国科学院の専門家ヤン・フイ氏は、この新しいツールは遺伝子治療の分野で重要な役割を果たすだけでなく、臨床および商業的応用の準備が整ったシステムを確立するのに役立ち、それによってCRISPR-Cas9の支配的な地位を打破すると述べた。
これは、2020年のノーベル化学賞をエマニュエル・シャルパンティエ（フランス）とジェニファー・ダウドナ（アメリカ）の受賞に大きく貢献した有名な遺伝子編集ツールです。しかし、5月31日付のサウスチャイナ・モーニング・ポストによると、CRISPR-Cas9には依然としていくつかの欠点が残されています。これは、欠陥のあるDNA領域を切り取り、自然治癒によって再配列させる分子ナイフと捉えることができます。
これはオフターゲット効果につながる可能性があるため、懸念されます。一方、ヤン氏によると、ヒトの遺伝子変異の半分以上は特定の塩基によって引き起こされる変異であるため、塩基編集はこれらの変異を正確に修正することができます。
鎌状赤血球症、サラセミア、特定の心血管疾患など、いくつかの遺伝性疾患を治療するために、塩基エディターを使用した臨床試験が進行中です。
昨年、英国でT細胞白血病患者が細胞ベース編集療法による治療を受けたが、この技術が使用されたのは世界初だった。
「遺伝子編集ツールが開発され続けるにつれ、科学者やバイオメディカル企業は臨床試験を実施し、より多くの希少疾患の治療法を見つけることができるようになるだろう」とヤン氏は付け加えた。
最近、劉氏が率いる別の研究チームが、塩基編集技術を用いてマウスの脊髄性筋萎縮症を治療することに成功したと報告しました。この研究は、劉氏と16人の共著者によって今年3月に国際誌『サイエンス』に掲載され、ヒトにおける同様の疾患の治療への希望を与えています。
生命倫理に関する新たなルール
中国は最近、ヒト研究における生命倫理に関する新たな規制を公布し、ヒト研究の範囲をさらに拡大しました。2016年のガイドラインと比較すると、新たな規制ではヒト研究に関するより詳細な規定と、違反に対する行政罰が盛り込まれています。
具体的には、2016年の方針は医療機関における生物医学研究のみに適用されていましたが、新方針では大学や研究機関におけるヒトを対象とする研究も対象となります。さらに、ヒトの細胞、組織、臓器、受精卵、胚、胎児に関する研究も倫理審査と評価の対象となります。
中国は、2018年に研究者の賀建奎氏が「違法な医療行為」で懲役3年の判決を受けた遺伝子編集スキャンダル以降、倫理法と規制を強化してきたと、サウスチャイナ・モーニング・ポストは報じている。賀氏は釈放後、2月にソーシャルメディアで希少遺伝性疾患の研究を続けたいと表明した。
彼が最初に治療したい病気は、通常は男児に発症するデュシェンヌ型筋ジストロフィーです。しかし、中国の科学者と法律専門家のグループは、当局に対し、彼が人体実験や遺伝子編集を行うことを禁止するよう求めています。
春の舞
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